伊普卡潘治疗中国阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者：一项多中心回顾性研究

《Annals of Hematology》：Iptacopan treatment for chinese patients with hemolytic paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH): a multicenter retrospective study

　　

摘要

评估iptacopan在中国补体抑制剂初治的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者中的真实世界疗效和安全性。这项回顾性研究纳入了开始接受iptacopan治疗的PNH患者的数据。在1、3和6个月后以及随后的随访期间，检查了临床和实验室指标的变化。共纳入54名患者，其中女性17例(31.5%)，中位年龄38岁(范围21-82岁)。在iptacopan治疗前，20例(37%)患者依赖输血。在中位随访10个月(范围6-18个月)期间，53例(98.1%)患者的乳酸脱氢酶至少有一次≤正常上限的1.5倍，46例(85.2%)患者的血红蛋白水平达到≥120 g/L。所有基线时依赖输血的患者均转变为不依赖输血。经典PNH组和再生障碍性贫血/PNH组的溶血参数之间没有显著差异。突破性溶血发生率为7.4%。最常见的不良事件是头痛(13%)和上呼吸道感染(13%)。未发现新的血栓或微血管事件、血管外溶血，以及脑膜炎奈瑟菌或肺炎链球菌的突破性感染。Iptacopan在中国PNH患者中显示出持续的溶血控制、显著的血红蛋白改善和良好的安全性。