《International Journal of Technology Assessment in Health Care》：A life-cycle approach to digital health technology assessment
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卫生技术评估（Health Technology Assessment, HTA）方法源于20世纪90年代的循证医学（Evidence-Based Medicine）运动，在评估药品价值方面已证明其有效性，但应用于医疗器械和数字技术时面临方法论挑战，这些技术在
卫生技术评估（Health Technology Assessment, HTA）方法源于20世纪90年代的循证医学（Evidence-Based Medicine）运动，在评估药品价值方面已证明其有效性，但应用于医疗器械和数字技术时面临方法论挑战，这些技术在过去30年中重要性显著增加。基于单一评估来总结相对有效性和成本效益的概念，进一步受到软件驱动设备及随后人工智能（Artificial Intelligence, AI）快速兴起的挑战。监管机构和HTA机构已认识到需要采用基于产品生命周期的更广泛评估方法，但实用框架尚未得到广泛采纳。研究人员描述了一种基于生命周期的评估（Life-Cycle–Based Evaluation, LCBE）方法，用于评估数字健康技术（Digital Health Technologies, DHTs），该方法作为ASSESS-DHT Horizon Europe 2020项目（EU项目101137347）的一部分而开发。LCBE框架目前正在试点研究中评估，旨在支持早期、适度且持续的评估，并促进开发者、监管机构和HTA机构之间的合作，以确保在技术生命周期内进行及时、严格且适应性强的评估。
**论文解读：数字健康技术评估的生命周期方法**
**研究背景与问题**
卫生技术评估（Health Technology Assessment, HTA）自20世纪90年代循证医学运动发展而来，在评估药品价值方面成效显著，但应用于医疗器械尤其是数字健康技术（Digital Health Technologies, DHTs）时面临方法论挑战。过去30年间，DHTs重要性剧增，其快速迭代、持续更新及人工智能（Artificial Intelligence, AI）的自主性特征，使得传统单一时间点、静态的HTA评估不再适用。现有评估框架未能充分解决DHTs生命周期各阶段的证据需求，导致证据生成不足，制造商缺乏激励提供必要证据，且监管与HTA机构之间缺乏协调。欧盟2017年发布的医疗器械法规（Medical Device Regulation, MDR）旨在减少证据缺口，但未提供具体评估方法指导。因此，亟需一种基于生命周期的灵活评估框架，以支持早期、持续且适度的评估，并促进开发者、监管者和HTA机构之间的协作。
**研究内容与结论**
研究人员提出了基于生命周期的评估（Life-Cycle–Based Evaluation, LCBE）模型，作为ASSESS-DHT Horizon Europe 2020项目（EU项目101137347）的一部分，专门针对DHTs设计。该模型通过五个阶段（临床前、实验/影子模式、早期临床、比较、监测）与DHTs生命周期对齐，并整合功能类别、情境修饰因子和风险分层，实现持续且适度的评估。LCBE框架通过德尔菲共识过程验证，于2026年4月完成，旨在统一监管与HTA评估，填补现有框架未明确阶段特定证据缺口的不足。该研究具有重要实践意义：为DHTs的早期准入、证据生成和再评估提供了结构化路径，支持了如德国DiGA和法国PECAN等管理准入途径，并推动了HTA向动态、持续评估的范式转变。论文发表在《International Journal of Technology Assessment in Health Care》。
**关键技术与方法**
研究人员主要采用了以下关键方法：（1）基于IDEAL框架（最初用于外科创新评估的证据基础方法）进行概念拓展，将其五个阶段（构思、开发、探索、评估、长期研究）适配为DHTs的五个生命周期阶段；（2）通过系统文献综述和相关数据库抽样，结合利益相关方专家咨询和IDEAL方法学家的参与，定义DHTs生命周期阶段及六个医疗目的（预防、监测、预后、诊断、治疗、残疾缓解）；（3）采用德尔菲共识过程，邀请来自HTA、临床实践、学术界、产业界、监管和患者倡导领域的多学科专家小组，测试生命周期逻辑的一致性和有效性；（4）基于欧洲医疗器械法规（MDR）的风险等级（I类、IIa类、IIb类、III类）进行风险分层，并识别六个重要情境修饰因子（融合AI、自主功能、远程使用、互操作性、人因问题）。无特定样本队列来源。
**研究结果**
**1. IDEAL作为概念基础**
通过分析IDEAL框架对手术创新的评估阶段，研究人员将其适配至DHTs，明确了各阶段证据要求：构思阶段关注首次人体应用准备；开发阶段验证设备性能稳定；探索阶段基于大样本人群估计有效性并识别偏倚；评估阶段进行经典HTA比较评估；长期研究阶段对应上市后监测。IDEAL已被扩展至医疗器械（IDEAL-D）、AI驱动临床系统（DECIDE-AI）和手术机器人，验证了其普适性。
**2. 为数字健康适配IDEAL：基于生命周期的评估模型**
LCBE模型包含五个阶段（临床前、实验/影子模式、早期临床、比较、监测），确保评估持续且适度。早期阶段必然缺乏随机试验或成本效益分析，而持续监测用于评估DHTs的连续修改。通过匹配评估目标与发展阶段，LCBE支持理性评估现有证据、识别证据缺口、促进适度证据生成和早期决策，并推动技术演进中的再评估。模型还结合了六个医疗目的（预防、监测、预后、诊断、治疗、残疾缓解）和六个情境修饰因子（融合AI、自主功能、远程使用、互操作性、人因问题），并依据MDR风险等级进行分层。框架以规则基础决策逻辑实现，从少量技术特征生成定制化评估指导，验证了生命周期方法的内部一致性和可行性。
**3. 德尔菲共识过程与利益相关方参与**
通过德尔菲共识过程，研究人员组建了来自HTA、临床实践、学术界、产业界、监管和患者倡导领域的专家小组，以测试生命周期逻辑的连贯性和有效性。该过程于2026年4月完成，结果用于进一步优化LCBE框架，详细方法和结果将在后续出版物中报告。该过程促进了监管、HTA和支付方之间基于生命周期阶段的共同语言开发。
**讨论与结论**
讨论部分强调，当代HTA的关键挑战是确保真实世界证据的生成与分析严格、透明且稳健。DHTs的复杂性和动态性要求标准HTA模型进行根本性变革，因为一次性静态评估无法捕捉干预措施的演进特性。LCBE模型是首个全面尝试，为DHTs整个生命周期提供结构化且适应性强的证据生成方法，整合了通常被视为监管和HTA独立领域的关注点，并统一于共同框架。未来HTA框架必然需要涵盖更广泛的证据类型并采用分阶段评估方法，以应对早期阶段的证据缺口和生命周期中更高的可塑性。LCBE模型需进一步测试和迭代改进。
**结论部分翻译**
当代HTA的一个关键挑战是确保真实世界证据的生成和分析方式严格、透明且稳健。数字健康技术日益增加的复杂性和动态性要求标准HTA模型进行根本性变革，因为一次性静态评估无法捕捉这些干预措施及其运行条件的演进特性。LCBE模型代表了首次全面尝试，为DHTs整个生命周期提供结构化的适应性证据生成方法，整合了通常被视为监管和HTA独立领域的关注点，并将其统一于共同框架。研究人员推荐这种方法，因为未来HTA框架必然需要涵盖更广泛的证据类型并发展分阶段评估方法，以适应早期阶段的证据缺口和整个生命周期中显著增加的可塑性与变化。LCBE框架将需要进一步测试和迭代改进，研究人员欢迎有兴趣参与此过程的人士表达意向。
