摘要
目的
本研究旨在评估吡仑帕奈（CNB）在儿童发育性和癫痫性脑病（DEEs）中的疗效、耐受性及给药方案，检验关于按综合征、病因、脑电图模式、癫痫发作类型、CNB剂量（mg/kg/day）及合并用药的预设假设。
方法
回顾性多中心队列研究纳入了在西班牙17家医院接受CNB治疗的≤18岁DEE儿童。主要结局为3、6和12个月时的药物保留率、应答率（≥50%的发作减少）和完全无发作率。采用混合效应logistic模型和有序回归模型，校正年龄、综合征、病因、癫痫发作类型和合并用药。
结果
152名儿童（中位年龄12岁）中，27.6%为Lennox-Gastaut综合征（LGS），58.6%为未分类DEE，中位既往使用抗癫痫药物9种。3、6和12个月时的药物保留率分别为88%、90%和93%，应答率分别为64%、73%和79%；无发作率分别为8%、12%和18%（3、6和12个月时的可评估人数分别为152、105和57）。LGS与其他DEE在12个月时的应答率相同（均为79%），而Dravet综合征仅表现出有限的持续获益。按病因分，结构性病变的12个月应答率最高（93%，而非结构性病变为68%，p = .04），但无独立病因与应答相关。按癫痫发作类型分，强直性发作（81%）和双侧强直-阵挛性发作（76%）的应答率最高，失神发作最低（54%，校正后比值比[OR] = .43，p = .032）。治疗期间发作恶化发生率为10.5%。钠通道阻滞剂是不良反应的主要风险因素（OR = 2.10）；10.5%的患者因不良反应停用CNB。
意义
CNB在儿童DEEs中表现出持续有效的疗效和可接受的耐受性。缓慢的基于体重的滴定以及主动简化钠通道阻滞剂和氯巴唑的方案可能优化获益-风险比。
利益冲突声明
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