《The Patient - Patient-Centered Outcomes Research》：Strengthening Value Assessment and Health Economics and Outcomes Research Proposals Through Patient Engagement: Guidelines for Researchers
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在价值评估与卫生经济学和结果研究（HEOR）中，患者参与必须是有意义且真实的，不仅仅是患者作为研究对象的参与。本文为研究人员提供了将患者参与纳入价值评估与HEOR资助提案的指南。在美国，患者中心结果研究所（PCORI）提出了研究伙伴关系的六项“基础期望”：代表
在价值评估与卫生经济学和结果研究（HEOR）中，患者参与必须是有意义且真实的，不仅仅是患者作为研究对象的参与。本文为研究人员提供了将患者参与纳入价值评估与HEOR资助提案的指南。在美国，患者中心结果研究所（PCORI）提出了研究伙伴关系的六项“基础期望”：代表性参与、早期和持续参与、建立团队合作能力、专门用于参与和伙伴补偿的资金、有意义地纳入决策、以及持续审查与评估。在此基础上，研究人员增加了两项期望——信息交流与相互学习，以及对患者和参与群体的益处——这两项强调主动参与的结果。针对每一项期望，研究人员提供了建议，以指导研究提案如何以最适当的方式展示这些期望。虽然并非每项提案都能包含全部八项期望，但该框架鼓励研究人员逐步推进以患者为中心的研究实践。这些指南旨在激励研究人员在其提案中纳入更有意义和更真实的患者参与形式，最终提升价值评估与HEOR项目的质量和以患者为中心的程度，同时促进研究人员与患者社区之间的合作。
以下是根据原文内容撰写的论文解读文章，字数约1500字，全部为文字形式，无表格。
**研究背景、存在问题与研究目的**
价值评估与卫生经济学和结果研究（HEOR）旨在评估医疗干预措施的有效性或量化其价值，重点关注对患者重要的健康和经济学结局。研究结果直接用于指导患者治疗、保险覆盖和报销决策。然而，尽管近年来患者参与在价值评估与HEOR中受到更多关注，许多研究并未将患者视为研究伙伴，而仅将其作为研究对象。患者作为生活经验专家，拥有独特的、宝贵的专业知识，可贡献于研究的所有阶段，但若缺乏多样的患者参与，研究可能因忽视患者视角而面临可作废或存在偏倚的风险。此外，美国PhRMA基金会在2024年资助周期中发现，多数申请提案缺乏主动的患者参与，即使明确要求后仍有大量申请不合格，表明早期职业研究人员对有意义且真实的患者参与缺乏清晰理解，培训项目中也存在缺口。因此，本文旨在为研究人员提供指南，帮助其在价值评估与HEOR资助提案中融入患者参与，以提升研究质量、相关性和以患者为中心的程度，并促进研究人员与患者社区的合作。
**研究人员开展的研究与主要结论**
研究人员基于美国患者中心结果研究所（PCORI）提出的六项“基础期望”（代表性参与、早期和持续参与、建立团队合作能力、专门用于参与和伙伴补偿的资金、有意义地纳入决策、持续审查与评估），额外增加了两项期望——信息交流与相互学习、对患者和参与群体的益处，从而构建了一个包含八项期望的框架。针对每一项期望，研究人员提供了具体建议，指导研究提案如何以最适当的方式展示这些期望。研究表明，有意义且真实的患者参与可提升研究的可行性、科学严谨性、可接受性和对患者的相关性，并有助于避免研究结果与患者价值观不符的问题。结论强调了患者参与不是简单的“勾选要求”，而是提升研究质量、相关性和影响的变革性方法，需通过早期、持续、有意义的合作来实现。
**论文发表期刊**
《The Patient - Patient-Centered Outcomes Research》
**关键技术与方法**
研究人员主要采用文献综述与专家共识方法。作者团队包括价值评估与HEOR领域专家（曾规划、实施研究并担任评审者）以及来自不同疾病领域的领先患者倡导者（具有基于价值的护理、价值评估、卫生技术评估和以患者为中心的研究经验）。通过文献回顾并结合作者的生活经验与优先事项，在PCORI基础期望基础上开发了八项期望及建议，并达成共识。未涉及具体实验室试剂、培养或质粒构建操作，也无样本队列来源。
**研究结果（保留每个小标题）**
**2.1 代表性参与（Representative Involvement）**
通过提供患者倡导组织的信函（明确参与代表及其角色、职责和相关专业知识），以及将个人简历或履历纳入申请包，可展示研究团队包含广泛的生活和医疗经验，包括传统上未被充分代表的人群。
