综述：免疫性血小板减少症中共享决策的现状：叙述性综述与医疗保健提供者视角

《Health Science Reports》：The State of Shared Decision-Making in Immune Thrombocytopenia: A Narrative Review and Health Care Provider Perspective

　　

背景与目的：免疫性血小板减少症（ITP）治疗的进展拓宽了患者的治疗选择。共享决策，即患者与其医疗保健团队之间的协作过程，被鼓励用于这些患者。共享决策的最终目标是个体化治疗，以实现对患者最重要的结局。然而，ITP中尚无共享决策的标准模型。本叙述性综述提供了共享决策的一般概述，重点关注ITP。 方法：检索PubMed数据库，获取与共享决策一般、ITP中的共享决策以及血友病中的共享决策相关的研究。同时检索灰色文献——包括专注于支持ITP和血友病患者专业组织和患者组织的报告，以捕获更全面的视角。 结果：讨论了在血友病中建立的选定共享决策模型，血友病是一种与ITP在临床和非临床方面具有相似性的出血性疾病，这些模型可作为在ITP中开发类似模型的潜在指南。详细说明了可能影响共享决策过程的患者特征和个体情况。最后，我们（研究人员）考虑了ITP中的共享决策方法，重点强调了作者作为伊利诺伊州皮奥里亚出血与凝血障碍研究所综合ITP诊所综合护理团队成员的经验，该诊所是美国首个针对ITP患者的综合护理诊所。 结论：开发ITP特异性的共享决策模型可能会提高该方法使用的一致性。共享决策应根据每位患者的具体需求和治疗优先级/关注点进行定制。ITP特异性共享决策模型的利用有望改善整体患者护理并加强患者与其医疗保健提供者之间的沟通。

1 引言

免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，其特征是血小板计数短暂或持续性减少至<100×10⁹/L。美国ITP的年发病率为每100,000人6.1例（所有年龄），<18岁为每100,000人8.8例。一线治疗选择包括静脉注射免疫球蛋白（IVIG）、皮质类固醇和抗-D免疫球蛋白。对于对一线治疗无反应、无持久反应或复发的患者，可考虑二线治疗，具有最强临床证据的选择是利妥昔单抗（抗CD20）、fostamatinib（脾酪氨酸激酶抑制剂）和血小板生成素受体激动剂。硫唑嘌呤、环孢素、环磷酰胺、达那唑、氨苯砜、吗替麦考酚酯和长春花生物碱也可作为三线选择，但其疗效和安全性的证据不太充分。当药物治疗失败时，也可考虑脾切除术。鉴于ITP患者有多种治疗选择，考虑制定治疗决策的最佳方法非常重要。专业学会发布的指南为医疗保健提供者（HCPs）提供了最新的专家共识指导，以支持循证治疗决策。这些指南为治疗建议奠定了基础。传统上，许多医生采用教条式方法进行患者治疗决策；然而，最近共享决策越来越受欢迎。该模式促进患者参与治疗决策，以实现以患者为中心的结局。在这个协作过程中，HCPs支持患者就与其医疗保健相关的特定行动方案做出决定。最终，围绕治疗决策的对话应将HCPs的专业知识与患者的偏好、社会环境、个人环境、信念、价值观和目标结合起来。在此过程中，HCPs应确保患者了解每种治疗选择的获益、风险和可能的后果。在特别考虑ITP的治疗决策时，美国血液学会最新的ITP治疗指南鼓励关注患者教育和共享决策，特别是关于二线治疗。Ghanima等人开发了一种成人ITP二线治疗选择算法，鼓励在考虑患者价值观和偏好的同时制定个体化治疗计划。此外，建立研究模型以评估、支持和理解共享决策中的患者价值观和偏好被美国血液学会确定为高研究优先级。更新的国际原发性ITP共识报告强调，治疗目标应根据患者和ITP阶段个体化，并且患者的生活质量是决定治疗选择时的一个重要考虑因素。进一步强调，患者及其家属应更多地参与治疗决策。血友病是一种出血性疾病，与ITP有许多临床和非临床方面的相似之处。血友病患者的综合护理建立已久，包括国家血友病治疗中心网络。在这些 specialized centers，患者接受关于出血疾病的重点教育和培训。此外，护理的一个主要重点是预防医学。在该模式中，患者可以获得多学科专业知识和护理，并接受个体化定制的管理计划。这种方法非常成功。这种综合护理模式自2017年8月起正式应用于伊利诺伊州皮奥里亚出血与凝血障碍研究所（BCDI）的ITP患者护理。利用该诊所的患者报告其进行日常生活活动的能力总体改善。本叙述性综述讨论了共享决策的作用，重点关注ITP。研究人员回顾了血友病中建立的选定共享决策模型，作为ITP共享决策的潜在指南。此外，还讨论了可能影响共享决策过程的患者特征和个体情况。最后，讨论了HCPs对共享决策的方法，包括基于作者经验的方法。内容通过检索PubMed数据库获取与共享决策一般、ITP中的共享决策和血友病中的共享决策相关的研究而开发。此外，还检索了灰色文献——包括专注于支持ITP和血友病患者专业组织和患者组织的报告，以捕获更全面的视角。本叙述性综述不需要伦理批准或知情同意，因为未涉及患者。

