比死更糟就够了吗？论负时间权衡效用的附加价值

《Medical Decision Making》：Is Being Worse-than-Dead Good Enough? On the Added Value of Negative Time-Tradeoff Utilities

　　Stalmeier 和 Roudijk 近期的来信《"比死更差"的效用值是否能在（复合）时间权衡估值中提供相关信息？》延续了关于复合时间权衡法（cTTO）在评估"比死更差"（WTD）EQ-5D-5L 健康状态时敏感性的一个重要讨论。1 他们主张负值对健康状态的严重程度具有敏感性。EQ-5D 量表和价值集在健康技术评估中被广泛使用，而 cTTO 在价值集的构建中依然居于核心地位。2?? 因此，这一主张值得审慎地加以限定。我的主要观点是，两个问题应当被区分开来：1）某一状态被归类为 WTD 的概率是否随严重程度增加而提高（即"广延边际"问题：某一状态是否跨越了 WTD 阈值）；以及 2）在某一状态已被归类为 WTD 的条件下，分配给该状态的特定负效用值是否包含关于人们感知该状态有多糟的有意义信息（即"集约边际"问题：所引致的效用值在零以下偏离多远）。这场争论由 Gandhi 等人发起，主要关注的是后一个问题。? Gandhi 等人观察到负值 cTTO 结果与一种健康状态严重程度衡量指标——等级和总分（LSS）——相关性较差，并据此认为 cTTO 对 WTD 状态的辨别能力欠佳。重要的是，这并不意味着 cTTO 无法更频繁地将更严重的状态归类为 WTD。真正的顾虑在于，一旦观测值落入负值区间，这些负值本身似乎提供的信息寥寥无几。Roudijk、Donders 和 Stalmeier（RDS）针对这种弱相关提出了一种阈值解释：由于受访者对于"何种严重程度才认为状态比死更差"存在差异，更严重的状态会从不断变化的受访者群体中吸引到负值观测。? 随着严重程度上升，新加入的 WTD 观测值可能接近零，从而削弱了在截断样本中所观察到的相关性。? 我同意，这一机制在单独分析负值时确实可能引入偏差。然而，关键问题在于，RDS 提供的证据能否证明 cTTO 所引致的特定负值对严重程度具有真正的敏感性。RDS 还提出，可以按受访者将多少状态归类为 WTD 对其进行分组，并估计受访者层面上以严重程度为解释变量、以非截断效用为被解释变量的回归。RDS 发现，WTD 估值数量越多的受访者，其回归斜率越为负，并据此将其解释为反驳"WTD 不敏感"解释的证据。Jakubczyk（2023 年）表明，这一推断并不成立。? 在负值区间内，若将负值在"受访者—状态"观测之间进行随机重新分配——即刻意打破特定负值与特定状态—受访者配对之间的关联——RDS 式的斜率模式基本得以保留。Stalmeier 和 Roudijk 现在主张，这种重新分配并没有消除数据结构，因为严重状态仍然拥有大量 WTD 观测和大量随机化的负值。这一观察是正确的，但这并不是该论证的漏洞，而恰恰是论证的要点所在。重新分配并不是为了抹去广延边际结构——即更严重的状态更常被归类为 WTD 这一事实——它是为了检验 RDS 式分析是否依赖于特定负值中的集约边际信息。如果在该集约边际信息被随机化之后，同样的回归模式依然出现，那么就不能将该模式视为证据，用以表明特定负值在 WTD 分类之外还提供了相关信息。换言之，证明 WTD／优于死亡的结构在随机化后依然存在，并不能回答真正相关的问题。如果仅仅将观测值分类为 WTD 就足以复现 RDS 式的发现，那么这些发现主要表明的是：严重程度与跨越 WTD 阈值相关。它们并不能表明：负值 cTTO 结果一旦低于零，其赋值方式能够进一步辨别严重程度。Stalmeier 和 Roudijk 还报告称，在随机化负值后解释方差有所下降，并将其解读为负值提供相关信息的证据。这一结果有一定相关性，但不应被过度解读。所报告的是相对损失，由于没有报告随机化之前所解释的方差占比，其绝对重要性并不明确。这一区分很重要。在 Jakubczyk（2023 年）的表 1 中，重新分配负值使 R2 从 0.004 降至 0.001。虽然这是一个很大的相对降幅，但无论是重新分配之前还是之后，所解释的方差份额都几乎为零。因此，重新分配可能移除了部分信息，但从绝对量来看，被移除的信息量显得非常小。一个需要谨慎对待的独立原因涉及阈值解释本身。如果新加入的 WTD 受访者贡献的负值接近零，那么这确实可能削弱仅限负值分析中的斜率。然而，标准的 cTTO 数据往往显示：严格位于 ?0.5 与 0 之间的取值明显稀缺。? 这一空缺很难与"新加入的 WTD 观测从略低于零处进入负值区间"这一强机制相容。因此，仍然存疑的是：仅凭阈值机制是否足以解释 LSS 与负值 cTTO 结果之间几近为零的关联。上述所有观点都不足以证明所有负值 cTTO 结果都完全对严重程度不敏感。阈值解释确实识别出了一种真实存在的偏差来源，而现有证据也无法以纯粹的二元方式解决这一问题。更窄范围的结论是：RDS 式的回归模式并不能证明负值本身具有敏感性。这种模式与一种情形相容——cTTO 主要捕捉的是受访者是否将某一状态归类为 WTD，而负值的大小几乎不提供可靠的严重程度信息。最后，这一问题不应被理解为使用 TTO 对 WTD 状态进行敏感性赋值存在普遍的不可能性。近期的实验工作表明，经过改良的 TTO 程序可以恢复负效用与严重程度之间更清晰的关联，尤其是当用于将状态划分到"优于死亡"与"WTD"区间的"与立即死亡进行比较"这一环节被移除时。1? 这支持一个更为精确的结论：问题所在并非 TTO 永远无法引出有意义的 WTD 取值，而是 cTTO 通常的操作化方式可能限制了其所产生负值中包含的辨别信息。Micha? Jakubczyk，博士波兰华沙 SGH 经济与商业大学利益冲突声明作者就本文的研究、撰写和／或出版声明了以下潜在利益冲突：我是 EuroQol Group 的成员。资金支持作者未就本文的研究、撰写和／或出版获得任何资金支持。ORCID iDMicha? Jakubczyk https://orcid.org/0000-0002-0006-6769