克里斯蒂肺癌症状量表（CSI-lung）这一电子版患者报告结果测量的实际应用评估：有效性、可靠性、反应性以及患者体验

《Lung Cancer》：Real-world evaluation of the christie symptom inventory-lung cancer (CSI-lung) electronic patient-reported outcome measure: validity, reliability, responsiveness, and patient experiences

　　

摘要

研究目的

电子版患者报告结局量表在肿瘤学领域的常规应用正在全球范围内不断扩大，但关于哪种工具最适合作为常规护理工具仍存在不确定性。克里斯蒂症状清单-肺癌版正是为常规护理而开发的。本研究旨在评估其内容有效性、基于实际数据的心理测量性能以及患者使用体验。

材料与方法

本研究采用混合方法评估，并以COSMIN方法为指导。通过与9名患者的认知访谈来评估内容有效性，考察各项条目的相关性、可理解性和全面性。定量分析则利用从2,483名肺癌患者那里收集的常规电子版患者报告数据。通过二次加权科恩卡帕值来评估重测信度，同时用EQ-5D-5L和EQ-VAS来判定健康状况的稳定性。构建效度则通过与EQ-5D-5L的斯皮尔曼相关性分析来评估（收敛效度），并通过比较不同ECOG表现状态来评估（已知组效度）。反应性则通过症状变化与EQ-VAS变化之间的肯德尔tau值来衡量。患者使用体验则通过274名患者填写的调查问卷来了解。

研究结果

访谈结果显示，这些条目的相关性和可理解性都很高。重测信度方面，14项中的10项的加权卡帕值大于0.7，各项条目之间的一致性超过80%。所有条目都与EQ-5D-5L呈负相关，尤其是疲劳、疼痛和呼吸困难方面的指标。已知组效度也得到验证，表现状态较差的患者症状更为严重。反应性分析显示这些条目与EQ-VAS也存在预期中的负相关关系。患者对这款工具的评价较高：93%的人认为它易于填写，92%的人认为它具有临床实用性，89%的人认为它有助于治疗。

结论

克里斯蒂症状清单-肺癌版具备符合临床预期的测量特性，且深受患者欢迎，因此适合在常规护理中使用，同时也需要在不同环境和人群中进一步验证其有效性。

引言

肺癌仍然是全球范围内导致癌症相关死亡的首要原因，其造成的死亡人数超过其他任何类型的恶性肿瘤[1]。有效的癌症管理依赖于对症状和治疗副作用的准确及时评估。然而，有研究表明，患者报告的症状与医生观察到的症状之间存在差异，这主要是由于回忆偏差、咨询时间有限，以及医生更关注生物医学指标而非患者的主观感受所致[2]、[3]。症状未能被及时识别可能会延误相应的支持性干预，进而恶化患者的预后。

患者报告的结局数据已成为补充医生报告的重要手段[4]。通过让患者自行报告症状，这些数据能够帮助了解治疗的耐受性以及症状对患者日常功能和生活质量的影响。多项随机对照试验表明，实时监测患者报告的结局数据能够改善患者预后，减少紧急入院情况，甚至延长生存时间[5]、[6]、[7]、[8]。基于这些证据，各国战略规划及专业协会越来越提倡在常规护理中引入电子版患者报告结局量表。例如，英国的《国家癌症计划》就支持将此类量表用于以患者为中心的护理中[9]。欧洲医学肿瘤学会也建议从开始积极治疗到临终关怀的整个阶段都应常规使用这类量表[10]。目前，这类电子量表在常规护理中的应用日益广泛[11]。

欧洲医学肿瘤学会强调，所使用的电子版患者报告结局量表必须具备可靠的测量特性，包括有效性（即该量表能否准确测量其预期要检测的内容）、信度（即在稳定条件下结果的一致性或重复性）以及反应性（即能否及时检测出具有临床意义的变化）。这凸显出对这类电子量表进行严格验证的必要性。不过，现有的针对肿瘤疾病的这类量表，其测量特性仍需进一步评估。

“选择健康测量工具的共识标准”为评估这类量表的测量特性提供了框架[12]。佩雷斯-阿方索等人最近基于COSMIN标准进行的系统评价表明，目前广泛使用的各类针对肿瘤疾病的患者报告结局量表，包括那些被欧洲医学肿瘤学会推荐的量表，都尚未实现完全的心理学验证[13]。这些量表的常见缺陷包括内容覆盖不全、结构验证不足，以及反应性评估不够充分。此外，许多这类量表最初是为研究目的设计的，通常包含大量问题，其中一些问题的临床相关性较低。这些因素都可能引发患者填写问卷时的疲劳感，从而降低问卷完成率[14]、[15]。在常用的肺癌专用患者报告结局量表，如EORTC-QLQ-LC29和FACT-L中，也存在类似问题[16]、[17]。尽管这些量表在临床研究中的结局评估方面发挥了重要作用，但它们并非专为常规症状监测而设计。

