《Nutrients》：What Do Patients with Celiac Disease Miss the Most Since Starting a Gluten-Free Diet? A Multicenter International Online Survey of Patients and Physicians
编辑推荐：
背景：无麸质饮食（gluten-free diet, GFD）仍是乳糜泻（celiac disease, CeD）治疗的基石，然而其伴随显著的心理社会和实践负担。随着新型疗法的发展，理解患者优先事项及其与医生认知的一致性，对于指导未来治疗策略至关重要。方法：研
背景：无麸质饮食（gluten-free diet, GFD）仍是乳糜泻（celiac disease, CeD）治疗的基石，然而其伴随显著的心理社会和实践负担。随着新型疗法的发展，理解患者优先事项及其与医生认知的一致性，对于指导未来治疗策略至关重要。方法：研究人员开展了一项多中心、横断面在线调查，对象为来自意大利（萨莱诺）、英国（谢菲尔德）和马耳他（瓦莱塔）三级转诊中心确诊的成人CeD患者。问卷收集了人口学数据、0–10视觉模拟量表（visual analogue scale, VAS）评估自我报告的GFD依从性，以及一个单选问题，探讨参与者自开始GFD以来最怀念什么。研究人员同时对医疗保健提供者进行了一项平行调查，以评估其对患者未满足需求的认知。进行了描述性统计和组间比较。结果：共纳入486名患者（74.7%为女性；平均年龄43.2岁；意大利215人，英国196人，马耳他75人）和134名医生。GFD依从性高，中位评分为10。患者中最常报告未满足的需求是渴望无限制饮食（25.9%），其次为偏好允许偶尔麸质暴露的药物（16.9%）、旅行时更多无麸质选择的可获得性（15.0%）以及外出就餐时更高的安全性（13.6%）。对终身药物替代GFD的兴趣有限（9.5%）。尽管各中心响应分布存在微小差异，但患者优先事项的整体模式非常一致。在134名医生中（76名（56.7%）来自英国，20名（14.9%）来自马耳他，38名（28.4%）来自意大利），最常感知的患者需求也是无限制饮食（17.9%），但更高比例的医生认为终身药物治疗重要（16.4%）。患者与医生之间的响应分布存在显著差异（χ2检验，p < 0.001）。结论：来自不同欧洲医疗系统的CeD患者报告了由生活方式限制和维持严格GFD负担驱动的持续一致未满足需求。重要的是，大多数患者并不寻求完全替代GFD，而是寻求提供更大灵活性和针对偶尔麸质暴露保护的策略。患者优先事项与医生认知之间存在显著不匹配，临床医生高估了对根治的需求，低估了日常疾病负担的重要性。未来的努力应改善GFD的实用性并防止意外麸质暴露，而无限制饮食仍是最终治疗目标。
论文解读：乳糜泻患者无麸质饮食治疗中的未满足需求——一项多中心国际调查
**研究背景与问题**
乳糜泻（celiac disease, CeD）是一种由膳食麸质在遗传易感个体中诱发的慢性免疫介导性肠病，表现为胃肠道及肠外症状的异质性谱系。严格终身的无麸质饮食（gluten-free diet, GFD）是目前唯一确立的治疗方法，能有效改善症状、黏膜损伤及健康相关生活质量。然而，GFD要求患者持续关注食物选择、标签、制备及交叉污染，带来显著的心理社会和实践负担。患者常报告社交活动、旅行及外出就餐受限，担忧意外麸质暴露导致焦虑和过度警觉，且即使自我报告良好依从者中意外暴露仍常见。无麸质产品的有限可及性和更高成本进一步影响依从性和生活质量。CeD的全球血清学患病率约1.4%，而近期意大利学龄儿童筛查研究显示总患病率达1.65%，部分地区超2.5%，约60%的患儿在筛查前未被诊断，提示需评估及终身管理的人群可能远大于症状诊断所识别的规模。这些局限性促使非饮食疗法（如麸质降解酶、降低肠道通透性或阻止麸质呈递的药物、免疫调节或耐受诱导策略）的开发，但多数研究性治疗旨在补充而非替代GFD，尤其针对意外麸质暴露的保护。然而，临床开发中优先结局未必反映患者日常需求与偏好。患者究竟主要寻求意外麸质暴露保护、更大社交与饮食灵活性，还是完全摆脱饮食限制，尚不明确；且医疗专业人员对这些优先事项的认知可能与患者不一致。因此，研究人员在意大利、英国和马耳他（医疗背景、CeD随访方式及无麸质食品支持获取途径不同）开展多中心调查，旨在识别这些环境中CeD患者报告的主要未满足需求，并比较患者优先事项与医疗专业人员认知的差异。该论文发表在《Nutrients》。
