《Expert Review of Hematology》：Lived Experience Expert, community engagement, policy, and health equity, diversity, and inclusion elements of the Bleeding Disorders Research Collaborative
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背景 美国国家出血性疾病基金会（NBDF）委托七个多学科工作组（WGs）制定一项国家研究蓝图（NRB），以建立一个全新的、根植于健康公平、多样性与包容性（HEDI）并聚焦于遗传性出血性疾病患者（即生活经验专家（LEEs））知识的出血性疾病研究协作组（BDRC）
背景 美国国家出血性疾病基金会（NBDF）委托七个多学科工作组（WGs）制定一项国家研究蓝图（NRB），以建立一个全新的、根植于健康公平、多样性与包容性（HEDI）并聚焦于遗传性出血性疾病患者（即生活经验专家（LEEs））知识的出血性疾病研究协作组（BDRC）。研究设计与方法 HEDI、生活经验专家、社区参与和政策工作组通过虚拟会议，为BDRC的设计与运营制定建议。结果 详细阐述了将HEDI原则融入BDRC研究与操作的指导与实践，以促进参与、赋权与提升。探讨了将生活经验专家知识整合至研究全过程及BDRC治理的潜力，识别了潜在障碍并提出了解决方案。投资于关系、信任与透明度被强调为在社区成员参与研究连续体的各个阶段满足其需求并促进期望进展的关键。专家倡导与合作伙伴关系对于确保支持BDRC的政策与资金至关重要。结论 拟议的社区启发的BDRC有潜力催化美国遗传性出血性疾病研究的范式转变，并最终推动所有人的健康公平。通俗语言摘要 过去几年中，出血性疾病倡导者和其他社区领袖共同努力，为美国新的出血性疾病研究协作组制定了国家研究蓝图。其目标是使研究更具包容性，更好地满足所有遗传性出血性疾病患者的需求。该国家研究蓝图是在美国国家出血性疾病基金会的支持下制定的。出血性疾病研究协作组将由遗传性出血性疾病患者及其受影响的护理人员和家庭成员（即生活经验专家（LEEs））推动。一项研究大使计划将培训多样化的生活经验专家，使其为所有研究团队和项目做出贡献。他们的见解将被整合到所有领域，包括但不限于选择和设计研究、执行研究以及向社区分享研究信息。研究人员将接受培训，与生活经验专家有效沟通和合作，以确保他们能良好协作。出血性疾病研究协作组的所有活动都将严格应用健康公平、多样性与包容性原则。美国国家出血性疾病基金会和出血性疾病研究协作组必须与其他持有相同愿景的伙伴合作，优先考量并尊重所有遗传性出血性疾病患者的需求和视角。他们必须共同确保支持这种研究方式的政策和资金到位。拟议的出血性疾病研究协作组的成功需要整个社区（研究人员、医疗保健提供者、生活经验专家、倡导组织、监管机构、政策制定者、资助者及行业）的集体支持与参与。
**研究背景与问题**
美国遗传性出血性疾病（inheritable BD）研究长期聚焦于患有严重血友病的男性群体，在改善其健康、生活质量及预期寿命方面取得了显著进展。然而，对于非严重血友病、超罕见遗传性凝血因子缺乏症、皮肤黏膜出血性疾病患者，以及女性、有或曾有月经潜能的个体（WGPPM）、其他少数族裔和边缘化群体的研究需求未得到同等关注。临床试验参与者缺乏多样性，黑人和西班牙裔人群代表性严重不足，WGPPM常被排除在外，这限制了研究结果的普适性及创新疗法的可及性。社会健康驱动因素（SDoH）如社会经济地位、种族等对健康结局的影响（占30-55%）被忽视。此外，传统研究模式中，社区成员（尤其是患者）的参与多局限于受试者角色，未能充分尊重和利用其生活经验知识。为应对这些挑战，美国国家出血性疾病基金会（NBDF）致力于构建一个根植于健康公平、多样性与包容性（HEDI）原则，并以生活经验专家（LEE）知识为核心的出血性疾病研究协作组（BDRC），旨在通过范式转变，实现所有患者的健康公平。该论文发表于《Expert Review of Hematology》。
