开发一份针对8-14岁癌症患儿的年龄特异性EORTC问卷，以评估其健康相关生活质量（HRQOL）——这是一项采用混合方法的内容收集的EORTC QLG研究（第一阶段和第二阶段）

《European Journal of Cancer》：Development of an age specific EORTC questionnaire to assess the Health-Related Quality of Life (HRQOL) of children with cancer aged 8-14 years – a mixed-methods content elicitation Phase I & II EORTC QLG study

　　

摘要

背景

经历癌症在短期内和长期内都可能对患者造成身体和心理社会的挑战。通过整合患者报告的成果测量量表（PROMs）来捕捉这些挑战，可以支持以患者为中心的护理，并可能减少发病率和死亡率。然而，适合儿童和青少年的工具仍然很少。我们报告了专为8-14岁儿童定制的EORTC QLQ-CHI量表的研发第一/二阶段情况。

方法

根据EORTC QLG模块的研发指南，我们对正在接受癌症治疗的8-14岁儿童、他们的父母以及医疗保健专业人员（HCPs）进行了半结构化的定性访谈。参与者对先前系统综述（第一阶段Ia）中确定的问题进行了重要性评估，并对回答形式和回忆时间进行了偏好选择（第二阶段Ib）。在专家圆桌会议中，关键问题被转化为具体条目（第二阶段II）。

结果

共有来自六个国家的47名儿童、45名父母和22名医疗保健专业人员完成了访谈。在所有儿童中（平均年龄=10.8±1.9岁；57.4%为女性），55.3%患有血液系统癌症。通过比较儿童、父母和医疗保健专业人员的反馈，确定了57个关键问题。儿童更喜欢四种回答选项（70.0%）和较短的回忆时间（43.3%）。通过专家圆桌会议（第二阶段II），这些条目被分配到一个更侧重于症状的核心量表和一个针对心理社会问题的附加量表中。初步的问卷包含50个项目。

结论

本研究是开发EORTC QLQ-CHI（8-14岁版）的第一步。接下来的步骤包括试点测试、验证（第三和第四阶段），以及为8岁以下儿童开发相应的测量工具和观察者评分版本。

部分摘录

引言

儿童癌症涵盖广泛的诊断类型，其中白血病、中枢神经系统肿瘤和淋巴瘤占病例的约三分之二[1]。尽管过去几十年治疗取得了显著进展，但它仍然是儿童和青少年疾病相关死亡的主要原因[1]。风险分层的改进和参与临床治疗优化试验使生存率提高到80%以上，从而改变了儿童癌症研究的重点。

方法

EORTC QLQ-CHI的开发遵循EORTC模块研发指南，并符合ISPOR的建议，即通过多阶段研发来涵盖不同语言群体的儿童、父母和临床医生，以产生具有强内容有效性的疾病特异性PROMs [27]，[36]。研发过程如下：

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第一阶段——生成生活质量问题

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第二阶段——构建条目列表

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第三阶段——初步问卷的预测试

研究人群特征

在第一阶段Ia中，本研究共进行了114次访谈，参与者包括47名儿童、45名父母和22名医疗保健专业人员。他们来自英国（n=35）、约旦（n=30）、奥地利（n=23）、德国（n=8）、以色列（n=7）、西班牙（n=5）、丹麦（n=5）和法国（n=1）。资格由招募中心决定。退出调查的原因包括撤回同意、无法完成访谈或最终不符合纳入标准。参与儿童的平均年龄为10.77岁。

讨论

本研究是开发针对8-14岁癌症患儿的EORTC患者生活质量量表（HQOL）的第一步。通过遵循EORTC QLG问卷研发指南[38]的系统化研发过程，编制了一份包含38个核心条目和12个额外心理社会条目的初步问卷（EORTC QLQ-CHI），该问卷解决了这一年龄段的具体挑战和需求，现已准备好进入下一阶段的验证（第三和第四阶段）。

结论

EORTC QLQ-CHI初步问卷代表了改善8-14岁癌症患儿生活质量评估的一个步骤，填补了现有工具的空白，并允许跨年龄组进行持续测量。项目目标是开发出一个既具有年龄特异性又能与成人进行概念衔接的问卷。我们旨在基于Anthony等人（2014年）的模型，为EORTC QLG测量工具提供一个共同的概念框架。

资金来源

D.R.和S.S.获得了EORTC生活质量小组（EORTC QLG 002-2020）的资助，用于这项研究。

CRediT作者贡献声明

Chiara Vetrano：撰写——初稿撰写、方法论设计、数据调查、正式分析。Gustav Fischmeister：撰写——审稿与编辑、数据管理。Chelsea Harvell：撰写——审稿与编辑、数据管理。Lauren Butler：撰写——审稿与编辑、数据管理。Shivani Bailey：撰写——审稿与编辑、数据管理。Maria Rothmund-Grenier：撰写——审稿与编辑、方法论设计、数据管理、概念化。David Riedl：撰写——审稿与编辑、监督、方法论设计。

创作AI和AI辅助技术在写作过程中的使用声明

所有智力内容和分析均由作者创建，作者对内容负全责。

利益冲突声明

作者Anne-Sophie Darlington是欧洲癌症研究与治疗生活质量咨询委员会的成员。

其余作者声明没有利益冲突。

致谢

首先，我们要感谢所有参与研究的儿童、青少年、他们的父母以及医疗保健专业人员，感谢他们为EORTC QLQ-CHI的开发提供了宝贵的反馈。此外，我们特别感谢热情合作的CAYAC（儿童、青少年和年轻成人癌症）团队。我们还要感谢所有为该项目做出贡献但未符合作者资格标准的人士。

Chiara Vetrano|Magdalena Balcerek|Maria Rothmund-Grenier|Samantha Sodergren|Gudrun Rohde|Roman Crazzolara|Andreas Meryk|Teresa de Rojas|Amal Al Omari|Haneen Abaza|Alba Rubio-San-Simón|Lucas Moreno|Sara Formenti|Pernille Envold Bidstrup|Liat Oren|Noam Yarom|Elisabeth Kühn-Wolff|Gustav Fischmeister|Chelsea Harvell|Lauren Butler|David Riedl

奥地利因斯布鲁克医科大学，精神病学、心理治疗、心身医学和医学心理学系