《Expert Review of Hematology》：Bleeding Disorders Research Collaborative: an opportunity for impact
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引言部分指出，国家研究蓝图提出了一个以人、优先事项和原则为中心的出血性疾病研究协作组（BDRC）。受社区确定的未满足需求驱动，国家出血性疾病基金会（NBDF）协调了一项为期五年的共创努力，吸引了众多不同的利益相关者参与。覆盖领域方面，七个多学科工作组在以往NB
引言部分指出，国家研究蓝图提出了一个以人、优先事项和原则为中心的出血性疾病研究协作组（BDRC）。受社区确定的未满足需求驱动，国家出血性疾病基金会（NBDF）协调了一项为期五年的共创努力，吸引了众多不同的利益相关者参与。覆盖领域方面，七个多学科工作组在以往NBDF科学现状峰会结论的基础上，起草了一份蓝图，涵盖新型研究协作组的研发、劳动力、基础设施、社区参与、政策、经验专家以及健康公平、多样性和包容性等要素。实施其提案将促使整个遗传性出血性疾病社区参与，动员其所有的专业知识、资源、支持者和合作伙伴。教育、培训和指导将是赋能多元化研究团队在尊重的伙伴关系中进行协作的关键。专家意见部分指出，拟议的BDRC具有通过其协作基础设施变革遗传性出血性疾病研究的潜力，该基础设施以经验专业知识和健康公平、多样性和包容性为中心，以有效地推进整个社区的健康公正。通俗易懂的摘要部分提到，由美国国家出血性疾病基金会（NBDF）主导的先前工作得出结论，与遗传性出血性疾病共存的经验专家及其受影响的护理人员和家庭成员，发展出了关于其疾病的独特知识。该工作还建议建立一个以健康公平、多样性和包容性（HEDI）原则为指导的国家研究协作组。现在，在四篇配套论文中，七个专家工作组为新的出血性疾病研究协作组提出了研发、劳动力、基础设施、经验专家、HEDI、社区参与和政策等要素。这些小组都包含了来自经验专家和HEDI专家，以及研究人员和医疗保健提供者的大量意见。他们确保所有遗传性出血性疾病患者的见解和需求在计划的每个部分都得到重视。在这篇论文中，研究人员提出了整个协作组的概述。它将从小规模开始，并通过从每个项目中学习来发展。基础设施和劳动力将逐步增长；伙伴关系将成为汇集所需所有资源和专业知识的关键。经验专家的见解将被整合到每个研究项目的每个阶段以及组织和治理的每个部分中。HEDI原则将在每项研究以及协作组的运行方式中得到尊重。教育、培训和指导将帮助每个人获得良好协作所需的技能。协作组的共享领导将确保透明度、问责制以及相互尊重、真诚伙伴关系和尊重沟通的指导原则。如果遗传性出血性疾病社区联合起来共同努力，研究人员可以加速推进为所有人实现健康公正的研究。图形摘要部分概述了题为“出血性疾病研究协作组”的信息图，列出了三个主要组成部分：人、优先事项和原则。在“人”之下，列出了经验专家、HEDI倡导者、研究人员、导师和教育工作者、多学科医疗保健提供者以及倡导和专业组织。“优先事项”包括HEDI基础、政策和受经验专家启发的倡议。“原则”强调相互尊重、真诚伙伴关系和尊重沟通。描绘了一个协作基础设施，涉及从征求研究提案，到提案研究，到临床研究执行，到分析和结论，最后到分享的进展过程。强调了整个协作组的动态治理。结果包括增强的研究文化和能力、受经验专家驱动的结果、实施/采用框架以及改善的护理和共享决策，所有这些协同促进健康公正。
研究背景与意义：遗传性出血性疾病在全球范围内影响着大量患者的生活质量。尽管过去几十年的研究在医疗资源丰富的背景下显著提高了部分血友病患者的独立性和生活质量，但对于绝大多数遗传性出血性疾病患者（PWIBD）而言，不受疾病限制的生活仍难以企及。目前的研究体系存在诸多问题：由少数研究者主导的罕见出血性疾病研究往往耗时且资源消耗大，但取得的进展有限；此外，临床试验参与者多样性不足，限制了研究结果的普遍适用性以及对挽救生命创新疗法的获取；医疗保健和研究领域中普遍存在的显性和隐性偏见也阻碍了边缘化和少数群体获得公平的诊断和护理。由于研究设计很少考虑实际实施的现实情况，仅有很小比例的研究成果能够转化为临床实践，且往往需要耗时超过十年。