2 共享决策当前使用情况及其对治疗决策和患者结局影响的证据

共享决策的一般益处包括患者和临床医生的总体满意度更高、结局更好、对护理的满意度更高、治疗目标与患者价值观更一致以及更好的患者-医生人际关系。对病情更了解的患者对治疗更满意，临床医生对提供由患者支持的高质量护理感到满意。患者焦虑减轻，对药物处方的依从性改善。这反过来又减轻了临床医生职业倦怠。患者参与度增加也提高了员工士气和积极性。通过共享决策，患者的关注点得到认可，问题得到解答，确保他们能够尊重和拥有治疗决策。这也被证明可以改善患者结局。系统和决策辅助工具促进有效的共享决策。例如，肿瘤疾病患者通常有多个治疗选择，但没有明确的最佳选择。针对肿瘤患者的共享决策研究表明，决策辅助改善了参与度，促进了与其价值观和最新科学证据更一致的决策。此类辅助工具应包含临床医生、照顾者和患者之间的互动、多向沟通，同时考虑种族、社会文化和种族背景及偏好的多样性。目前更好地实施共享决策的局限性包括缺乏将共享决策与更好结局联系起来的数据、在缺乏比较试验的情况下决策的复杂性、需要高质量的决策辅助工具、缺乏专门的临床医生培训以及需要根据患者的社会、环境和文化视角定制决策过程。个人健康素养是极大影响共享决策的一个复杂因素。患者寻找、理解和使用有关其病情的健康信息的能力是知情同意和医疗保健决策的核心。2003年全国健康素养评估的结果显示，22%和14%的成年人分别具有基本或低于基本的健康素养，从罕见或复杂疾病状态（如ITP）的角度来看，这是一个令人担忧的统计数据。关于共享决策的讨论必须承认，一些患者理解自身健康信息的能力有限，限制了他们有意义地参与自身医疗保健决策的能力。同时，提供者和其组织必须真诚努力以公平的方式提供医疗保健信息，考虑不同的首选学习风格、主要语言和不同程度的读写能力。最终，医生必须意识到患者理解所传达健康信息的能力，并平等分担提供可被理解并能用于做出明智健康选择的健康信息的责任。那么，我们在ITP治疗中使用共享决策的情况如何？要回答这个问题，了解患者近期对共享决策相关问题的看法很重要。ITP支持协会患者感知调查（2020）报告称，35%的患者没有或不知道其医生是否有治疗计划，表明超过三分之一的患者可能未讨论或不记得与HCP的治疗决策。患者指出，如果他们能够与ITP临床护士专家讨论治疗和护理选择，他们更可能感到被赋权；然而，75%的受访患者无法获得或不知道他们可以获得ITP临床护士专家。此外，26%的患者报告未被告知可能的副作用，一些患者被置于违背其偏好的特定治疗上。一篇关于ITP患者视角未满足需求的综述显示，他们希望获得标准化方案，可与家人、工作场所和学校分享，提供管理出血事件的指导。患者还希望与HCP合作参与自身管理计划，并希望了解所有可用治疗选择，无论保险 coverage。难治性ITP儿童父母对共享决策的经历不一；一些报告从未被给予多于一种治疗选择，而另一些报告与医生就可用治疗选择进行了来回对话。显然，患者和照顾者对治疗实施方式有意见，他们指出生活质量、治疗有效性、舒适度和药物特征（如副作用）是影响决策的重要因素。另一份报告表明在小儿ITP初始诊断时缺乏共享决策，并发现家庭在诊断时经历了极端的情感创伤，在考虑实施共享决策时应予以考虑。这些报告指出了部分ITP患者共享决策的不足。为帮助解决这一不足并改善ITP中的共享决策，ITP支持协会为患者整理了一个共享决策工具包，帮助患者指导这一过程。

