《Haemophilia》：Healthcare Professional Identified Priorities for a New Musculoskeletal Examination Scoring System for People With Hemophilia—an International Consensus
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摘要
背景
准确的肌肉骨骼（Musculoskeletal, MSK）健康体格检查是血友病患者主动最佳实践护理的重要组成部分，且必须在门诊中持续监测。针对当前MSK工具的局限性，国际预防研究组（International Prophylaxis Study G
摘要
背景
准确的肌肉骨骼（Musculoskeletal, MSK）健康体格检查是血友病患者主动最佳实践护理的重要组成部分，且必须在门诊中持续监测。针对当前MSK工具的局限性，国际预防研究组（International Prophylaxis Study Group, IPSG）的肌肉骨骼健康专家工作组（Musculoskeletal Health Expert Working Group, MSKH EWG）已将开发改进的MSK评分系统确定为优先事项。
目的
确定医疗保健专业人员在门诊检查血友病患者MSK健康时的优先需求。
方法
通过改良德尔菲共识过程和与MSKH EWG成员的专家会议确定优先事项。研究人员向参加世界血友病联合会（World Federation of Haemophilia, WFH）MSK委员会会议的全球医疗保健专业人员分发了三轮迭代调查问卷。
结果
改良德尔菲过程通过调查（n=78）和专家会议（n=13）确定了这些医疗保健专业人员的优先事项。三份调查的回复率分别为58%、54%和55%。关于为何应开发新的MSK评分系统的前两项优先事项为：1）当前工具无法检测血友病最早期的细微变化；2）当前工具过于耗时。新MSK评分系统的前两项属性和目的为：1）测量血友病最早期的变化；2）随时间推移测量关节健康变化。
结论
德尔菲过程成功确定了在开发用于临床的改进MSK评分系统时应考虑的未来MSK检查优先事项。
血友病关节健康评估工具优先事项的国际共识研究解读
血友病以关节出血（hemarthroses）为主要临床特征之一，反复出血可导致透明软骨损伤乃至软骨下骨破坏，进而造成永久性躯体损害。关节的反复出血与损伤可能最终引发慢性滑膜炎、血友病性关节病及不可逆病变，严重损害关节功能并产生疼痛，同时影响健康相关生活质量、就学就业表现、日常活动及人际交往。现有指南与推荐意见强调，规律性进行肌肉骨骼（Musculoskeletal, MSK）健康检查对于及时发现关节问题、预防关节恶化以及制定恰当治疗方案至关重要。血友病关节健康评分（Hemophilia Joint Health Score, HJHS）由国际预防研究组（International Prophylaxis Study Group, IPSG）的肌肉骨骼健康专家工作组（Musculoskeletal Health Expert Working Group, MSKH EWG）于2003年创建，后经修订形成HJHS-2.1，已在国际范围内用于临床教学与研究。尽管HJHS-2.1具有经过验证的测量属性，但其完成耗时较长，在繁忙的临床环境中实用性受限。此外，随着先进治疗方案的普及，HJHS-2.1出现地板效应，且与超声检查相比，无法检测所有MSK出血。目前对于新型血友病MSK检查评分系统应包含哪些内容、其潜在目标构念是什么以及如何提高工具效率，尚无共识。因此，MSKH EWG于2022年召开会议，决定通过改良德尔菲过程咨询更广泛的专家群体，以确定并排序医疗保健专业人员在门诊检查血友病患者MSK健康时的优先需求。该研究发表于《Haemophilia》。
