《Clinical and Translational Neuroscience》：Surgical and Non-Surgical Outcome of Asymptomatic Lumbosacral Lipomas in Children: A Systematic Review
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背景：无症状腰骶部脂肪瘤的管理仍存在争议，相关研究报告了预防性手术与保守治疗两种方案。本综述比较了儿童无症状腰骶部脂肪瘤的保守治疗与手术治疗方法，分析了结局、并发症及二次治疗情况。方法：使用PubMed、Cochrane和Web of Science数据库进行
背景：无症状腰骶部脂肪瘤的管理仍存在争议，相关研究报告了预防性手术与保守治疗两种方案。本综述比较了儿童无症状腰骶部脂肪瘤的保守治疗与手术治疗方法，分析了结局、并发症及二次治疗情况。方法：使用PubMed、Cochrane和Web of Science数据库进行了系统性文献检索。基于人口统计学特征、脂肪瘤分型、治疗方式、并发症及二次治疗等数据进行提取和分析。结果：共纳入22项回顾性研究，涉及1215例患者。平均年龄为1.87岁，女男比为1.12:1。背侧型脂肪瘤是最常见的亚型（31.6%）。初始时，共1017例（83.7%）患者接受了手术，而198例（16.3%）患者接受了保守管理。全切除术在422例（41.9%）患者中实现，次全切除术和部分切除术分别为261例（25.9%）和334例（33.29%）。初次诊断时接受保守治疗的患者中有17.2%出现神经功能恶化，其中泌尿功能障碍是最常见的报告症状（15.2%），其次是下肢神经功能缺损（12.6%）。既往手术干预后采用保守管理占2.6%。手术切除后观察到的良好结局为88.7%，未接受手术治疗的患者为81.8%。结论：虽然手术干预伴随手术风险，但与保守管理相比，其长期神经功能恶化的风险较低。手术决策应个体化，考虑患者年龄、解剖复杂性及进展风险。
1. 引言
脊髓脂肪瘤是位于脊髓附近的良性脂肪组织积聚，最常见于腰骶部区域。这些病变代表一种闭合性脊髓发育不良，通常由于初级神经胚形成失败导致中胚层间充质异常整合入发育中的神经结构。然而，许多胚胎学家将闭合性脊髓脂肪瘤与次级神经胚形成期间的异常相关联。现代分类框架基于神经胚形成错误的时间对脂肪瘤进行分层。本综述采用Arai等人较早的分类，该分类因在解释神经影像学特征方面的清晰性而仍有价值。无症状腰骶部脂肪瘤的最佳管理仍是一个持续临床争论的话题。超声是一种有效的筛查工具，因其低风险且广泛可用；然而，在初步诊断后或手术治疗后其用途有限，不应作为唯一的术前评估手段。详细的MRI是脊髓神经脂肪瘤的最终影像学评估方法。胚胎-脂肪瘤交界处的解剖细节可相对于正常脊髓显示。平片或计算机断层扫描（CT）影像可能有助于评估脊柱侧凸和术前计划中脊柱骨性解剖。一些研究者支持早期预防性手术，认为神经功能下降可能随时间发生，早期干预可能在不可逆损伤发生前保留功能。Pang等人基于无症状先天性脊髓脂肪瘤患者接受全切除术后的良好长期结局（16年无进展生存率98.4%），强烈支持预防性手术。此外，Oi等人发现症状性患者术后神经功能改善不理想，且手术并发症发生率可接受地低，为“预防策略”提供了两个额外论据。相反，其他人主张保守观察，强调手术的固有风险（包括潜在并发症），并建议仅在症状出现后进行干预。此外，还有第三种选择考虑脊髓脂肪瘤的类型。因此，对于具有“有利”手术解剖结构的脊髓脂肪瘤患者，如尾侧型、终丝型和小型背侧型（手术切除通常容易且恶化风险高于手术并发症风险），建议手术；而对于较不利类型的腰骶部脂肪瘤（移行型和复杂型），仅对症状性患者进行手术。若干因素被认为影响脊髓脂肪瘤的治疗结局。年龄、性别、形态、神经症状的存在和严重程度，以及相关脊髓空洞症的存在与否均被考虑。其中，形态被认为是对结局影响最关键的因素。尽管患者可能无症状，但大多数会出现神经症状。以往管理包括预防性松解；然而，近期研究发现手术后恶化率与未手术患者相似。鉴于这些患者往往难以检查，使用放射影像可能有助于识别哪些个体可能更早恶化，从而受益于预防性手术而非观察。由于这些不同观点，本综述旨在批判性比较儿科人群中无症状腰骶部脂肪瘤的手术与非手术策略。我们评估管理差异、二次手术发生率、并发症谱和长期结局，以提供当前实践的均衡概述。
