关于在较年轻的新诊断急性髓系白血病（AML）患者中使用维奈托克联合阿扎胞苷进行低强度治疗的真实世界证据

《Clinical and Experimental Medicine》：Real-world evidence on the use of lower-intensity treatment with venetoclax and azacitidine in newly diagnosed AML in younger patients

　　

摘要

阿扎胞苷联合维奈克拉（VenAza）已获批用于不适合接受强化疗（IC）的急性髓系白血病（AML）患者。ELN2022风险分层识别出适合强化疗但具有诱导治疗反应不佳标志物的患者，这些患者因此不太可能从强化疗中获益；而上述标志物不影响对VenAza的治疗反应，因此VenAza可作为不适合强化疗风险的非高危IC适用患者的选择。我们描述了53例新诊断AML患者的真实世界结局，其中位年龄为65.8岁（75.5%为不良风险），因不适合强化疗或适合强化疗但获益可能性较低而接受一线VenAza治疗。自开始VenAza治疗起，中位随访17.3个月，33.9%的患者仍在治疗中，18.9%的患者在用药周期内死亡，35.8%的患者因疾病进展或并发症停药，7.6%的患者接受了治疗强化。在血液学反应患者中，骨髓完全缓解（CR）率超过90%（在适合强化疗的患者中达到100%），且超过90%的完全缓解患者微小残留病（MRD）为阴性。中位总生存期（OS）为19.4个月；65至74岁的患者3年估计OS为65.9%，中位未达（NR），而适合强化疗的患者（均为非有利风险疾病）3年OS为57.3%，中位未达（NR）。我们纳入较年轻且体能状况较好的患者人群的研究结果与文献报道相比具有优势，包括VIALE-A试验中年龄较大或体能状况不佳患者的中位OS为14.7个月，这可以为在强化疗反应可能性较低时对IC适用患者采取较低强度的治疗决策提供支持。