摘要
背景/目的：本研究评估了新辅助治疗中disitamab vedotin联合程序性细胞死亡蛋白1（PD-1）阻断的效果，以及治疗后中性粒细胞与淋巴细胞比率（NLR）和全身性免疫炎症指数（SII）与肌肉浸润性膀胱癌患者的响应和无进展生存期（PFS）之间的关系。 方法：本研究为单中心回顾性队列研究，纳入了71名2021年9月至2025年10月期间接受治疗的cT2–T3N0M0、人表皮生长因子受体2（HER2）阳性的患者。采用逻辑回归和接收者操作特征分析评估响应终点；Kaplan–Meier法和Cox法则评估PFS。响应分析分别进行了Benjamini–Hochberg校正。 结果：完全缓解（CR）、客观缓解和疾病控制率分别为66.2%、84.5%和88.7%。在47例完全缓解患者中，5例为经膀胱切除术证实的病理完全缓解（pCR），42例为临床完全缓解（cCR）。校正后，响应关联性的显著性降低（最小q = 0.082）。AUC值为0.659–0.708。基于14例PFS事件的双变量Cox模型显示，治疗周期（HR 0.615，95% CI 0.419–0.903；p = 0.013）和每100单位的SII（HR 1.205，95% CI 1.073–1.355；p = 0.002）与PFS相关，但这些结果需要谨慎解读。研究期间有2例患者死亡。 结论：新辅助治疗中disitamab vedotin联合PD-1阻断显示出良好的抗肿瘤活性。汇总的CR终点可能高估了病理缓解率，且无法直接与经膀胱切除术证实的pCR进行比较。由于缺乏标准化的术前NLR和SII测量数据，不能排除反向因果关系。基于14例事件的响应关联性和PFS结果需谨慎解读，并需要进一步的前瞻性验证。
