糖尿病护理中Problem Areas in Diabetes (PAID)与Diabetes Distress Scale (DDS)向EQ-5D-5L的映射算法研究

《Quality of Life Research》：Mapping the Problem Areas in Diabetes (PAID) and Diabetes Distress Scale (DDS) to the EQ-5D-5L in diabetes care

　　

目的：开发并验证映射算法，从两种糖尿病特异性患者报告结局，即Problem Areas in Diabetes (PAID)和Diabetes Distress Scale (DDS)中估算EQ-5D健康状态效用值(HSUVs)，以在缺乏EQ-5D数据时支持经济评价。
方法：德国662名成年糖尿病患者的数据包含PAID-20、DDS-17和EQ-5D-5L的应答。直接映射模型使用Tobit和删失最小绝对偏差(CLAD)回归预测EQ-5D效用值，而间接映射模型使用比例和偏比例优势回归预测EQ-5D维度。测试了六种模型设定，结合了PAID和DDS条目与协变量（年龄、性别、糖尿病类型），通过条目相关性和向后逐步程序选择预测因子，以保留统计学相关变量。使用一系列性能指标评估模型性能，包括均方根误差(RMSE)和平均绝对误差(MAE)。模型内部验证采用10折交叉验证。
结果：表现最好的直接映射模型包括：包含部分PAID-20条目和协变量的模型（Tobit回归；RMSE：0.159；MAE：0.117），结合PAID-20、DDS-17和协变量的模型（CLAD回归；RMSE：0.146；MAE：0.09），以及基于DDS-17条目和协变量的模型（Tobit回归；RMSE：0.164；MAE：0.121）。间接映射模型整体表现出更高的预测误差（RMSE：0.187–0.21；MAE：0.124–0.141）。
结论：研究人员提出了新颖的算法，能够从PAID和DDS评分估算EQ-5D效用值，促进糖尿病的经济评价。首选模型表现出与已发表映射研究相当的预测准确性。

糖尿病在全球范围内的患病率显著上升，据统计全球约有8.28亿成年糖尿病患者，其中2型糖尿病占90%以上。理解患者的体验、日常功能、症状和情绪对于以患者为中心的护理至关重要。患者报告结局能够捕获临床指标如糖化血红蛋白(HbA_1c)无法反映的身心健康状况。定期评估疾病特异性的情绪困扰有助于识别高风险患者并防止其对糖尿病管理产生负面影响。在评估糖尿病特异性情绪困扰方面，Problem Areas in Diabetes scale (PAID)和Diabetes Distress Scale (DDS)具有良好的心理测量学特性并被广泛使用。然而，PAID和DDS并非基于偏好的测量工具，因此无法直接生成健康状态效用值(HSUVs)，这阻碍了其在经济评价中的应用。卫生技术评估机构推荐使用EQ-5D来计算HSUVs以支持成本效益模型和报销决策。当临床试验中未收集EQ-5D数据时，根据英国国家卫生与临床优化研究所(NICE) 2022年指南，首选方法是将PRO试验数据映射到EQ-5D。文献中尚无将PAID或DDS映射到EQ-5D的研究。因此，研究人员开展了这项研究，旨在开发并验证从PAID和DDS估算EQ-5D-5L效用值的映射算法，以填补糖尿病经济评价中效用值估算的空白。该研究得出的结论是，直接映射模型表现出更稳定准确的预测能力，且其预测准确性与已发表的映射研究相当。这一研究具有重要意义，提供了在缺乏基于偏好的健康相关生命质量数据时支持经济评价的算法。该论文发表在《Quality of Life Research》上。

