《Quality of Life Research》：Measurement properties of a patient-reported outcome scale for peptic ulcer: a validation study using classical test theory and generalizability theory
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目的：评价消化性溃疡患者报告结局量表（PROISCD-PU）的测量学属性，并在经典测量理论（CTT）与概化理论（GT）的整合框架下检验其信度、效度、反应度及领域层面测量精度。
方法：从三级医院招募300例消化性溃疡患者，完成PROISCD-PU量表测评。采
目的：评价消化性溃疡患者报告结局量表（PROISCD-PU）的测量学属性，并在经典测量理论（CTT）与概化理论（GT）的整合框架下检验其信度、效度、反应度及领域层面测量精度。
方法：从三级医院招募300例消化性溃疡患者，完成PROISCD-PU量表测评。采用经典测量理论评价内部一致性、结构效度、临床区分效度与反应度；应用概化理论识别测量方差异来源，并在实际及备选条目配置下估计相对概化系数（Eρ2）与绝对可靠性系数（Φ）。由于GT分析分别针对各领域独立进行，研究结果被解读为领域层面测量精度的证据。
结果：PROISCD-PU在多数领域显示出可接受的内部一致性及满意的结构效度，条目-领域相关分析与结构方程模型支持上述结论。临床区分效度得到部分支持，经Holm–Bonferroni校正后，精神/信念健康领域、共性模块小计及特异性领域仍存在显著差异。治疗后各领域及总量表得分均显著改善，标准化反应均数显示量表具有中度至较大反应度。概化分析显示，人×条目交互作用为测量方差的主要来源。精神健康、社会健康及疾病特异性领域的绝对可靠性系数（Φ）可接受，而躯体健康与精神/信念健康领域的Φ系数相对较低，提示为未来修订的优先方向。
结论：PROISCD-PU在评估消化性溃疡患者报告结局方面总体上表现出可接受的信度、效度、反应度及领域层面测量精度。经典测量理论与概化理论的联合应用提供了互补的心理测量学证据，支持其在临床结局评价及生活质量研究中的应用。未来研究应评估临床稳定患者的纵向得分稳定性，并应用多元概化理论优化总量表合成得分的信度与计分结构。
论文解读：消化性溃疡患者报告结局量表测量学属性的综合验证研究
一、研究背景与目的
消化性溃疡（peptic ulcer, PU）作为一种常见的慢性胃肠道疾病，具有症状反复发作、病程迁延的特点，对患者的日常功能与身心健康造成显著影响。传统临床评估主要依赖内镜检查与实验室指标，然而客观临床指标与患者主观体验之间常存在不一致，尤其在症状严重程度、功能受限程度及治疗获益感知方面表现突出。这一矛盾凸显了将患者报告结局（patient-reported outcomes, PROs）纳入消化性溃疡疗效评价体系的重要性。
健康相关生活质量（health-related quality of life, HRQoL）评估已成为慢性胃肠疾病结局评价的重要组成部分。然而，传统生活质量量表往往侧重整体功能或总体生活满意度，对疾病特异性症状或短期临床变化的敏感度不足。相比之下，患者报告结局测量工具直接反映患者对症状、治疗负担及健康状况的感知而不受临床医师解读的影响，在症状波动明显的疾病如消化性溃疡中具有更优的反应度与临床相关性。
尽管患者报告结局的价值日益受到重视，针对消化性溃疡的疾病特异性PRO工具仍然有限，尤其是符合严格心理测量学框架且适用于中国人群的量表更为稀缺。慢性病患者报告结局测量量表系统（PROISCD）由万崇华教授团队在慢性病生活质量测量量表系统（QLICD）基础上开发，采用共性模块与特异性模块相结合的结构化设计。基于该框架，研究团队研发了消化性溃疡患者报告结局量表（PROISCD-PU），但其测量学属性的系统评价仍有待开展。
