《The Lancet Regional Health - Western Pacific》：Clinical characteristics, treatment patterns, and costs among hospitalised patients with cardiomyopathy: a multicentre retrospective tertiary-hospital study across China
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背景
描述治疗模式和费用对于理解医疗保健利用和指导成本管理至关重要。研究人员旨在评估心肌病住院患者的这些方面。
方法
研究人员在11家中国三级医院开展了一项多中心研究，系统提取了2017年至2022年的电子病历。使用含聚类稳健标准误的广义线性回归分析医疗费用
背景
描述治疗模式和费用对于理解医疗保健利用和指导成本管理至关重要。研究人员旨在评估心肌病住院患者的这些方面。
方法
研究人员在11家中国三级医院开展了一项多中心研究，系统提取了2017年至2022年的电子病历。使用含聚类稳健标准误的广义线性回归分析医疗费用的相关因素。
结果
在15764份成年心肌病住院患者的医疗记录中，单纯药物治疗（81.5%；12853/15764）是最常见的治疗模式。所有住院患者每次住院的平均直接医疗费用为6294美元（标准差11564美元），中位费用为2152美元（四分位距1248美元，4931美元），不同心肌病亚型之间存在差异。入住国家中心（Exp(β) 1.529 [95%置信区间 1.242–1.882]）、纽约心脏协会（NYHA）功能分级III/IV级（Exp(β) 1.371 [1.169–1.608]）以及联合治疗（与单纯药物治疗相比：药物与介入联合 Exp(β) 6.665 [5.098–8.766]；药物与手术联合 7.537 [6.213–9.143]；三者联合 10.718 [7.579–15.157]）与较高费用相关，而医疗保险覆盖（Exp(β) 0.773 [0.642–0.932]）与较低费用相关。
解读
本研究提供了住院医疗费用及其相关因素的证据，为理解真实世界费用概况和指导三级医疗机构心肌病费用管理提供了参考。
**研究背景与问题**
心肌病（cardiomyopathy）是一组以心肌结构或功能异常为特征的心脏疾病，不能完全归因于冠状动脉疾病（CAD）、高血压、瓣膜疾病或先天性心脏病。流行病学估算显示，中国有超过700万心肌病患者。不同心肌病亚型的临床表现差异影响治疗决策。尽管既往研究在欧洲评估了心肌病的特征和管理，但中国关于各亚型临床特征和治疗模式的证据仍有限。此外，全球疾病负担数据库证据表明，过去十年间心肌病患病率在全球及中国均呈上升趋势，患者和医疗系统面临诊断、治疗及预防不良结局（如心脏性猝死（SCD）、卒中、心力衰竭）相关的巨大费用。评估费用及其相关因素对于指导成本管理至关重要，但既往研究多聚焦单一亚型，跨亚型费用比较证据不足。为此，研究人员开展了一项多中心回顾性研究，旨在全面评估中国心肌病住院患者的临床特征、治疗模式及直接医疗费用，并分析费用影响因素，为真实世界费用管理提供参考。该论文发表于《The Lancet Regional Health - Western Pacific》。
**关键技术方法**
本研究采用多中心回顾性横断面设计，从医疗提供者视角出发。通过分层抽样，按经济发展水平将中国分为东、中、西三区，从各区随机选择可及且愿意参与的医院，最终纳入11家三级医院（包括1个国家中心——阜外医院，以及10家省级医院），覆盖9个省份，均位于城市区域。样本队列来源于2017年3月至2022年2月的电子病历系统，共纳入15764份成年心肌病住院记录，诊断经两名临床医生根据现行指南独立确认。主要结局为每次住院的直接医疗费用，来自医院住院账单系统，包括医疗消耗品、诊断相关费用、治疗费用、药品费用、服务费用、血液及血液制品费用等。费用相关因素分析采用广义线性回归（log链接、伽马分布），并纳入入院年份固定效应，使用聚类稳健标准误考虑医院内相关性。敏感性分析包括多重插补、排除CAD相关诊断、纳入自购淀粉样特异性药物费用、排除最大中心等。