3 血友病中的共享决策作为ITP的模型

对于血友病患者，共享决策对于决定预防治疗计划以及最近决定是否基因治疗是适当的选择尤为重要。血友病界已做出许多努力来解决共享决策的最佳方法。该领域的经验可能适用于开发ITP中的共享决策模型。共享决策的一个关键因素是获得多学科团队。随着血友病治疗中心的建立使用，血友病患者可以获得有助于治疗决策和个体化治疗计划的多学科医疗团队。缺乏针对ITP患者的此类综合护理中心可能导致这些患者缺乏标准的共享决策实践。英国哥伦比亚成人血友病团队焦点小组确定了医疗保健团队/患者合作伙伴关系的三个阶段，可用于持续开发个体化预防方案。三个阶段是参与（患者为首次诊所访视做准备）、评估（多学科护理团队进行的患者驱动评估过程）和个体化（涉及随访和决策）。一项12个月队列研究报告，采用该策略使预防治疗计划与患者优先级一致时，年出血率降低，生活质量改善。另一种更近期的共享决策方法是血友病特异性、以患者为中心的结局指标GOAL-Hēm。该指标允许血友病患者设定自己的个体化治疗目标并随后监测它们。它通过临床医生研讨会（旨在开发血友病特异性目标菜单）和从患者及其照顾者收集定性数据（允许微调目标菜单）的组合开发。GOAL-Hēm的一个关键组成部分是使用目标 attainment scaling，允许患者和临床医生跟踪有意义的治疗目标的进展。可行性研究后，目标和描述符被进一步细化以提供更直接的菜单。GOAL-Hēm的优势之一是对小的有意义变化敏感；然而，模型的成功个体开发和实施需要血友病患者和HCPs的大量投入。GOAL-Hēm的开发历程可能是开发其他涉及共享决策的以患者为中心结局指标的有用路线图。基因治疗最近被批准用于血友病A和B的治疗。为此，血友病社区委员会主办了一系列圆桌会议，有患者小组参与。由此，他们定义了患者历程，并创建了一个共享决策资源，涵盖基因治疗五个阶段（信息寻求、决策、治疗启动、短期和长期基因治疗后随访）中患者/HCP讨论的问题和关注点。在创建该工具时，委员会指出，关注医生-患者沟通的重要性是任何共享决策模型的关键，无论适应症如何。沟通可通过避免不必要的细节和行话、避免假设患者健康素养高或低、准备仅有关键点和图形/视觉的书面材料以及利用“teach-back”方法（患者用自己的话向医生复述所学内容）来改善。与医生以外的多学科医疗保健团队其他成员讨论也很重要。团队成员应准备好参与患者教育和决策的对话，因为这可以帮助减轻医生访视的时间负担，并使患者接收的信息保持一致。