经典测量理论（Classical Test Theory, CTT）为信度与效度评价提供基础，但对测量误差来源的解析能力有限。概化理论（Generalizability Theory, GT）作为CTT的延伸，可对方差成分进行分解，并在不同测量条件下估计信度，从而提升结局测量的精度与可解释性。CTT与GT的整合应用正日益被推荐用于患者报告结局工具的开发与验证。基于此，本研究采用CTT与GT联合框架，系统评价PROISCD-PU的信度、效度、反应度及测量精度，旨在为消化性溃疡提供以患者为中心且心理测量学属性稳健的结局评价工具。
二、研究设计与技术方法
研究人员采用横断面研究设计，在三级医院通过便利抽样法招募经临床确诊的消化性溃疡门诊及住院患者，最终纳入300例患者。数据收集在昆明医科大学第二附属医院及广东医学院附属医院完成，研究方案经昆明医科大学生物医学伦理委员会审批（批件号：KMMU2021MEC031）。消化性溃疡诊断主要依据2016年西安消化性溃疡诊断与治疗规范，经胃镜及肠镜检查确诊并明确临床分期。
研究所用的PROISCD-PU（V1.0R）量表采用"共性模块＋特异性模块"的模块化结构，共43个条目。其中共性模块PROISCD共30个条目，涵盖躯体健康（physical health, PHD）、心理健康（mental health, MHD）、社会健康（social health, SHD）和精神/信念健康（spirituality/belief health, SBD）4个领域、11个侧面；消化性溃疡特异性模块PU由13个条目构成、3个侧面。量表采用Likert 5级计分，包含正向条目与反向条目。
统计分析方法上，CTT框架用于评价内部一致性信度（Cronbach's α系数）、结构效度（条目-领域相关分析、多特征尺度分析及结构方程模型）、临床区分效度（独立样本t检验，采用Holm–Bonferroni校正控制I类错误）和反应度（配对样本t检验及标准化反应均数，standardized response mean, SRM）。GT分析则针对各领域分别建立单侧面交叉设计的G研究，估计被试、条目及被试×条目交互作用的方差成分，并在D研究中计算相对概化系数（Eρ2）与绝对可靠性系数（Φ），同时考察备选条目数下的测量精度变化。
三、研究结果
1. 社会人口学及临床特征
研究共纳入300例消化性溃疡患者，以汉族为主（93.7%），男性占69.0%；年龄11至87岁，平均50.79±16.58岁。十二指肠溃疡最为常见（63.3%），其次为胃溃疡（28.3%）、回结肠溃疡（4.7%）及其他类型（3.7%）。246例具有临床分期信息的患者中，111例处于活动期，135例处于非活动期（含愈合期与瘢痕期）。
2. 结构效度
条目-领域相关分析显示，除躯体健康领域条目PHD3（r=0.19）及特异性领域条目PU7、PU12（r分别为0.39和0.21）外，其余条目与其所属领域的相关系数均超过0.40，满足聚合效度标准；条目与非目标领域的相关普遍较弱，支持区分效度。修正后的结构方程模型拟合结果显示，χ2/df为2.957，近似误差均方根（RMSEA）为0.081，规范拟合指数（NFI）、比较拟合指数（CFI）和增量拟合指数（IFI）分别为0.610、0.702和0.703，整体模型拟合可接受。
3. 临床区分效度
活动期与非活动期患者的量表得分比较显示，非活动期患者在躯体健康、社会健康、精神/信念健康、共性模块小计、特异性领域及总量表上的均分均高于活动期患者。经Holm–Bonferroni校正后，精神/信念健康领域（t=?3.786，校正P=0.003）、共性模块小计（t=?2.795，校正P=0.024）及疾病特异性领域（t=4.428，校正P=0.003）的差异仍具有统计学意义；躯体健康与社会健康领域的差异经校正后不再显著，心理健康领域未观察到显著差异。上述结果部分支持PROISCD-PU区分疾病活动期与非活动期的能力。
