综述：再生障碍性贫血患者的长期并发症

《Indian Journal of Hematology and Blood Transfusion》：Long-Term Complications of Patients with Aplastic Anaemia

　　

摘要

再生障碍性贫血（AA）是一种罕见但有可能治愈的骨髓衰竭疾病。随着免疫抑制疗法（IST）和造血干细胞移植（HSCT）的进步，患者的生存率已达到60-80%。尽管如此，长期并发症仍然是一个重要问题，往往会影响患者的生存质量和生活质量。再生障碍性贫血的长期并发症可能包括疾病相关的、治疗相关的和输血相关的后遗症。因此，需要密切监测和多学科的护理。主要并发症包括克隆进化为阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）、骨髓增生异常综合征（MDS）或急性髓系白血病（AML），这发生在大约15-20%的长期存活患者中，尤其是在接受IST治疗后。由于中性粒细胞减少或免疫失调，患者常会出现慢性感染，其中高达40%的患者会经历反复感染。由于依赖输血导致的铁过载，需要及时进行铁螯合治疗；而在IST治疗后，治疗相关的继发性恶性肿瘤发生频率比HSCT后更高。HSCT后的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）会降低生存率并增加晚期非复发死亡率。内分泌功能障碍，尤其是性腺功能减退和甲状腺功能减退，在HSCT后较为常见，这主要由铁过载和放射治疗引起。心理社会挑战，如疲劳、焦虑和就业能力下降，进一步影响了患者的长期预后，这凸显了综合心理支持系统的重要性。随着生存率的提高，重点已经转向缓解慢性并发症和提高再生障碍性贫血患者的生存质量。终身监测、及时处理铁过载和感染、内分泌监测以及心理社会护理至关重要。应该加强全国范围内的患者支持计划和患者支持网络，以改善患者的预后和福祉。