《Expert Review of Pharmacoeconomics & Outcomes Research》：Principles of selecting cost-effectiveness thresholds in price-taker countries
编辑推荐：
引言：市场规模相对较小的国家在影响跨国药企定价方面缺乏议价能力，因而充当价格接受者而非价格制定者。对价格接受国而言，精心确立的成本效果阈值（Cost-Effectiveness Thresholds，CETs）是评估新药本地经济价值的重要工具。涵盖范围：本述评
引言：市场规模相对较小的国家在影响跨国药企定价方面缺乏议价能力，因而充当价格接受者而非价格制定者。对价格接受国而言，精心确立的成本效果阈值（Cost-Effectiveness Thresholds，CETs）是评估新药本地经济价值的重要工具。涵盖范围：本述评概述了药品价格接受国确立或重新审视其CETs的路径。价格接受国遴选适宜CETs的关键环节包括：i）确立主CET的方法学；ii）若单位健康获益的更高支出具合理性，则遴选修正基线CET的因子；iii）在政策决策中运用CET的流程。专家意见：科学文献中描述的诸多学术方法并未落地，多数国家确立或调整CETs时缺乏坚实理论根基。未来数年，若干价格接受国将引入或更新CETs。将CET锚定人均GDP且经济显著增长的中低收入国，可能下调其基线阈值；近年未随经济增长和/或通胀调整CET的高收入国，将面临上调阈值的巨大压力。
研究背景与问题提出
全球新药技术尤其是药品价格持续攀升，控费机制成为各国卫生政策优先议题。大型市场（如美国、德国、法国）凭借体量可作价格制定国，而市场较小的价格接受国缺乏影响跨国药企定价的议价能力，只能被动接受全球定价经理批准的报价。由于经济价值具有国别特异性，取决于本地机会成本（即资源投向某干预而放弃的次优替代所损失的健康获益），同一药品在不同国别“物有所值”的判断并不转移。若成本效果阈值设得过高，系统会为低于健康获益的价格买单，造成净健康损失；设得过低则有效技术无法报销，限制可及性。因此，价格接受国须以严谨的CET评估本地经济价值并支撑药价谈判。本研究即在上述背景下，系统梳理价格接受国确立或重审CET的方法、修正因子及决策流程。
主要技术方法
研究人员采用述评（perspective paper）与文献综述法，基于近期CET方法学综述，整合供给端显示偏好（含历史技术代理法、效率前沿法、机会成本法、决策概率回归法、人均卫生支出与期望寿命关联法）、其他部门显示偏好（统计生命价值法）、需求端陈述偏好（条件估值法、离散选择实验）、跨国基准借鉴法，以及锚定国民经济地位（人均GDP/DALY法）等范式；样本证据来源于已发表学术文献与多国HTA实践案例，无新增原始队列。方法比较侧重理论适配性、数据依赖度与行政可操作性。
研究结果
1 引言：阐明价格接受国定义、机会成本内核及CET对人群健康的真实后果，提出述评框架。
2 确立CET的关键环节
2.1 遴选适宜CET的方法：供给端显示偏好中，机会成本法在理论上最契合预算约束下人群健康最大化，但需边际成本效果实证与固定预算假设；效率前沿法对输入敏感；人均支出-寿命法仍属学术概念。其他部门VSL法难以转化为QALY值。需求端WTP/WTA受家庭预算与禀赋效应干扰，异质性强。跨国照搬NICE或荷兰阈值易忽视系统差异。人均GDP/QALY法因实施简便被最广泛采用，但缺乏严密经济学基础，且随GDP增长自动抬升阈值。
2.2 阈值修正因子：单/双阈值存在严重病种与孤儿药歧视；多阈值或修正因子（疾病严重程度比例/绝对缺口法、相对健康获益、罕见性、优先病组、儿科/终末期）可容纳公平与政策优先，但引入修正须相应下调基线阈值以保障筹资可持续，且修正因子间宜用分类标度组合，实践中未见退回无修正模式。
2.3 方法优劣：机会成本最稳健但数据苛求；WTP反映社会偏好却可能脱离预算；GDP法简易但理论弱；寿命-支出法尚缺现实案例。
2.4 决策流程：硬CET作严格拒付规则，软CET作参照并可依社会价值灵活报销；治理上需多主体参与、以真实世界证据（RWE）奠基，避免与决策准则重叠。
3 结论：人均GDP/QALY最常用；绝对阈值随人均GDP升，但占GDP比呈累退；不随增长更新会逼高优先药阈值。
4 专家意见：学术与实务脱节，NICE由2–3万镑调至2.5–3.5万镑缺乏理论支撑；未来5年发展中国家或自2–3倍GDP降至1–1.5倍或脱钩，高收入国承压上调；修正因子扩围、MCDA多准则框架将成实验方向。
讨论与结论翻译
讨论指出，CET确立无普适金标准，方法选择须嵌于国情、数据力与政治现实；阈值变动具真实健康后果，须实证评估。结论部分译文：CET在把药价拉向略低于阈值的增量成本效果比（ICER）中有关键作用；价格接受国不可复制价格制定国方案，应借鉴同议价力国经验。当前人均GDP/QALY最常用，绝对阈值随GDP增，但占GDP比累退；不随GDP增长更新会使阈值过严，最终倒逼优先药提价。阈值虽可反映务实选择，但对患者与系统具真实后果，其影响须经实证评价。
