在七个欧洲国家的MASLD人群中将NASH-CHECK与EQ-5D-5L进行对应分析

《Health and Quality of Life Outcomes》：Mapping the NASH-CHECK to the EQ-5D-5L in a MASLD population in seven European countries

　　

摘要

背景

代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）是一种进行性慢性肝脏疾病，不同患者的病情严重程度差异较大，且存在发展为肝纤维化、肝硬化或肝细胞癌的风险。MASLD的患病率正在迅速上升，可能对健康相关生活质量（HRQoL）产生显著影响。为评估代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，即此前的非酒精性脂肪性肝炎NASH）的预后情况，研究人员开发了一种新的非偏好型患者报告结果测量工具——NASH-CHECK。而为了进行经济评估并计算质量调整生命年（QALYs），则需要基于偏好的结果测量工具。本研究旨在构建映射算法，以便根据MASLD患者的NASH-CHECK评分预测EQ-5D-5L效用得分。

方法

研究使用了来自七个欧洲国家（法国、意大利、葡萄牙、荷兰、西班牙、瑞典和英国）的1,971例MASLD病例构成的大型数据集来构建这些映射算法。研究人员对比了多种常见候选模型的回归结果，从统计拟合度和可视化拟合度两方面进行评估，这些模型包括传统模型（OLS、Tobit、两阶段模型）以及最新开发的调整后有限因变量混合模型（ALDVMM）。针对这七个国家，分别进行了独立的映射分析。

结果

组件数量更多的ALDVMM在所有样本中都表现出最佳的可视化拟合度，尤其是在EQ-5D-5L分布的低端（代表健康状况极差甚至比死亡更糟糕的情况）和高端（代表健康状况相对良好或完全健康的情况）。对于观测值数量较多的样本，ALDVMM给出的预测估计值的统计拟合度也最佳（从平均绝对误差、均方根误差以及适用时的信息准则等方面来看）。

结论

在多个欧洲国家的MASLD患者群体中，使用组件数量更多的ALDVMM，可以根据NASH-CHECK评分预测整个EQ-5D-5L分布范围内的效用得分。这样一来，即便没有收集到EQ-5D-5L这类基于偏好的测量数据，也能间接计算出该患者群体的QALYs。