4. 反应度
278例患者完成治疗前后两次测评。治疗后各领域及总量表得分均显著改善（P＜0.01），SRM介于0.50至1.05之间，显示中度至较大反应度。总量表SRM最大（1.05），其次为特异性领域和躯体健康领域（均为0.95），表明该量表对治疗期间患者自报健康状态的变化具有良好的敏感性。但研究人员指出，由于未设置未治疗对照组或对临床稳定患者进行重复测评，结果应被解读为对临床变化的敏感性证据而非治疗效果的确证。
5. 信度
Cronbach's α系数显示，躯体健康、心理健康、社会健康、精神/信念健康和疾病特异性领域的α值分别为0.700、0.802、0.753、0.587和0.773，总量表α为0.874。除精神/信念健康领域外，其余领域均达到α≥0.70的可接受标准。
6. 概化理论分析结果
G研究显示，各领域方差的最大来源为人×条目交互作用，占总方差的58.52%至74.72%，个体间差异在多数领域中为第二大方差来源。在当前条目配置下，D研究估计的各领域Φ系数分别为：躯体健康0.622、心理健康0.792、社会健康0.711、精神/信念健康0.524、疾病特异性领域0.760。心理健康、社会健康和疾病特异性领域达到可接受的绝对可靠性水平，躯体健康领域相对较低，精神/信念健康领域最弱。D研究还显示，增加各领域条目数可带来Eρ2和Φ系数的递增改善，但提升幅度因领域而异。
四、讨论与结论
本研究表明，PROISCD-PU在消化性溃疡患者中展现出总体可接受的心理测量学属性。信度方面，多数领域内部一致性达推荐标准，总量表信度较高；精神/信念健康领域信度偏低，与精神性构念本身具有主观性和文化敏感性有关。结构效度方面，条目-领域相关分析与结构方程模型共同支持量表的理论结构。
临床区分效度方面，疾病特异性领域在区分活动期与非活动期方面表现最优，这与其条目直接评估溃疡相关症状的临床属性一致。心理健康领域未显示出显著分期差异，躯体与社会健康领域的差异经多重比较校正后不再显著，提示心理福祉和一般健康感知可能受疾病活动度之外多种因素影响。
概化理论分析揭示了人×条目交互作用构成主要测量误差来源，并区分了相对决策与绝对决策的信度内涵。Eρ2反映相对或常模参照决策的信度，如患者间区分与排序；Φ系数则纳入条目方差与人×条目交互误差，更适用于标准参照和个体层面决策，包括与参考阈值比较和患者自身纵向变化评估。鉴于PROISCD-PU主要用于个体临床评估和治疗评价，Φ系数被视为实际应用中的主要指标。当前条目配置下精神/信念健康领域Φ系数低于0.70，即使将条目数增至12仍未能达标，提示该领域的优化应侧重条目内容质量、构念同质性、计分方向及文化适切性，而非单纯增加条目数量。
研究人员同时指出研究的局限性：便利抽样与相对严格的排除标准可能限制结果向更广泛人群的外推；未设置未治疗对照组及临床稳定患者的纵向随访，无法确证得分稳定性与治疗归因；横断面设计亦无法进行重测信度评价；单变量单侧面GT设计未估计跨领域协方差成分，无法评价备选领域权重或总分合成方案。未来研究应纳入不同医疗机构的异质性人群，设置含未治疗或临床稳定患者的纵向队列，并采用多元概化理论框架评价领域间协方差结构、优化条目配置与计分权重。
综上所述，PROISCD-PU在消化性溃疡患者中总体表现出可接受的信度、效度、反应度及领域测量精度。临床分期比较为区分效度提供了部分支持，其中精神/信念健康、共性模块小计和特异性领域差异最为明显。量表对治疗期间的变化具有敏感性，但在缺乏未治疗或临床稳定对照组的情况下，尚不能将这些变化完全归因于治疗。经典测量理论与领域特异性单变量概化理论的整合应用为本量表提供了互补的心理测量学证据。未来研究应评估临床稳定患者的得分稳定性，并应用多元概化理论检验领域间协方差、领域权重、条目分配及总量表合成得分的可靠性。该研究发表于《Quality of Life Research》。