**2.2 早期和持续参与（Early and Ongoing Engagement）**
在资助申请中说明患者伙伴如何共同创建研究问题和目标，提供时间线展示患者伙伴在整个项目中的参与时机和方式（例如咨询委员会会议频率及具体工作内容），可体现对早期和持续参与的承诺。
**2.3 建立团队合作能力（Build Capacity to Work as a Team）**
描述将使用的协作工具以方便患者伙伴贡献报告、手稿等材料，并强调双向学习（例如患者伙伴参加价值评估核心概念研讨会，同时医疗提供者和项目团队学习患者参与和以患者为中心的理念）。
**2.4 专门用于患者参与和伙伴补偿的资金（Dedicated Funds for Patient Engagement and Partner Compensation）**
在预算中分配资金用于酬金、差旅、住宿、餐饮等补偿，或利用社区/学术环境中的资源以非货币方式支持患者参与。
**2.5 有意义地纳入伙伴决策（Meaningful Inclusion of Partners in Decision-Making）**
在提案中纳入决策点时间线，描述研究团队（包括患者伙伴）如何共同决策，以及当伙伴与研究者意见不一致时的处理流程。
**2.6 持续审查与评估参与（Ongoing Review and Assessment of Engagement）**
提供项目监测与评估（M&E）计划，使用经过验证的参与评估工具（如关节炎研究加拿大开发的PEIRS问卷）捕捉患者伙伴对其纳入、价值和有意义贡献的感知。
**2.7 信息交流与相互学习（Informational Exchange and Mutual Learning）**
在提案中撰写传播策略部分，包括与患者伙伴共同创作面向不同受众的材料，共享匿名化数据集和材料，邀请患者作为同行评审出版物合著者、研讨会和科学会议报告者、数据治理机构代表。
**2.8 对患者和参与群体的益处（Benefit to Patients and Involved Groups）**
在申请中明确承认患者伙伴的角色和努力，包含患者面向的摘要，传达项目对患者社区的潜在和实际益处（包括对护理、政策和社区能力的影响），并讨论以往研究经验如何加强本次患者参与。
**讨论与结论**
讨论部分指出，患者参与代表着价值评估与HEOR研究概念化和实施方式的根本性演变。八项期望及建议旨在帮助研究人员在资助提案中沟通和评估有意义且真实的患者参与要素。尽管这些期望基于美国经验，但可适用于全球研究人员。当前很少有提案能满足全部八项期望，但指南旨在激励研究人员逐步实现这一目标。患者参与不是简单的合规要求，而是提升研究质量、相关性和影响的变革性方法。研究生和博士后项目应强调患者参与的价值，教授如何将患者参与融入研究提案和过程。申请者和资助方共同承担提升患者声音的责任，资助方应拒绝未达到主动参与最低标准的提案，并通过提供资源、培训和激励措施推动文化转变。研究人员设想未来研究格局中，患者参与能无缝融入价值评估与HEOR，多样化的患者声音帮助塑造研究问题、方法和传播策略，指南应作为持续对话和改进的起点，随着患者参与科学的发展而不断进步。
**研究结论部分翻译**
“这种向患者参与的转变代表了我们在概念化和实施价值评估与HEOR研究方面的根本性演变。本文提出的八项期望及配套建议旨在帮助研究人员在价值评估与HEOR资助提案中沟通和评估有意义且真实参与的相关方面。尽管这项工作主要借鉴了美国作者的经验和优先事项，但这些期望可以服务于全球研究人员，当他们分配有限的项目资源或审查价值评估与HEOR提案时。我们认识到，目前很少有提案（如果有的话）能完全满足所有八项期望；然而，我们希望这些指南能激励那些有兴趣实现这一目标的人。患者参与不仅仅是一个勾选要求，而是一种变革性方法，可提升研究质量、相关性和影响。然而，许多研究人员并未接受过患者参与培训，且提出的研究与机构期望不一致。价值评估与HEOR的研究生和博士后项目应结构化，以强调患者参与的价值，并教授学员如何将患者参与融入其研究提案和过程。申请者和资助方共同承担提升患者声音的责任。我们希望资助方也致力于这八项期望，并将这些指南作为评估研究提案的路线图。我们不应资助那些未能达到主动参与最低标准的提案。通过拥抱本文提出的期望，资助方可以激励我们走向更以患者为中心、更公平、更具影响力的研究，真正推进对患者最重要的健康结局。学术机构和资助组织应通过提出自己的建议，并提供资源、培训和激励措施来促进有意义且真实的患者参与，以推动这种文化转变。我们设想一个研究格局，其中主动参与无缝融入价值评估与HEOR的结构，多样化的患者声音帮助塑造研究问题、方法和传播策略。这些指南不应作为终点，而应作为关于我们如何在价值评估与HEOR中处理参与活动的持续对话和改进的起点。随着患者参与科学的发展，我们的实践也应随之发展，遵循的原则是：那些受研究影响最大的人应从提案制定到实施过程中拥有有意义的声音。”
