自体造血干细胞移植可稳定多发性硬化症患者的视网膜萎缩症状

《Brain Communications》：Autologous hematopoietic stem cell transplantation stabilizes retinal atrophy in multiple sclerosis

　　

摘要

自体造血干细胞移植（aHSCT）是治疗对疾病修正疗法无反应的侵袭性多发性硬化症的有效方法。然而，其对神经退行性变的影响仍需进一步研究，目前可用于预测自体造血干细胞移植后临床结果的生物标志物也非常有限。我们研究了自体造血干细胞移植是否能减轻视网膜神经退行性变，以及光学相干断层扫描得出的视网膜指标是否能预测移植后的残疾进展。

在这项单中心纵向队列研究中，对接受自体造血干细胞移植的多发性硬化症患者以及未接受移植的复发-缓解型多发性硬化症患者进行了光学相干断层扫描。通过线性混合效应模型估计了移植前及移植后36个月内的视网膜层萎缩率，并将移植后的萎缩率与未移植对照组进行了比较。累积链接混合模型用于评估基线视网膜层厚度是否可以预测移植后的临床进展。

自体造血干细胞移植队列包括39名参与者（23名女性，占比59%），其中15名患有复发-缓解型多发性硬化症（女性占65%），8名患有继发性进展型多发性硬化症（女性占62.5%），8名患有原发性进展型多发性硬化症（女性占37.5%）。接受疾病修正治疗的复发-缓解型多发性硬化症对照组包括48名参与者（31名女性，占比65%）。在复发-缓解型多发性硬化症中，自体造血干细胞移植使神经节细胞/内丛状层变薄的速度减少了0.65微米/年（95%置信区间0.16–1.15，p=0.010），颞侧视乳头周围视网膜神经纤维层变薄的速度减少了1.22微米/年（95%置信区间0.63–1.81，p<0.001），以及视乳头黄斑束周围视网膜神经纤维层变薄的速度减少了1.59微米/年（95%置信区间0.89–2.29，p<0.001）。移植后，aHSCT组的全局视网膜神经纤维层、颞侧视网膜神经纤维层和视乳头黄斑束周围视网膜神经纤维层的萎缩率分别比对照组低0.275微米/年（95%置信区间0.048–0.502，p=0.014）、0.294微米/年（95%置信区间0.118–0.470，p=0.001）和0.200微米/年（95%置信区间0.043–0.357，p=0.015）。在探索性统计模型中，较高的基线内核层厚度预示着移植后更好的残疾结局（p<0.001）。

总之，光学相干断层扫描显示，在接受自体造血干细胞移植后的复发-缓解型多发性硬化症患者中，视网膜萎缩率有所降低。移植前的较高内核层厚度预示着更良好的神经学结局，这表明与炎症性多发性硬化症活动相关的视网膜层可能有助于识别最有可能从自体造血干细胞移植中受益的患者。

图形摘要

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