《Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis》：Outcomes of haemophilia A in children under primary and secondary prophylaxis: results from the HEMFIL Cohort Study
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摘要背景早期预防措施可降低A型血友病患儿出现关节损伤的风险。目前关于接受初级预防和二级预防的A型血友病患儿在出血情况与关节健康方面的长期对比数据仍较为有限。方法这项前瞻性队列研究纳入了此前未接受治疗或仅接受过少量治疗（暴露天数＜5天，因子VIII水平＜0.02 IU/mL）的A型
摘要
背景
早期预防措施可降低A型血友病患儿出现关节损伤的风险。目前关于接受初级预防和二级预防的A型血友病患儿在出血情况与关节健康方面的长期对比数据仍较为有限。
方法
这项前瞻性队列研究纳入了此前未接受治疗或仅接受过少量治疗（暴露天数＜5天，因子VIII水平＜0.02 IU/mL）的A型血友病患儿。这些患儿被持续观察直至达到75天暴露天数或出现抑制剂。在开始预防治疗前后，分别评估了年度出血率及年度关节出血率。在患儿平均年龄为8.4岁时，使用超声检测血友病早期关节病变方法及血友病关节健康评分对关节状况进行了一次评估。
结果
共有43名患儿纳入研究（初级预防组23名，二级预防组20名）。接受初级预防的患儿在确诊时以及开始预防治疗时的年龄均更小。在开始预防治疗前，与二级预防组相比，初级预防组的年度出血率中位数更高（8.5 vs 5.3；p=0.014），而年度关节出血率中位数则更低（0.6 vs 2.0；p=0.006）。开始预防治疗后，两组的年度出血率均有所下降，其中二级预防组的下降幅度更大（p=0.016），而两组间的年度关节出血率则基本相当。多变量分析显示，A型血友病的诊断时间越早以及首次出现关节出血时的年龄越小，出血症状就越严重。对252个关节进行的超声检查显示，35.7%的关节存在轻度滑膜增生；骨损伤较为罕见，且仅出现在二级预防组患儿中。
结论
在本研究中，接受初级预防的A型血友病患儿似乎比接受二级预防的患儿有更严重的出血症状。不过这一结论还需通过后续研究加以验证。从长期来看，这些患儿的关节状况总体较为轻微。
Patrícia Santos Resende Cardoso|Márcio Ant?nio Portugal Santana|Eder Luciano Vaz dos Santos|Camila Beatriz Pereira Gomes da Silva|Brisa Yuan Renó|Leonardo Fontenelle de Carvalho|Suely Meireles Rezende
巴西米纳斯吉拉斯联邦大学大学医院血液学与肿瘤学科，医学博士、理学硕士