“不良事件通用术语标准”为肿瘤学试验和临床实践中的不良事件分级提供了统一的框架[18]、[19]。因此，基于这一标准的患者报告结局量表尤为实用，因为它们能将患者报告的症状与医生熟悉的评估体系相衔接。目前已有两种基于该标准的量表被开发出来：PRO-CTCAE，它采用了灵活的症状条目库[20]；REQUITE，则是对CTCAE条目直接进行的通俗化翻译[21]、[22]。乔丹等人对比了这两种量表在肺癌患者中的应用情况，发现REQUITE更受患者青睐，且与医生评定的CTCAE评分之间的相关性更强[23]。

基于上述研究结果，位于英国曼彻斯特的克里斯蒂国家卫生服务体系基金会采用了REQUITE的设计思路，开发出了专门为肿瘤科常规诊疗设计的克里斯蒂症状清单。随后又以该清单中的条目为基础开发出了肺癌专用电子版患者报告结局量表——克里斯蒂症状清单-肺癌版，用于支持门诊患者的症状监测。这款量表设计简洁，具有临床实用性，且可以完全融入常规护理流程中。早期的评估结果表明，它在实际应用中具备可行性，且深受患者和医生的认可[24]、[25]、[26]。

本研究旨在评估在克里斯蒂医院，将克里斯蒂症状清单-肺癌版作为电子版工具纳入肺癌患者常规临床护理过程中的各种测量特性，包括有效性、信度和反应性。此外，我们还研究了患者在使用这款电子量表作为护理工具时的实际体验。

章节节选

研究设计

本研究采用混合方法设计，包含三个部分：第一，通过患者访谈来评估内容有效性；第二，利用常规收集的电子版患者报告数据来定量分析其测量特性；第三，通过针对该服务设计的专项调查，了解患者对该量表在自身护理中的应用体验及其实用价值[26]。前两部分的研究都是按照COSMIN方法来开展测量特性评估的，其目的是

患者招募

共联系了10名符合条件的患者，其中9人同意参与并完成了访谈，另有1名患者因有其他个人事务而拒绝参与。

患者特征

9名接受访谈患者的特征详见表1。他们的年龄中位数为68岁，其中4名为女性。多重贫困指数中位数为4（四分位数范围为2至5），这说明大多数被招募的患者生活在社会经济条件相对较差的地区。这些患者平均已完成

讨论

随着越来越多的证据表明，将电子版患者报告结局量表纳入肿瘤学护理流程能够提升医患沟通效果并改善临床预后，这类量表在国际上的常规应用也在不断扩展。也有越来越多的研究证实，这类量表在肺癌治疗中的应用具有可行性和临床价值[24]、[43]、[44]、[45]、[46]、[47]，欧洲医学肿瘤学会更是明确建议在肺癌患者的治疗中常规使用这类量表[10]。不过，关于究竟哪种患者报告结局工具最适合用于常规护理，目前仍存在争议。

作者贡献说明

Thitikorn Nuamek：撰写——审阅与编辑，撰写——初稿，可视化处理，项目管理，方法设计，数据收集，正式分析，概念构建。Kuan Liao：撰写——审阅与编辑，撰写——初稿，可视化处理，方法设计，数据收集，正式分析，概念构建。Ashleigh Ward：撰写——审阅与编辑，撰写——初稿，可视化处理，数据收集，正式分析。Ramsay Lochhead Devaraj：撰写——审阅与编辑，

资金支持

本研究未获得公共部门、商业机构或非营利组织提供的任何特定资助。

利益冲突声明

作者声明，他们不存在任何可能影响本研究结果的已知财务利益关系或个人关系。

致谢

本研究使用了患者提供的数据，这些数据是由英国国家卫生服务体系在为患者提供护理和支持过程中收集的。克里斯蒂医院的“我的克里斯蒂-我的健康”电子版患者报告结局量表项目得到了克里斯蒂慈善机构、曼彻斯特癌症研究中心以及曼彻斯特大学的支持。Corinne Faivre-Finn教授则得到了英国国家健康与护理研究院曼彻斯特生物医学研究中心的支持（编号NIHR203308）。

Thitikorn Nuamek|Kuan Liao|Ashleigh Ward|Ramsay Lochhead Devaraj|James Price|Katie Noon|Sally Taylor|Corinne Faivre-Finn|Janelle Yorke

英国曼彻斯特，克里斯蒂国家卫生服务体系基金会研究院，研究与创新部门