荷兰成人斜视-20量表（Dutch-AS-20）的反应性与最小重要变化

《Quality of Life Research》：Responsiveness and minimal important change of the Dutch Adult Strabismus-20 Questionnaire (Dutch-AS-20)

　　

摘要

目的：荷兰成人斜视-20量表（Dutch-AS-20）是一种患者报告结局测量工具（patient-reported outcome measure, PROM），用于评估荷兰成人斜视患者的斜视特异性生活质量（quality of life, QoL）。该量表包含18个条目，由心理社会功能亚量表和视觉功能亚量表构成。本研究旨在通过前瞻性、多中心、纵向研究设计，评估Dutch-AS-20在斜视手术患者中的反应性，并确定其最小重要变化（minimal important change, MIC）。

方法：研究纳入计划接受斜视手术的成年患者。研究人员于术前和/或术后分别施测Dutch-AS-20、EQ-5D-5L、弱视与斜视问卷（Amblyopia and Strabismus Questionnaire, A&SQ）、复视问卷（Diplopia Questionnaire, DQ）以及两个总体变化评级（global rating of change, GRC）问题。研究人员采用构念验证法（construct approach）评估量表反应性，检验了八项预先指定的假设。MIC的确定采用经校正的基于锚定的预测建模方法。

结果：共136例患者在基线时完成问卷。所有预先指定的假设均得到满足，表明Dutch-AS-20两个亚量表均具有充分的反应性。心理社会功能亚量表的MIC估计值为3.1个T分数点。由于视觉功能亚量表与GRC问题相关性较低，未能估计该亚量表的MIC。

结论：Dutch-AS-20的两个亚量表对斜视手术后斜视特异性生活质量的变化均具有充分的反应性。该研究结果是推动Dutch-AS-20在科研与临床实践中应用的重要一步。未来研究需进一步确定两个亚量表更为精确的MIC及个体水平统计指标，以提高变化分数在临床与科研目的中的可解释性。

论文解读：Dutch-AS-20量表在斜视手术患者中的反应性与最小重要变化研究

**一、研究背景与意义**

斜视是指双眼出现水平、垂直和/或旋转性眼位偏斜，可见于儿童及成人。成人斜视患者普遍报告较一般人群更低的自信心、自尊水平和自我形象满意度，且抑郁和焦虑水平更高。斜视对患者的社交生活和就业机会均可产生负面影响。斜视的治疗包括手术与非手术治疗，成人斜视手术的主要目的在于恢复眼位对齐以改善外观和/或治疗复视。

在评估斜视手术效果时，除临床指标外，患者报告结局测量工具（patient-reported outcome measure, PROM）的应用日益广泛。将PROM纳入常规患者评估和斜视管理，有助于更全面地理解治疗有效性和照护质量，同时能够促进共享决策并支持以患者为中心的照护。

成人斜视-20量表（Adult Strabismus-20 questionnaire, AS-20）由Hatt及其同事于2009年开发，是评估成人斜视患者斜视特异性生活质量的PROM。AS-20基于反射性测量模型（reflective model），假设同一（亚）量表中的所有条目共同反映单一潜在构念。尽管存在其他斜视特异性问卷（如弱视与斜视问卷A&SQ），AS-20仍是应用最广泛且被认为最适合评估成人斜视患者生活质量的工具。AS-20于2019年被翻译为荷兰语版本。项目反应理论（item response theory, IRT）分析显示，Dutch-AS-20移除2个条目后具有更优的测量性能。精简后的18条目Dutch-AS-20包含心理社会功能亚量表（条目1-10）和视觉功能亚量表（条目11-18）。既往研究已通过IRT分析及内部一致性、重测信度和构念效度评估确立了Dutch-AS-20两个亚量表的信度和效度。然而，在将该量表应用于临床实践或研究之前，深入了解其反应性并确定最小重要变化（minimal important change, MIC）至关重要。

**二、研究方法概述**

本项前瞻性、多中心、纵向研究于2022年9月至2023年1月间从荷兰鹿特丹眼科医院和阿姆斯特丹大学医学中心连续招募接受斜视手术的成年患者，最终136例患者完成基线问卷。研究采用构念验证法评估反应性，预先设定八个假设（每个亚量表四项），涵盖与其他结局测量工具的比较以及亚组间差异的比较。MIC的确定采用经校正的基于锚定的预测建模（adjusted anchor-based predictive modelling, MICpredict）方法，以总体变化评级（global rating of change, GRC）问题作为锚定。最小可检测变化（smallest detectable change, SDC）根据既往研究的重测信度参数计算。

**三、研究结果**

**反应性评估结果**

全部八项预先设定的假设均得到证实，表明Dutch-AS-20的两个亚量表在斜视手术后两个月对斜视特异性生活质量的变化具有充分的反应性。研究通过与A&SQ和EQ-5D-5L的比较分析，以及与不同临床结局亚组（包括未干预者、接受手术者、基于GRC判断的改善者和未改善者、成功对齐且伴或不伴术前复视者）之间的差异检验，系统验证了量表的反应性。

**最小重要变化的确定**

心理社会功能亚量表的分数变化与对应GRC问题之间的相关系数rs=0.39，符合锚定有效性的阈值要求（≥0.3），确认该锚定的有效性。术后两个月，74例（66%）患者在心理社会功能亚量表上显示分数改善。经校正的MICpredict估计值为3.1个T分数点（95%置信区间：2.0-6.1）。该亚量表的SDC为2.7个T分数点，MIC大于SDC，表明临床重要变化可与测量误差相区分。视觉功能亚量表的分数变化与对应GRC问题之间的相关系数仅为rs=0.14，低于0.3的阈值，因此该数据不适合用于估计视觉功能亚量表的MIC。

**四、讨论与结论**

本研究发现Dutch-AS-20的两个亚量表均对斜视手术后的斜视特异性生活质量变化具有充分的反应性。这是迄今少有的关于AS-20反应性的研究之一，且为首次报告AS-20的MIC估计值。该MIC值可用于研究情境中确定手术后改善的患者数量，也可在临床实践中辅助告知未来患者手术对心理社会功能的预期效果。但需注意，MIC源自患者群体水平，可能并非适用于每位个体患者，建议将MIC作为个体层面的概率性参考值使用。

研究的优势包括遵循COSMIN指南采用预设假设检验反应性、使用更适合的锚定法而非分布法确定MIC、采用MIC预测建模而非ROC曲线方法以提高精度并校正偏倚，以及高应答率和无缺失数据。局限性包括：用于估计MIC的亚组样本量（N=74）小于推荐的100例；仅限改善方向的MIC，恶化方向的MIC因样本量不足无法估计；心理社会亚量表存在超过15%患者得分处于上限的天花板效应，可能低估了MIC；视觉功能亚量表因GRC问题与所测构念不一致而无法估计MIC，这体现了锚定法对单一锚问题有效性的依赖；研究在专科转诊中心进行，患者可能与其他荷兰医院存在差异，限制了结果的普适性。

综上所述，本研究证实Dutch-AS-20的两个亚量表在成人斜视患者接受斜视手术后具有充分的反应性。心理社会功能亚量表的MIC估计为3.1个T分数点（95%CI：2.0-6.1），而视觉功能亚量表的MIC未能确定。这些发现是推动Dutch-AS-20在研究和临床实践中应用的重要一步。未来仍需在更大且更具代表性的患者样本中，采用新的方法或多锚定方法来确定两个亚量表在改善和恶化方向上的更精确MIC值及个体水平统计指标，以提高变化分数在临床和研究目的中的可解释性。