4 影响个体患者层面共享决策的方面

许多个体患者因素可影响共享决策。健康的社会决定因素是一组非医疗因素，如人出生、成长、学习、生活和工作条件，影响健康结局。具体例子包括获得医疗保健、种族、民族、社会经济地位、教育、就业、邻里和物理环境、住房、教育和社会支持网络。移民患者有效共享决策的障碍包括语言背景差异、关于健康和疾病的不同价值观、角色期望差异和提供者偏见。这些因素影响健康及健康公平，并可能影响患者共享决策的经历。一项血友病患者调查发现，经济地位、教育水平和年龄显著影响患者是否愿意参与共享决策。在患者层面，有限英语语言能力、属于种族/少数民族以及健康和数字素养低与 poor quality 患者-临床医生沟通相关。影响有效参与共享决策的其他因素包括就业状况、工作严格性、交通 access、保险 coverage、可支配收入、生活义务、文化规范以及对医疗机构或处方药的看法。在共享决策方法的背景下必须考虑这些因素。根据每个患者的环境、社会和文化情况定制对话，预计将使共享决策过程对来自不同背景的患者更可接受、有效和包容。个体患者的治疗目标和关注点也是重要考虑因素。有怀孕愿望或怀孕的患者可能有不同的治疗目标和与药物偏好相关的优先级。对于青少年ITP患者，考虑允许患者尽可能参与活动和正常生活的治疗方法很重要，并且应清楚地沟通类固醇治疗的副作用，例如情绪变化、睡眠障碍和体重增加。一项针对血友病患者和血友病男孩母亲的小型调查发现，参与者考虑易用性（例如，更容易处理、更少注射和替代给药）、新治疗的附加价值、对长期治疗报销的担忧以及由于高风险活动对药物使用 coverage 的担忧作为治疗决策的因素。最后，相关的合并健康状况也应纳入个体化共享决策。来自老年（≥65岁）多合并症患者和全科医生焦点小组的结果显示，需要提高对多病指南的认识，并且对医生的共享决策培训应包括如何沟通临床不确定性的教育。

5 HCPs的共享决策策略：方法如何影响患者感知？

医生的决策方式可影响患者参与共享决策。与匆忙/直觉决策相比，审慎/理性决策风格与更好的患者参与共享决策相关。考虑患者对信息共享的偏好也很重要。在临床医生层面，与 poor quality 患者-临床医生沟通相关的因素包括缺乏成功参与共享决策的沟通技巧、文化胜任力较低以及无意识偏见的 presence。出血性疾病患者的最佳管理包括早期检测、预防措施、治疗、教育和社会心理支持以及患者倡导。BCDI综合ITP诊所的团队成员包括血液学家、护士协调员、执业护士、药剂师、物理治疗师、医疗社工、牙医、免疫学家和营养师。在综合ITP诊所，每次患者访视包括与每位专家的讨论，以提供综合护理方法。具体而言，注册护士（RNs）、高级执业护士和血液学家讨论药物经验、替代选择和近期及远期目标。免疫学家寻找可能影响生活质量和/或治疗成功的合并症。医疗社工涵盖社会医疗、社会文化和社会经济问题以及这些如何影响治疗成功，包括对药物依从性、就业和生活质量其他方面的 impact。注册营养师讨论健康的其他方面，包括肥胖和相关合并症。牙医筛查可能导致侵入性操作的牙科疾病，并提供牙科疾病预防咨询。在访视间隔期间，RNs、高级执业护士、医疗社工和血液学家与患者有许多联系（平均30次/年），以了解健康变化、需要的操作、就业或其他财务状况变化、向成人过渡以及其他重大生活变化。