2. 材料与方法
2.1. 研究设计与文献检索策略
本系统评价和荟萃分析按照系统评价和荟萃分析首选报告项目（PRISMA）指南进行。主要目的是比较儿科无症状腰骶部脂肪瘤手术与保守治疗策略的结局。在PubMed、Cochrane Library和Web of Science中进行全面检索，以确定1997年至2025年间发表的研究。检索策略包含“无症状腰骶部脂肪瘤”、“保守治疗”、“脊髓脂肪瘤切除术”、“泌尿结局”、“神经结局”和“再手术”等术语。
2.2. 纳入与排除标准
纳入标准为：（1）评估儿童无症状腰骶部脂肪瘤手术或保守管理并报告神经、泌尿或手术并发症结局的研究；（2）前瞻性或回顾性队列研究、病例系列或随机对照试验。排除标准为：（1）未明确报告结局的研究；（2）仅关注症状性病例的文章；（3）病例报告或评论；（4）仅涉及成人的研究；（5）非英语发表的研究。
2.3. 数据提取、分析与研究选择
两名独立评审员筛选所有检索到的标题和摘要的相关性。符合初始标准的全文文章被详细审查。分歧通过共识或咨询第三名评审员解决。提取的数据包括患者人口统计学、脂肪瘤亚型（背侧型、移行型、脂肪脊髓脊膜膨出（LMMC）、尾侧型或终丝型）、手术技术（全切、次全切、部分或有限切除）、保守治疗方法以及并发症和神经或泌尿状态等结局指标。初步检索获得54篇可能相关文章。去除20篇重复后，剩余34篇。经过摘要和标题筛选，27篇文章被选入全文审查。其中5篇因结局清晰度不足、数据过时或全文不可用而被排除。最终，22项研究满足所有纳入标准并纳入最终分析。在22项研究中，共分析了1215例儿科患者（图1）。
2.4. 统计分析
使用描述性统计总结人口统计学和临床特征。连续变量，如随访持续时间，以具有标准差（SD）的均值表示；分类变量，包括性别分布，使用卡方检验分析。统计显著性阈值设定为p < 0.05。所有分析使用STATA 17.0版（StataCorp，College Station，TX，USA）进行。
3. 结果
本荟萃分析包括来自22项回顾性队列研究（表1）的数据，无特定时间限制，共1215例患者（47.1%男性和52.9%女性）。平均年龄为1.87岁。根据Arai等人分类，腰骶部脂肪瘤以背侧型最为多见（31.6%），其次是移行型（23.5%）。终丝型、尾侧型和LMMC型较少见，分别占18.1%、16.7%和10.1%。这些发现表明圆锥或其以上水平受累显著（图2）。
手术管理与临床结局
在初次放射学诊断时，共1017例（83.7%）患者接受了手术，而198例（16.3%）患者接受了保守管理，后者主要保留给父母反对手术干预或疾病进展被监测并计划未来手术的病例。在接受手术治疗的患者中，全切除术在422例（41.9%）中实现，次全切除术和部分切除术分别为261例（25.9%）和334例（33.2%）。当无明显解剖障碍时，全切除术是首选手术方法。在LMMC型脂肪瘤病例中，由于关键血管和神经受累，部分切除术是最常进行的手术。初次诊断时接受保守治疗的患者中有17.2%出现神经功能恶化，其中泌尿功能障碍是最常见的报告症状（15.2%），其次是下肢神经功能缺损（12.6%）。因此，34例患者在初次选择避免手术后接受了二次手术。初次手术干预后再手术发生率为4.5%，原因包括复发。既往手术干预后采用保守管理占2.6%。表2显示了所有细节。
在接受手术治疗的患者中，最常见的手术并发症为皮下积液（4.4%）、脑脊液漏（3.4%）和骨科畸形（2.9%）。保守管理患者的平均随访时间为77.7个月，手术患者为67.5个月。良好结局（定义为随访期间持续无症状状态）在手术切除后患者中为88.7%（n = 902），未接受手术治疗的患者中为81.8%（n = 162）。本研究人群死亡率为0%。表3显示了详细信息。
4. 讨论