**研究方法概述**
研究人员通过组建七个多学科工作组（WGs），包括HEDI、LEE、社区参与和政策工作组，共49名成员，其中17名被认定为LEE。工作组通过定期虚拟会议和跨组磋商，历时近两年（2021年4月至2023年4月）开展协作。研究还通过市政厅会议、在线公开评论期及为期2.5天的混合虚拟/现场峰会（2024年1月，华盛顿特区）征求社区意见。样本队列成员通过NBDF网络、既往社区参与和利益相关者提名招募，并力求涵盖疾病类型、地理区域和护理经验的多样性。
**研究结果**
**3.1 健康公平、多样性与包容性（HEDI）**
通过定义使命和制定价值声明，研究人员得出结论：HEDI原则必须融入BDRC的各个方面，包括研究设计、招募、实施和沟通。研究人员制定了指导原则和具体举措（如HEDI E3模型：参与、赋权、提升），并创建了指南及问路石问题，以主动识别和消除研究中的偏见、不平等及结构性歧视。研究强调，必须优先整合边缘化群体，重视其生活经验，并投资于关系建立、培训和公平补偿。
**3.2 生活经验专家（LEE）**
通过明确LEE的身份和角色，研究人员得出结论：LEE对其疾病在生理、心理社会及生活质量方面的独特知识，是研究人员和医疗保健提供者（HCP）无法替代的。LEE的参与应贯穿研究全过程（从优先排序到结果传播），以提升研究质量、相关性和效率。研究人员识别了LEE参与研究的潜在障碍，并提出了解决方案，如教育、指导和同行支持。该工作组还共同设计了“研究大使计划”，旨在培养LEE的技能，使其能够为BDRC的结构、治理、研究和沟通做出贡献。
**3.3 社区参与**
通过定义广泛的社区概念，研究人员得出结论：BDRC必须通过透明、负责和双向的沟通机制，建立并维护与所有社区成员（包括LEE、HCP、研究人员等）的信任。研究提出了“研究参与连续体”模型，允许个体根据其能力和意愿，在“研究认知”、“研究使用者”、“研究参与者”和“研究领导者”等角色间灵活转换。研究人员还设计了BDRC运营化的三个核心要素：在线平台、针对性策略（如工具包和个人化资源）及清晰的双向沟通机制，并提出了“社区参与与推广专家”角色，以扩大社区覆盖。
**3.4 政策**
通过识别资金和监管政策目标，研究人员得出结论：政策倡导对于支持BDRC至关重要。BDRC需要倡导更大的总体研究资金，而非单纯争夺现有资金份额。同时，需关注监管障碍，如超罕见疾病的研究激励、简化审批流程、推动临床试验多样性立法等。研究人员强调，必须建立专门的BDRC政策团队，并与广泛的合作伙伴联盟协作，利用LEE的个人故事和可靠数据，向决策者传达研究的需求与价值。
**总结与讨论**
讨论部分指出，实现所有LEE的健康公平需要研究范式的彻底转变。传统研究模式中，由研究人员主导的协议忽视了生活经验知识的价值，而将LEE知识和HEDI原则置于核心位置具有变革潜力。研究人员承认，社区参与式研究（CBPR）在转化和干预研究中的应用仍不普遍，其成功依赖于长期信任关系的培养。BDRC的提议旨在通过协调、协作的机制，打破现状，建立以社区所有权为特征的动态治理结构，并通过“研究大使计划”等策略赋能所有参与者。研究结论部分强调：七个国家研究蓝图（NRB）工作组一致认为，BDRC的任何方面都无法孤立成功，其基础设施、劳动力、研发、HEDI、LEE、社区参与和政策目标紧密相连，需要真正的合作与有意义的伙伴关系。BDRC的愿景是：面对遗传性出血性疾病而蓬勃发展，始于社区启发的医学研究。这种拟议的社区启发的BDRC研究方法，有潜力催化美国遗传性出血性疾病研究的范式转变，并最终提高护理标准，实现所有人的健康公平。