6 作者经验：共享决策的关键沟通点和观点

共享决策应纳入大多数（如果不是全部）关于ITP治疗的决策，无论疾病阶段。关键临床决策点包括治疗决定、一线、二线和后线治疗的选择、怀孕期间或手术前的调整以及由于耐受性、缺乏疗效、便利性或其它原因换药的潜在性。当考虑一线治疗时，患者/儿童父母应参与决定是否治疗或观察，如果决定药物治疗，是否使用皮质类固醇或静脉注射免疫球蛋白/抗-D免疫球蛋白。对于二线治疗，共享决策应包括讨论是否应使用血小板生成素受体激动剂或免疫抑制药物，以及是否/何时考虑脾切除术。关于治疗疗效，与患者讨论不同治疗选择的预期反应速度很重要。与患者讨论的其他重要点包括反应持久性、给药频率、片剂大小和片剂强度。还应告知患者治疗选择的便利/不便，例如治疗是口服还是注射、所需访视频率（例如，办公室给药要求）、某些治疗的饮食限制以及是否需要根据合并用药调整剂量。最后，沟通每种治疗选择的已知毒性和不良反应并了解患者对哪些潜在副作用可接受或不可接受的观点很重要。从血液学家角度，医疗保健团队应确保每种药物选择的特征和负担清楚并被患者理解。如前所述，健康素养对此过程至关重要。还应强调药物依从性和监测的重要性，并被患者清楚理解。与主要照顾者保持开放的沟通渠道对于分享有关健康变化、损伤、预期损伤和预期假期的信息至关重要。最后，在ITP专家与患者之间建立信任关系并将患者及其家人作为综合护理团队的一部分至关重要。在缺乏ITP综合治疗中心的地理区域，协调ITP患者护理的责任通常落在主治血液学家身上。这些医生必须具备必要的教育和专业知识，以有效地与患者沟通其治疗目标和预期结局以及每种治疗方式预期的不良反应。为此，必须赋予HCPs工具以充分沟通此信息。还应向患者提供工具，以有效评估ITP对其日常生活的影响、管理其药物和血细胞计数，并清楚了解治疗目标。此类工具将有助于解决患者与HCP之间治疗目标的差异。从护士协调员的角度，共享决策方法应包括在诊所预约期间或通过电话花必要的时间讨论可用治疗选择。护士应提供特定治疗选择的教育手册，并讨论不良反应、给药途径和其它后勤（即注射与口服或家庭与办公室给药）以及特定治疗计划的限制（即饮食限制）。倾听患者关注点及其个人障碍以帮助他们选择最适当的治疗计划也很重要。在共享决策过程中，HCP和患者的治疗目标可能出现差异。解决此类差异的方法需要考虑患者生活的许多方面，包括有组织的或随意的身体活动。运动参与问题也应涉及共享决策，因为这可能影响治疗选择和血小板监测频率。从护士角度，HCP和患者治疗目标的差异可通过教育患者其治疗计划的目标并帮助他们理解哪些目标被认为是现实或可实现的来解决。从HCP角度的风险与获益讨论将帮助患者及其家人理解建议的重要性。在合理范围内，HCP可考虑偏离标准方案以使患者目标更易实现（即较少的实验室抽血和/或诊所预约，或更频繁监测以确保患者安全继续参与运动）。HCP和患者之间的公开讨论应旨在确保所有观点都被考虑。BCDI的综合ITP项目现已进入第十年，获得了关于积极利用共享决策和关注患者教育及良好健康素养的极其积极的反馈。

7 结论

ITP中的共享决策，虽然是一个合理的概念，但应用不一致。开发ITP特异性的共享决策模型可能会提高实施的一致性。在共享决策中应始终考虑个体患者因素和治疗优先级/关注点，并且方法应根据每位患者个体化。实施ITP患者的综合护理计划可能会改善整体患者护理，并提供积极利用共享决策的机会。