基于维奈托克方案在新诊断及复发/难治性急性髓系白血病中的回顾性评估：疗效决定因素、生存结局与模型验证

《Annals of Hematology》：Retrospective evaluation of venetoclax-based regimen in newly diagnosed and relapsed/refractory acute myeloid leukemia: Efficacy determinants, survival outcomes, and model validation

　　

摘要

评估了接受维奈克拉（VEN）为基础疗法的急性髓系白血病（AML）患者（包括新诊断的 AML [ND-AML] 和复发/难治性 AML [R/R AML]）的治疗反应、生存结局及相关因素。我们还开发了一个模型，用于预测第一个治疗周期后的复合完全缓解（CRc）。这项回顾性研究纳入了 2020 年 3 月至 2025 年 5 月期间在兰州大学第一医院接受 VEN 为基础方案的 216 例 AML 患者。评估了治疗反应、总生存期（OS）以及与 CRc 和 OS 相关的因素。开发了一个用于 CRc 的多变量模型，并使用 1,000 次 bootstrap 重抽样进行了内部验证。在 216 例患者中，165 例为 ND-AML，51 例为 R/R AML。分别有 74.5% 和 39.2% 的患者达到了 CRc。在 ND-AML 中，未达到 CRc、年龄较大以及 NF1 突变与较短的 OS 独立相关。在 R/R AML 中，治疗前白细胞计数较低和骨髓原始细胞百分比较高与 CRc 相关，而未达到 CRc 与较高的死亡率相关。最终的六预测因子模型包括 AML 状态、年龄、骨髓原始细胞百分比、血小板计数、东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态以及 TET2 突变。其表观受试者工作特征曲线（ROC）下面积（AUC）为 0.841（95% 置信区间，0.785–0.897）。固定的 CRc 评分在 6 个月和 12 个月时产生的时依总生存期（OS）AUC 分别为 0.788 和 0.695。该模型可能有助于评估早期治疗反应，尽管在常规临床应用前需要进行外部验证。