**关键技术与方法**
研究人员采用多中心、横断面在线调查设计，面向意大利萨莱诺大学医院、英国谢菲尔德国家乳糜泻中心及马耳他一家胃肠病学服务处三家三级转诊中心的成人确诊CeD患者。问卷通过个性化电子邮件发放，收集人口学数据、0–10视觉模拟量表（VAS）评估自我报告GFD依从性，以及一个单选问题：“自开始无麸质饮食以来你最怀念什么？”选项包括无限制饮食、偶尔麸质摄入、改善无麸质产品可及性（本地及旅行时）、外出就餐安全性、允许偶尔或无限麸质摄入的药物选项、心理支持以及提高医疗提供者和家庭成员认知。平行调查面向管理CeD的医生，评估其感知的患者未满足需求。统计分析采用描述性统计、卡方检验及Fisher精确检验比较组间分布，Kruskal–Wallis检验比较年龄及VAS评分，Spearman相关系数评估年龄与依从性关联。样本来源：共486名患者（意大利215人、英国196人、马耳他75人）及134名医生（英国76人、马耳他20人、意大利38人）。
**研究结果**
**3.1 研究人群与人口学特征**：486名患者完成调查，74.7%为女性，平均年龄43.2±15.4岁，各中心性别分布有显著差异（萨莱诺82%女性，马耳他60%女性），年龄无显著差异。通过描述性统计得出。
**3.2 无麸质饮食依从性**：369名参与者提供VAS数据，总体依从性高，中位评分10（IQR 9.00–10.00），平均9.11±1.873，63.1%报告10/10，18.4%报告9/10。萨莱诺与瓦莱塔的VAS评分显著高于谢菲尔德（9.36±1.33、9.75±1.14、8.74±2.22；Kruskal–Wallis检验p<0.001），但三者中位数均为10。年龄与GFD依从性评分呈弱正相关（Spearman rho=0.119, p=0.022）。通过Kruskal–Wallis检验及Spearman相关分析得出。
**3.3 患者报告的未满足需求**：各中心报告未满足需求分布显著不同但总体模式一致。最常报告的需求为恢复无限制饮食（25.9%），其次为允许偶尔麸质摄入的药物（16.9%）、旅行时更多无麸质选择（15.0%）及外出就餐安全性（13.6%）。对终身药物替代GFD的兴趣有限（9.5%）。性别与分布无显著关联；年龄组显著关联（χ2=60.07, p=0.002）：≤30岁最常选无限制饮食，31–45岁更常选餐厅安全性，46–60岁指出旅行时无麸质可及性限制，>60岁报告需求较少但无限制饮食仍最常选。通过卡方检验及年龄分层分析得出。
**3.4 医疗专业人员对患者未满足需求的认知**：134名医生中最常感知的需求也是无限制饮食（17.9%），但更高比例认为终身药物治疗重要（16.4% vs 患者9.5%）。通过描述性统计及卡方检验比较得出。
**讨论与结论**
讨论部分指出，三个不同欧洲医疗系统（意大利提供最慷慨的无麸质食品报销及专门CeD服务；英国NHS提供结构化随访但无麸质处方获取有限；马耳他提供基于月券的全民健康覆盖）下，患者报告的需求总体一致，中心特异性差异反映强调重点不同而非根本性不同优先事项。患者始终优先考虑防止意外麸质暴露和改善社交灵活性，同时渴望完全替代GFD，表明未满足需求主要源于严格GFD的生活方式及心理社会负担。关键发现是对终身药物替代GFD的兴趣有限（9.5%），而更大比例患者青睐允许偶尔使用药物以防止意外或非频繁麸质暴露，且模式跨中心一致。患者与医生之间出现显著差异，医生更强调药物解决方案（16.4% vs 9.5%），可能反映对治疗目标的不同解读。VAS数据显示高自我报告依从性，但可能高估真实依从性。研究局限性包括横断面设计、选择偏倚（来自三级转诊中心的患者可能更具知情和动机）以及单选项格式未捕捉共存需求。研究结论：未来努力应优先改善GFD实用性并开发辅助疗法以减少意外麸质暴露，但真正有效的使患者完全无限制饮食的疗法仍是最终目标。翻译结论部分：总之，本研究结果提示，未来努力应优先改善GFD的实用性并开发辅助疗法以减少意外麸质暴露。然而，一种能够使患者遵循完全无限制饮食的真正有效疗法仍将是最终目标。未来研究应评估新兴治疗策略是否能有效满足这些患者报告的优先事项。
