基于氟达拉宾的异体造血干细胞移植后出现以视辐射区为主的严重神经功能障碍性白质脑病：三例病例报告

《Annals of Hematology》：Severe neurological impairment with optic radiation-predominant leukoencephalopathy after fludarabine-based allogeneic hematopoietic stem cell transplantation: a three-case report

　　

摘要

氟达拉滨被广泛用于异基因造血干细胞移植的预处理方案中。虽然骨髓抑制是氟达拉滨公认的不良反应，但与其相关的中枢神经系统毒性较为罕见，却可能致命，且在临床实践中往往容易被忽视。本文报告了3例在采用氟达拉滨作为预处理方案的异基因造血干细胞移植后出现严重神经系统损伤的病例。这些患者均有多种风险因素，包括既往接受过大量细胞毒性治疗以及肾功能障碍。其神经系统症状表现为意识逐渐受损，其中2名患者还出现了视力障碍。脑部磁共振成像显示，这些患者的双侧白质存在对称性病变，涉及脑室周围白质和视辐射区域，且信号扩散受限。脑脊液分析显示所有患者的蛋白质水平均升高，其中2名患者的髓鞘碱性蛋白水平也有所上升，这表明存在活跃的脱髓鞘现象。所有患者在接受氟达拉滨治疗之后都出现了进行性肾功能障碍，甚至需要透析，这说明肾功能的动态变化可能会增加药物暴露量并加重神经毒性。尽管病例数量有限，但我们的研究结果强调了将氟达拉滨相关的神经毒性作为异基因造血干细胞移植后神经系统并发症的鉴别诊断之一的重要性，尤其是对于高风险患者而言。