研究人员采用改良德尔菲共识过程，以2024年前参加世界血友病联合会（World Federation of Haemophilia, WFH）MSK委员会会议的全球医疗保健专业人员为样本来源，从121人名单中招募参与者。通过REDCap电子数据捕获平台分发了三轮迭代匿名问卷，每轮间隔2至3周，并在第二轮后召开由MSKH EWG的13名成员组成的指导委员会会议。参与者为医疗保健专业人员，具有不同程度的血友病MSK检查经验，来自儿童、成人或全生命周期临床环境，并具备足够英语能力。三轮调查的回复率分别为58%、54%和55%，78名医疗保健专业人员参与了共识过程。每轮要求参与者从清单中选择最多三项优先项，而非进行排序。
3.1 医疗保健专业人员特征
共有78名医疗保健专业人员参与，占WFH MSK委员会参会名单的64%，来自33个国家。专业构成以物理治疗师（55.8%）为主，其次是骨科医生（22.1%）、血液科医生（7.8%）等。63.6%的参与者同时在成人和儿童门诊工作，87.0%目前从事血友病患者诊疗工作，73.8%在门诊使用HJHS。
3.2 调查回复率
第一轮调查有70人回复（回复率58%），第二轮63人（54%），第三轮66人（55%）。47名（60%）医疗保健专业人员完成了全部三轮调查。
3.3 第一轮调查——项目征集
65名医疗保健专业人员对四个开放式问题提供了书面回答，产生了大量观点，存在较多重叠，提示全球医疗保健专业人员的优先需求具有相似性。第一轮同时调查了当前的临床实践，57名受访者的实践方式差异很大，不同诊所乃至同一国家内部均无完全相同的MSK检查方法。常用实践包括HJHS、关节影像学（如即时超声）、改良简化版HJHS、各种关节评估与功能练习（如关节活动度、步态、扁平足检测、疼痛评估、下蹲、提踵）、患者病史讨论以及其他结局指标（如血友病活动列表、血友病功能性独立评分、计时起立行走测试）。
3.4 第二轮调查——项目排序
第二轮仅新增了两个项目：作为开发新评分系统的原因——“HJHS集中于肘/膝/踝”；作为使用目的——“决定关节出血后是否开始运动”。
3.5 指导委员会会议
MSKH EWG审查了第一、二轮产生的所有优先事项，认为内容清晰，无需调整措辞，也未增加新项目。
3.6 第三轮调查——项目完善
第三轮后，每个问题的前五项优先项保持不变，但顺序略有变化，且高排名项目的投票集中度增加。关于为何开发新评分系统，得票最高的前两项为“当前工具无法检测血友病最早期的变化”（48票）和“当前工具过于耗时”（41票）。关于新系统应具备的属性，前两项为“随时间测量关节健康变化”（50票）和“测量血友病最早期变化”（47票）。关于使用目的，前两项为“随时间测量关节健康变化”（60票）和“测量最早期变化”（47票）。关于使用者，物理治疗师获60票居首，其次为理疗师/康复医生（41票）、血液科医生（34票）和骨科医生（29票）。
讨论部分指出，尽管样本主要由物理治疗师组成，但物理治疗师与其他医疗专业人员的最终优先项排序一致，且反馈来自33个不同临床环境的国家，具有代表性。儿科Gait Arms Legs and Spine（pGALS）工具作为风湿病学MSK检查工具，具备敏感性和效率高两方面优点，但其适用人群为儿童风湿病患者，不能直接用于血友病，可作为简短检查工具的范例。研究还强调，目前许多具有等级评分的测量工具常被错误解读，无法准确比较随时间或个体间的分数变化，开发具有等距属性的单维量表（如ACTIVLIM-Hemo）有助于解决这一问题。此外，识别干预需求或筛查转诊能力被认为是当前工具的缺失能力。国际功能、残疾和健康分类（International Classification of Functioning, Disability and Health, ICF）中的活动和参与领域也被频繁提及。针对德尔菲过程中的损耗率，研究通过个性化提醒和便于参与者自行安排时间填写等措施加以控制，并认为低损耗率未对结果产生显著影响。最终，这一共识过程清晰识别了当前优先事项和关键差距，可用于指导未来研究和改进临床护理。
该国际共识过程得出四项清单：开发新MSK检查评分系统的原因、新系统应具备的属性、使用目的以及适用人员。全球专家确认了改进MSK检查流程的必要性，并在改进方向上基本一致。最优先的待解决问题包括：当前工具无法检测血友病最早期且细微的变化、当前工具过于耗时，以及新工具应能有效测量关节健康随时间的变化。这些优先事项可直接用于指导未来的血友病和MSK研究项目。
