帕金森病中意大利版EQ-5D-5L的可靠性与结构效度：一项横断面研究

《Journal of Patient-Reported Outcomes》：Reliability and construct validity of the Italian EQ-5D-5 L in Parkinson’s disease: a cross-sectional study

　　

摘要

背景

帕金森病会显著影响患者的健康相关生活质量。EQ-5D-5L是一种基于患者主观偏好的结果测量工具，可用于不同疾病间的比较以及健康经济评估，但其在意大利帕金森病患者中的测量特性尚未得到明确。本研究通过预先设定的假设检验来评估该工具的短期重复性及结构效度，同时分析了得分分布及各维度间的关联关系。

方法

这项横断面心理测量研究包含48小时的重复测试环节。参与者需完成EQ-5D-5L、帕金森病问卷-39（PDQ-39）以及12项简版健康调查表（SF-12）。短期重复性通过二次加权Cohen’s kappa值以及五种维度、单项指标的精确一致性指标进行评估；对于EQ-Index和EQ-VAS，则采用双因素随机效应的绝对一致性类内相关系数进行分析。结构效度则通过预先设定的方向性和强度假设，并结合Spearman相关性进行分析，Pearson相关性则用于敏感性分析。后续分析还涉及了常规护理中的临床指标以及按运动严重程度划分的类别。

结果

共有80名参与者完成了问卷调查，其中60人接受了重复测试。研究共观察到59种不同的健康状态，有1名参与者自述健康状况良好。EQ-Index（ICC=0.901，95%置信区间为0.840–0.940）和EQ-VAS（ICC=0.938，95%置信区间为0.899–0.963）的一致性较高，而各维度层面的kappa值则在0.632到0.916之间。20个方向性假设均得到验证，但在16个预先设定的强度标准中仅有6个符合要求。EQ-Index与EQ-VAS分别与PDQ-39的移动能力指标（ρ=-0.786和-0.781）、日常活动能力指标（ρ=-0.671和-0.685）以及SF-12的身体功能总结指标（ρ=0.730和0.639）存在最强的关联。在后续分析中，这两个综合得分在外部定义的轻度、中度、重度运动严重程度类别中均呈单调下降趋势（p值均小于0.001）。

结论

意大利版的EQ-5D-5L在其综合得分方面具有较高的短期重复性，且在结构效度的某些方面也有所体现，尤其是与身体功能及日常活动能力的关联。不过，该工具在区分与其他更广泛的健康相关生活质量指标方面的作用较为有限，其临床研究结果还需通过前瞻性研究进一步验证。该工具可在群体研究及健康经济评估中作为疾病特异性指标的补充，但目前的研究结果并不支持将其用于监测个体患者的病情变化。