儿科无症状腰骶部脂肪瘤的管理仍是一个临床争论话题，对于最佳方法没有共识。治疗决策通常个体化，基于患者年龄、脂肪瘤类型、神经发现和父母偏好。腰骶部脂肪瘤的管理是儿科神经外科的一个挑战性任务。当涉及外科医生时，必须仔细考虑利弊。我们的分析利用多项研究的数据，提供了现有方法及其结果的全面总结。第一步是为每位患者定制治疗方案，考虑脂肪瘤类型、患者年龄和症状等因素。有趣的是，即使在无症状病例中，历史上手术管理也比保守观察更普遍。在许多情况下，选择保守管理并非因为临床推荐，而是因为家庭采取的谨慎立场。然而，进行性神经功能下降的风险导致许多临床医生推荐早期手术干预，尤其是在具有影像学证据的脊髓栓系的幼儿中。相比之下，没有恶化迹象的年龄较大儿童可能先观察一段时间再考虑手术选择。对症状性腰骶部脂肪瘤患者的手术指征已明确确立。然而，无症状患者中的指征仍有争议。在分析支持和反对预防性手术的论据时，Chumas指出缺乏全面的前瞻性研究可能为这一问题提供确定答案。尽管一些研究主张早期干预以避免未来神经损伤，但另一些研究则主张谨慎策略，因为手术相关风险和再栓系可能。Cekic等人推荐对密切随访和监测的无症状患者采取保守方法。只有出现明确神经恶化迹象或新症状的患者才应考虑手术干预。这确保了干预的益处大于手术相关的风险。全切除术旨在完全松解，因其能够降低再栓系和神经根压迫的机会而经常受到青睐。然而，该技术可能具有技术挑战性，并可能带来神经损伤风险，特别是在LMMC等复杂病变中。这些病变与神经结构紧密粘连，增加了术中胚胎损伤的风险。在这种情况下，部分或有限切除可能更合适。使用CUSA进行脂肪瘤切除的利弊较为平衡。在精细的儿科神经外科中，CUSA允许精确组织解剖，同时最小化对周围神经系统的损伤和移位。对于实现更深切除，CUSA选择性乳化脂肪组织同时保留神经组织的能力是有益的。然而，其使用也带来挑战。尽管学习曲线陡峭，理解这一技术有助于减少对神经血管结构无意损伤的可能性。此外，由于产生热量和组织空化的可能性，需要谨慎使用以限制热损伤。Ogura等人通过使用带有触觉设备的三维多融合图像规划腰骶部脂肪瘤手术，提出了术前交互式虚拟模拟（IVS）。这种IVS通过实现精确的术前规划和术中引导来提高切除精度并降低并发症。将IVS纳入我们的手术规划程序将增强我们根据患者需求定制手术技术的能力。在日常神经外科临床实践中，多融合3D图像和虚拟现实常被用于获得立体信息。典型可视化技术包括体积和表面渲染格式，每种格式各有优缺点，并根据其预期用途使用，以及虚拟和增强现实。移行型脂肪瘤由初级和次级神经胚形成缺陷引起，常显示皮下和硬膜内延伸。其复杂解剖降低了实现完全切除的可能性。相反，完全皮下的背侧型脂肪瘤可能更适合全切除且神经风险最小。终丝型脂肪瘤局限于终丝，通常神经并发症风险较低。另一方面，尾侧型脂肪瘤更具挑战性，因为它们通常涉及控制下肢和括约肌功能的圆锥髓和神经根，使手术风险更高。术后并发症分为短期和长期问题。早期并发症包括伤口裂开、脑脊液漏、感染、血肿、呼吸问题和短暂神经症状。大多数通过伤口护理、引流和支持治疗进行非手术处理。新型手术工具和改进的手术目标似乎在近期系列中降低了手术干预的风险。尽管高达20%的患者可能经历非神经并发症，但大多数这些并发症是轻微的，不会导致长期或永久性发病。随着手术技术的改进，这些并发症已变得不那么常见。长期来看，患者可能经历再栓系、神经功能恶化、泌尿功能障碍、持续疼痛、骨科畸形和尿失禁，通常需要进一步干预。在保守管理的患者中，进展为神经或泌尿症状是一个关键问题。报告了膀胱急迫、排空不完全、便秘、肢体无力、锥体束征、疼痛和骨科畸形等症状。虽然保守管理最初避免了手术风险，但延迟手术可能允许恶化，这可能使手术切除更复杂和效果更差。在儿童早期稳定且无症状的脂肪瘤可能生长或导致进行性脊髓栓系，使后期手术干预更复杂且效果更低。
研究局限性
本综述受纳入研究的回顾性性质限制，这些研究容易产生偏倚，如记录不完整、选择偏倚和报告偏倚。此外，各研究间数据收集和结局报告缺乏一致性引入了异质性，可能影响汇总结局的可靠性。缺失数据被假设为随机缺失（MAR），仅分析了可用数据。然而，如果缺失数据是系统性的，可能使结果产生偏差。此外，长期随访报告不一致，限制了我们评估持续功能结局的能力。未来需要具有标准化方案的前瞻性研究，以提供关于治疗疗效和风险的更高级证据。
5. 结论
对于儿童无症状腰骶部脂肪瘤的管理没有单一的最佳策略。对于显示影像学或临床脊髓栓系迹象的年轻患者，手术通常更受青睐，目标在于预防不可逆损伤。然而，手术并非没有风险，必须仔细权衡再栓系等并发症。理论上来讲全切除可能是理想的，但在复杂脂肪瘤中通常难以实现而不带来不可接受的风险。与此同时，保守管理避免了早期手术风险，但可能允许缓慢恶化，可能需要在后期进行更复杂的手术。早期诊断和仔细监测仍是决策过程中的关键要素。虽然许多患者受益于及时手术干预，尤其是在高风险病例中，但仍需稳健的前瞻性研究来完善指征、减少并发症，并为患有这种罕见但重要疾病的儿童指导个体化治疗路径。