在认识到这些瓶颈后，美国国家出血性疾病基金会（NBDF）于2021年召开了科学现状峰会，识别出超过200个优先研究问题，并认识到需要一种完全由经验专家知悉并基于健康公平、多样性和包容性（HEDI）的协作方法。经验专家是与疾病共存的患者及其直接受影响的护理人员和家庭成员，他们发展出独特的个人见解，能够改善研究的优先级排序、设计、参与者招募、分析及实施。为确保这些社区需求得到满足，NBDF协调了一项为期五年的共创努力，开发了旨在变革研究文化的出血性疾病研究协作组（BDRC）。这项研究为整个社区提供了一个以共识驱动、包容且高效的研究框架，具有加速推进健康公正的重要学术与社会意义。该论文发表在《Expert Review of Hematology》上。
关键技术与方法：本研究是一项由美国国家出血性疾病基金会（NBDF）主导的为期五年的混合方法共创研究。NBDF国家研究蓝图（NRB）执行委员会召集并委托七个多学科工作组（WG）设计BDRC。这些工作组在NBDF的支持下初步起草方案，并开展了21次促进式的双方咨询会议。随后，执行委员会综合出一项全面提案，并在2023年11月至12月期间向公众征求了英语和西班牙语的意见。研究共获取了153份来自多元化受访者的调查反馈，其中32%为经验专家反馈。接着，NRB工作组与执行委员会在2024年1月为期两天半的混合虚拟/线下峰会上与社区分享了该综合提案。
研究结果：
迭代演进的高效网络协作：NRB提出通过协调一致的网络协作提高经验专家优先研究的效率。研究采用了借鉴信息学初创企业的最小可行产品方法。以启动一两个小规模研究项目为起点，及时整合关键经验进行必要调整，通过此种迭代方式逐步演进BDRC。研究结论指出，研究团队对每项研究的成功进行评估（包括参与者入组、方案完成度及HEDI结果等指标），在从设计到完成的整个过程中进行持续评估，并透明地共享所有项目信息，有助于及时识别、解决问题并主动避免问题，从而最大限度地减少资源损失。
支持优先研究的协作基础设施：BDRC的协作基础设施旨在将优先研究概念转化为实际研究。跨学科的出血性疾病研究工作组将召集临床、研究人员、经验专家和HEDI专家来征集、审查和确定研究概念的优先级。研究结果表明，该协作体系将逐步建立中心辐射型的临床研究联盟，促进机构和全社区劳动力的发展。通过定制化的网络平台连接所有合作伙伴，BDRC能够将研究团队与资源联系起来以优化研究过程。结论强调，在研究的各个阶段整合HEDI和经验专家的专业知识，将确保研究具有文化安全性并提升实际相关性。
严谨的动态治理：BDRC将设立监督办公室，由执行主任和外部指导委员会领导，负责监督治理、研究基础设施及运营。外部指导委员会成员将通过结构化流程选出，最终目标是实现50%的成员为经验专家。NRB提出对BDRC实行社会制或动态治理，以创建一个包容且能倾听各方声音的安全环境。结论表明，一个总体的综合运营委员会将连接BDRC的所有组织部分，实现信息的公平双向交流，促进健康的权力动态和基于同意的决策。
贯穿始终的经验专家与HEDI领导力：研究倡导计划是BDRC的基础组件。该计划通过教育、培训和指导，使经验专家能够有意义地参与每一项BDRC倡议。结论显示，通过设计结构化的课程来提升经验专家的知识和技能，并辅以为研究人员和医疗保健提供者设计的培训，可以最大化他们与经验专家和HEDI倡导者合作的能力，从而在研究、治理和运营中全面融入经验专家的专业见解。
讨论与结论：研究人员讨论了BDRC在实施过程中可能面临的挑战及应对策略。研究者指出，招募和赋能经验专家及HEDI倡导者是一项艰巨的任务，因为患者对医疗研究机构的不信任可能根源于历史上的严重不当治疗或当前的负面经历。但经验专家在支持遗传性出血性疾病研究方面有着悠久历史，参与NRB开发的初期经验专家将成为重要的同伴大使。此外，部分目标患者并未在专门的血友病治疗中心接受治疗，BDRC必须致力于通过同伴关系建立来触达这些群体，并与应对社会健康驱动因素的边缘化人群社区组织建立新关系。研究结论部分明确指出，受社区确定的未满足需求驱动，NBDF协调开发了以人、优先事项和原则为中心的BDRC国家研究蓝图。其协作提供了一个由经验、HEDI、临床和技术等专业知识与资源组成的网络，以支持优先研究。动态治理和迭代方法指导着研究文化和能力的逐步提升。实现为所有人推进健康公正的宏伟愿景，需要整个遗传性出血性疾病社区的充分参与，以及持续、透明的双向沟通和多方面专家支持者及合作伙伴的动员。
