基于入院24小时内变量的年龄适应性简化急性生理学评分II在先天性膈疝患儿中的开发：CDH-SAPS

《European Journal of Pediatrics》：Development of an age-adapted simplified acute physiology score II using first-24-hour variables in pediatric patients with congenital diaphragmatic hernia: the CDH-SAPS

　　

先天性膈疝（congenital diaphragmatic hernia，CDH）患者的准确早期风险分层仍具挑战性，因为现有的儿科死亡预测评分可能无法充分反映CDH相关的病理生理学特征。本研究的主要目标是改编简化急性生理学评分II（Simplified Acute Physiology Score II，SAPS II），为CDH患者建立死亡率和体外膜氧合（extracorporeal membrane oxygenation，ECMO）需求预测的早期风险分层模型。这项回顾性单中心研究纳入了2000年1月至2025年12月期间在三级新生儿和儿科重症监护病房接受治疗的CDH患儿。研究人员通过SAPS II变量的年龄适应和CDH特异性改良，建立了扩展版CDH-SAPS（expanded CDH-SAPS，eCDH-SAPS），随后为便于床旁应用将其简化，最终形成CDH-SAPS。两个评分均整合了入院后最初4小时内的早期临床和实验室参数，并辅以3个反映入院后24小时内主要治疗干预需求的变量。预测性能与儿科死亡指数3（Pediatric Index of Mortality 3，PIM3）和新生儿急性生理学评分II（Score for Neonatal Acute Physiology II，SNAP-II）进行了比较，以ICU死亡率作为主要结局，ECMO需求作为次要结局。在纳入的95例患者中，ICU死亡率为12%（n=11），26%（n=25）需要ECMO支持。与扩展版CDH-SAPS类似，CDH-SAPS在死亡率预测方面表现出优异的区分能力（受试者工作特征曲线下面积[AUROC]为0.925；95%置信区间[CI]为0.867–0.982；p<0.001），预测与观察结局之间具有良好一致性。在ECMO需求预测方面，CDH-SAPS显示出中等到良好的性能（AUROC为0.789；95% CI为0.691–0.887；p<0.001）。结论：CDH-SAPS在CDH患者中表现出优异的ICU死亡率区分能力和可靠的ECMO需求预测能力，支持其作为早期临床决策的实用床旁工具。已知信息：• 先天性膈疝的早期风险分层仍具挑战性，因为通用儿科疾病严重程度评分可能无法充分反映疾病特异性风险。新增信息：• CDH-SAPS是一种疾病特异性的简化床旁评分，可准确预测死亡率和ECMO需求，并支持疾病进展的连续评估。

CDH-SAPS评分：先天性膈疝患儿早期风险分层的新型疾病特异性工具

一、研究背景

先天性膈疝（congenital diaphragmatic hernia，CDH）是一种罕见但严重的先天性畸形，约影响1/2200-5000例活产新生儿。膈肌缺损使腹腔脏器疝入胸腔，损害肺发育，导致肺发育不良（肺组织发育不全），并常合并肺动脉高压和心功能不全，这些均是新生儿发病和死亡的主要决定因素。尽管重症监护、手术技术和围产期管理不断进步，CDH仍是一种需要个体化、多学科治疗策略的复杂临床状况，而准确的早期风险分层对于指导治疗决策、优先考虑体外膜氧合（extracorporeal membrane oxygenation，ECMO）应用及优化资源配置至关重要。目前可用的通用儿科死亡评分，包括儿科死亡指数3（Pediatric Index of Mortality 3，PIM3）和新生儿急性生理学评分II（Score for Neonatal Acute Physiology II，SNAP-II），并非专门针对CDH独特的病理生理学挑战而设计。虽然SNAP-II在CDH中显示出对死亡率和ECMO