《Children》：Inpatient Palliative Care for Pediatric Neurologic and Neuromuscular Illnesses in the U.S.—A National Perspective
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背景：儿科神经和神经肌肉疾病通常呈进行性且致残性，需要以提升生活质量为重点的综合医疗管理。尽管姑息治疗在管理症状和提供心理支持方面具有益处，但对其在住院环境中与儿科神经和神经肌肉疾病相关的因素及利用率知之甚少。方法：本研究分析了国家住院样本（National
背景：儿科神经和神经肌肉疾病通常呈进行性且致残性，需要以提升生活质量为重点的综合医疗管理。尽管姑息治疗在管理症状和提供心理支持方面具有益处，但对其在住院环境中与儿科神经和神经肌肉疾病相关的因素及利用率知之甚少。方法：本研究分析了国家住院样本（National Inpatient Sample, NIS）数据库，涵盖2016至2020年期间因神经和神经肌肉诊断住院的18岁以下儿童，以检验姑息治疗与社会人口学、临床及医院因素之间的关联。结果：在139,598名儿科患者中，有4,273名（3.1%）接受了姑息治疗。姑息治疗接受者年龄更小（平均年龄5.3岁对6.4岁），诊断数量更多（17.8对10.9）和操作数量更多（4.0对2.4），疾病严重程度评分更高（3.4对2.6），住院时间（LOS）更长（18.7天对9.9天），以及住院费用更高（332,559美元对150,727美元）。姑息治疗接受者的院内死亡率显著更高（32.9%对2.4%）。姑息治疗的利用率逐年增加（比值比[OR]=1.08，95%置信区间[CI][1.05,1.11]）。黑人患者接受姑息治疗的几率较低（OR=0.90，95%CI[0.81,1.00]）。更高的严重程度评分（OR=2.09，95%CI[1.99,2.20]）与姑息治疗呈正相关。小型医院和城市非教学医院与姑息治疗利用率呈负相关。结论：儿科神经和神经肌肉疾病的姑息治疗利用率仍然较低，且存在基于社会人口学和医院相关因素的显著差异。提高对姑息治疗的认识并将其整合到儿科实践中，尤其是在利用率较低的机构，对于改善这些患者的结局和生活质量至关重要。
**论文解读：美国儿科神经与神经肌肉疾病住院姑息治疗现状及影响因素分析**
**研究背景与目的**
儿科神经和神经肌肉疾病（如脑瘫、肌营养不良等）常呈进行性发展，导致患儿健康与活动能力持续下降，需多学科综合管理以提升生活质量。姑息治疗（Palliative Care, PC）通过症状管理、心理支持等手段改善患儿及其家庭福祉，但在儿科环境中利用率普遍偏低。既往研究多集中于成人或特定癌症患儿，缺乏针对神经与神经肌肉疾病患儿住院PC利用的大规模全国性数据。此外，社会人口学因素（如种族、收入）、临床特征（如疾病严重程度）及医院特征（如规模、教学状态）对PC利用的影响尚不明确。本研究依托美国国家住院样本（National Inpatient Sample, NIS）数据库，旨在调查2016–2020年间儿科神经与神经肌肉疾病住院患儿的PC利用趋势，并分析其与社会人口学、临床及医院因素之间的关联，为优化政策与临床实践提供依据。该研究发表在《Children》杂志。
**主要技术方法**
本研究为回顾性横断面分析，数据来源于美国医疗保健研究与质量局（AHRQ）下属的NIS数据库，涵盖2016–2020年间44–49个州约20%的医院住院记录。样本为18岁以下、诊断为神经或神经肌肉疾病（依据ICD-10-CM编码）的住院患儿，共139,598例。主要结局变量包括是否接受PC、诊断数量、操作数量、住院时间（LOS）及总住院费用。自变量涵盖社会人口学特征（年龄、性别、种族/族裔、保险类型、区域收入中位数）、临床特征（疾病严重程度评分[APR-DRG]、院内死亡）及医院特征（床位规模、教学状态）。采用加权多变量回归模型（Logistic回归和线性回归）分析各因素与结局的关联，校正美国人口普查分区以控制地理变异。
**研究结果**
**描述性结果**：2016–2020年间，PC利用率从2.8%逐年上升至3.7%，五年平均为3.1%。PC接受者与非接受者相比，年龄更小（平均5.3岁 vs. 6.4岁），诊断数量更多（17.8 vs. 10.9），操作数量更多（4.0 vs. 2.4），疾病严重程度评分更高（3.4 vs. 2.6），LOS更长（18.7天 vs. 9.9天），总费用更高（332,559美元 vs. 150,727美元），院内死亡率显著更高（32.9% vs. 2.4%）。
**多变量分析**：PC利用率逐年增加（OR=1.08，95%CI[1.05,1.11]）；年龄每增加1岁，PC利用率降低（OR=0.98）；女性利用率高于男性（OR=1.10）；黑人患儿PC利用率低于白人（OR=0.90）；疾病严重程度评分每增加1级，PC利用率升高（OR=2.09）；中等收入地区（26–50百分位）患儿PC利用率较高（OR=1.16）；小型医院（OR=0.77）和中等规模医院（OR=0.82）PC利用率低于大型医院；城市非教学医院PC利用率低于城市教学医院（OR=0.54）。
**诊断与操作数量**：PC接受者诊断数量更多（β=3.42），但操作数量无显著差异（β=0.05，p=0.50）。黑人、亚裔患儿诊断和操作数量均高于白人；接受医疗补助（Medicaid）或自费（Self-pay）的患儿诊断数量更多，但操作数量更少；疾病严重程度评分与诊断（β=4.24）和操作（β=1.157）数量均呈正相关；小型医院诊断数量更少，但操作数量更多；农村和城市非教学医院诊断和操作数量均低于城市教学医院。
**住院时间与总费用**：PC与LOS延长4.03天、总费用增加约57,000美元显著相关。年龄每增加1岁，LOS缩短0.62天、费用减少6,873美元；黑人、亚裔患儿LOS和费用均高于白人；接受医疗补助或免费医疗（Free-care）的患儿LOS和费用均低于私立保险者；疾病严重程度评分每增加1级，LOS延长7.38天、费用增加122,122美元；农村医院LOS和费用均低于城市教学医院，而城市非教学医院LOS更长但费用无显著差异。
**讨论与结论**
讨论部分指出，PC利用率虽呈上升趋势，但仍远低于成人水平，且多集中于临终患儿，提示临床实践中PC常被延迟引入。社会人口学因素中，年龄、性别、种族/族裔对PC利用的影响因疾病严重程度而减弱，临床因素（如APR-DRG评分）起主导作用。医院特征方面，大型教学医院PC利用率更高，可能源于其拥有专职儿科PC团队；小型和非教学医院资源有限，导致PC服务提供不足。PC与较长LOS和较高费用相关，这与部分文献一致，但不同于成人研究，可能反映家长对神经性疾病患儿停止无效治疗的犹豫。研究结论强调：儿科神经与神经肌肉疾病患儿的PC利用率仍然较低，且存在基于社会人口学和医院因素的显著差异；提高对PC的认识、加强系统层面干预（如资源分配、培训EPEC-Pediatrics课程）并尽早整合PC至标准儿科实践，对于改善患儿生活质量及减少医疗差异至关重要。
