综述：生物技术与人工智能时代下的精准脂质管理：从基因编辑到智能药物递送

《Therapeutic Innovation & Regulatory Science》：Precision Lipid Management in the Era of Biotechnology and Artificial Intelligence: From Gene Editing to Smart Drug Delivery

　　

摘要

背景

高脂血症是导致动脉粥样硬化性心血管疾病的重要可干预因素。尽管他汀类药物是首选治疗方案，但仍然存在残余的心血管风险、治疗不耐受以及遗传性血脂异常等问题，这就需要探索创新性的应对策略。

目的

本综述对基于生物技术和人工智能的高脂血症治疗新方法进行了深入评估，重点分析了这些方法的转化成熟度、临床应用前景以及相关的监管问题。

方法与范围

通过PubMed/MEDLINE、Scopus和Web of Science Core Collection等数据库进行了系统性文献检索，筛选出2015年1月至2025年2月间发表的相关研究。综述的方法论及文献检索结果数量在“方法”部分有详细说明。所分析的证据分为三个发展阶段：临床前及早期临床阶段的基因编辑策略；已临床应用或处于后期研发阶段的疗法，如PCSK9单克隆抗体和inclisiran；以及涉及纳米技术、微生物组调节和人工智能辅助治疗优化的早期转化或概念性平台。

结果与意义

PCSK9单克隆抗体能有效降低LDL-C水平，并已显示出良好的心血管保护作用；而inclisiran则能以较低频率给药实现持续的LDL-C降低效果，不过其确切的心血管保护作用仍需进一步验证。基于CRISPR的技术有望实现长期血脂调控，但目前仍受到递送效率、脱靶效应、免疫原性以及长期安全性等方面的限制。基于纳米粒子的递送方式、针对微生物组的干预措施以及人工智能驱动的预测和治疗优化方法具有很大潜力，但由于生物变异性的存在、标准化难题、外部验证不足、算法偏差、数据管理问题以及工作流程整合障碍，这些技术的临床应用仍面临诸多限制。

结论

生物技术和人工智能正在重塑精准血脂管理的方式。要实现这些技术的成功应用，就需要进行长期的安全性和疗效验证，开发可重复使用的递送平台，确保成本效益，实现公平应用，并建立灵活的监管机制。