**研究结果**
**社会人口学与临床特征**：通过描述性分析发现，扩张型心肌病（DCM）是最常见亚型（66.2%），其次为肥厚型心肌病（HCM，30.6%）、致心律失常性心肌病（ACM，1.4%）、限制型心肌病（RCM，1.3%）和淀粉样心肌病（amyloid CM，0.5%）。平均年龄54.7岁，ACM最年轻（48.9岁），淀粉样CM最年长（58.8岁）。男性占69.4%。纽约心脏协会（NYHA）功能分级III/IV级占53.2%，以淀粉样CM（76.9%）和RCM（75.5%）最高。合并症中位数为1.0，RCM和淀粉样CM最高（均为2.0）。住院时间中位数为8.0天，淀粉样CM最长（16.0天）。
**诊断程序与治疗模式**：通过分析诊断程序使用率，发现心脏磁共振（CMR）在19.9%的住院患者中实施，心内膜心肌活检（EMB）仅占1.2%，但淀粉样CM中高达56.6%。治疗模式方面，单纯药物治疗占81.5%，混合药物与介入治疗占10.9%，混合药物与手术治疗占7.5%。ACM的介入治疗使用率最高（33.6%），HCM的手术治疗率最高（17.5%）。药物使用方面，β受体阻滞剂（88.2%）、利尿剂（70.5%）、醛固酮拮抗剂（66.9%）最常用。ICD植入在2.7%的住院患者中实施，ACM最高（15.7%）。心脏移植占2.0%，ACM（7.8%）和RCM（6.3%）最高。
**直接医疗费用与间接费用探索性估计**：通过费用分析发现，所有住院患者每次住院的平均直接医疗费用为6294美元（标准差11564美元），中位数为2152美元。ACM平均费用最高（11444美元），淀粉样CM中位费用最高（6583美元）。费用构成中，医疗消耗品占比最大（37.0%），其次为诊断相关费用（19.7%）和治疗费用（17.5%）。自付（OOP）费用比例平均为50.8%，淀粉样CM最低（42.4%）。间接费用（探索性估计）平均为843美元，淀粉样CM最高（2033美元）。
**按医院行政级别的异质性**：通过比较国家中心与省级医院，发现国家中心HCM比例更高（47.2%），省级医院DCM为主（72.5%）。国家中心CMR、EMB使用率更高，但侵入性冠状动脉造影（CAG）使用率低于省级医院。国家中心平均费用（11429美元）显著高于省级医院（4861美元），治疗费用为国家中心主要支出（27.9%），而医疗消耗品为省级医院主要支出（47.7%）。国家中心自付比例更低（46.7% vs 51.9%）。
**按医疗保险状态的异质性**：通过比较自费与医保住院患者，发现自费患者NYHA III/IV级比例更高（57.2%），更常在国家中心管理（28.8%），心脏移植使用率更高（7.5%）。自费患者平均费用（9268美元）高于医保患者（5886美元），治疗费用为自费患者主要支出（29.3%），而医疗消耗品为医保患者主要支出（39.9%）。医保患者自付比例呈显著下降趋势（2017-2022年，趋势p<0.0001）。
**影响医疗费用的因素**：通过广义线性回归分析，发现入住国家中心使费用增加52.9%（Exp(β)=1.529），NYHA III/IV级使费用增加37.1%（Exp(β)=1.371），医疗保险覆盖使费用降低22.7%（Exp(β)=0.773）。与单纯药物治疗相比，联合介入治疗使费用增加6.7倍，联合手术治疗增加7.5倍，三者联合增加10.7倍。敏感性分析结果一致。
**总结讨论与结论**
讨论部分指出，本研究首次全面评估了中国心肌病亚型的临床特征、治疗模式和住院直接医疗费用。DCM和HCM是最常见的亚型，与全球流行病学一致。治疗模式以单纯药物治疗为主，但EMB使用率低，提示诊断可能存在误分类。医疗消耗品是费用最大组成部分，不同亚型费用构成存在差异。国家中心与省级医院在疾病谱、治疗模式和费用上存在显著差异，反映了分级诊疗体系现状。自费患者疾病更严重、费用更高，提示扩大医保覆盖有助于降低住院费用。多元回归分析确认了行政级别、疾病严重程度、医保状态和治疗模式对费用的影响。研究局限性包括仅纳入城市三级医院住院患者，未涵盖门诊和急诊，费用数据基于医院账单系统，未包含自购药物费用等。结论：本研究揭示了心肌病住院患者的临床特征、治疗模式和住院直接医疗费用，费用在不同亚型间存在差异，医疗消耗品是费用最大组成部分，医院行政级别、疾病严重程度、医保状态和治疗模式对费用有显著影响。研究为理解真实世界费用概况和指导三级医院心肌病费用管理提供了参考。