研究人员使用了来自德国的662名成年糖尿病患者的横断面在线调查数据，样本队列来源于dialink面板、T1Day以及Bad Mergentheim糖尿病中心的住院患者。研究数据包含PAID-20、DDS-17和EQ-5D-5L应答。研究人员采用了直接映射和间接映射两种方法。直接映射使用Tobit回归和删失最小绝对偏差(Censored Least Absolute Deviation, CLAD)回归直接预测EQ-5D效用值；间接映射使用比例优势和偏比例优势回归预测EQ-5D维度。模型设定包含六种规格，结合了PAID和DDS条目及协变量（年龄、性别、糖尿病类型）。预测因子选择基于条目相关性及向后逐步回归，以保留统计学相关变量。采用均方根误差(Root Mean Square Error, RMSE)和平均绝对误差(Mean Absolute Error, MAE)评估性能，并使用10折交叉验证进行内部验证。

研究结果如下：
描述性统计与相关性
通过对662名平均年龄56.0岁、平均体质指数(Body Mass Index, BMI)27.28±5.66 kg/m²的参与者数据分析，发现EQ-5D效用值呈非对称分布且聚集于高端，非正态分布。PAID-20和DDS-17的部分条目因与EQ-5D效用相关性过低或与PAID条目相关性过高被排除。
预测性能与模型选择
直接映射模型方面，在PAID与EQ-5D的映射中，Model 4（采用Tobit回归）表现优于Model 1，预测均值更接近观察值，且在中低和高端效用值区间追踪更好。在结合PAID和DDS的模型中，Model 2（采用CLAD回归）是唯一能捕获负效用值的模型，整体MAE最低，在中等至高健康状态效用值区间表现优越。仅基于DDS-17的Model 5中，Tobit回归在较低效用区间表现略好。间接映射模型方面，在仅含PAID-20条目的模型中，Model 4整体准确度更高，RMSE和MAE更低。在结合PAID-20和DDS的模型中，Model 2在预测准确性和模型拟合上始终优于Model 3。总体而言，直接映射模型在全程效用范围内的预测表现始终优于间接映射模型。
直接和间接映射算法的比较
Model 4 Tobit和Model 2 CLAD表现出比间接模型更接近观察值的均值和中位数，且预测误差更低。Model 2 CLAD能捕获负效用值，而间接映射无法预测低于零的值。Model 5 Tobit同样优于对应的间接模型，间接模型仅在高效用区间表现略好。
内部验证
对于直接映射，Tobit模型在重采样中表现出更好的准确性和一致性；对于效用值大于0.5的观测，CLAD预测精度更高。对于间接映射，各维度可靠性不均，焦虑/抑郁维度表现合理，但行动能力和自我照顾维度的可靠性存疑。
直接和间接映射的指导
研究提供了所有模型的系数，并给出了数据设置和外部数据集实施的步骤指南，特别是针对间接模型的逐步指南。

讨论部分总结：本研究开发了从PAID-20和DDS-17估算EQ-5D效用的直接和间接映射算法，填补了糖尿病经济评价的空白。收集的PRO得分与糖尿病人群的既往研究一致。研究建议根据预测准确性和实际适用性选择算法：从PAID-20映射首选Model 4 Tobit；结合PAID-20和DDS-17首选Model 2 CLAD；从DDS-17映射推荐Model 5 Tobit。间接映射推荐Model 2和Model 4。本研究的模型性能与Hernández Alava等人和Lamu等人的研究基本相当。然而，研究存在一定局限性，例如算法略微高估了效用值，源PRO对行动能力等维度覆盖有限，直接映射仅适用于接受英国人群健康价值的国家。间接映射虽增强了泛化性，但预测准确性和可靠性较弱。尽管最佳模型间性能差异较小，研究人员仍为选择单一算法提供了清晰的建议路径。
研究结论部分：本研究开发了PAID和DDS之间的映射算法以预测英国EQ-5D效用值。在探索的多种设定中，使用Tobit和CLAD回归的直接映射模型，以及使用比例和偏比例优势逻辑回归的间接映射模型，始终提供稳定且准确的预测。当糖尿病研究中缺乏基于偏好的健康相关生命质量数据时，这些映射算法可用于生成EQ-5D效用值，从而支持经济评价和卫生技术评估。