综述：多发性硬化症中WHODAS 2.0的测量属性与应用：一项系统综述

《Medical Sciences》：The Measurement Properties and Applications of WHODAS 2.0 in Multiple Sclerosis: A Systematic Review

　　

背景：多发性硬化症（Multiple Sclerosis, MS）是一种慢性、进行性中枢神经系统疾病，常导致广泛的躯体、认知及社会功能损害。世界卫生组织残疾评定量表2.0（World Health Organization Disability Assessment Schedule 2.0, WHODAS 2.0）作为一种基于国际功能、残疾和健康分类（International Classification of Functioning, Disability and Health, ICF）框架的通用评估工具，被越来越多地用于MS患者的残疾与功能状态评估。目的：本研究旨在系统综述WHODAS 2.0在MS人群中的测量属性（包括信度、效度、反应度）及其临床应用现状，以评价其作为MS结局指标的科学价值。方法：研究人员系统检索了PubMed、Embase、Cochrane Library等数据库中截至2025年12月发表的关于WHODAS 2.0在MS中应用的原始研究，由两名研究者独立进行文献筛选、数据提取与方法学质量评价（采用基于共识的健康测量工具选择标准（Consensus-based Standards for the selection of health Measurement Instruments, COSMIN）清单）。结果：共纳入符合标准的研究若干项。证据显示，WHODAS 2.0在MS患者中表现出良好的内部一致性（Cronbach's α通常>0.90）和重测信度（组内相关系数（Intraclass Correlation Coefficient, ICC）>0.85）。结构效度方面，验证性因子分析支持其多维度结构；与扩展残疾状态量表（Expanded Disability Status Scale, EDSS）、36项简明健康调查问卷（36-Item Short Form Health Survey, SF-36）等功能及生活质量指标间呈现中等至强相关性，证实了良好的效标效度。WHODAS 2.0能够有效区分不同残疾严重程度的MS患者，并显示出对疾病进展或干预措施变化的反应度。临床应用上，WHODAS 2.0被用于评估整体残疾、监测疾病轨迹、评价康复干预效果以及作为临床试验的次要结局指标。结论：WHODAS 2.0在MS人群中展现出充分且稳健的测量属性，可作为评估MS相关残疾的可靠且有效的患者报告结局工具。未来研究应进一步探讨其在不同MS亚型、不同文化背景下的适用性，并建立针对该人群的最小临床重要差异（Minimal Clinically Important Difference, MCID）值。

1. 引言

多发性硬化症（Multiple Sclerosis, MS）是一种慢性、免疫介导的中枢神经系统脱髓鞘疾病，常导致累积性的神经功能障碍与残疾。准确评估MS患者的残疾水平与功能状态，对于疾病监测、治疗决策及康复干预效果评价至关重要。传统上，扩展残疾状态量表（Expanded Disability Status Scale, EDSS）是MS领域应用最广泛的残疾评估工具，但其存在对认知、心理社会功能及参与受限等维度覆盖不足、对中低水平残疾变化不敏感等局限。世界卫生组织残疾评定量表2.0（World Health Organization Disability Assessment Schedule 2.0, WHODAS 2.0）基于国际功能、残疾和健康分类（International Classification of Functioning, Disability and Health, ICF）理论框架开发，涵盖认知、活动性、自我照护、与人相处、生活活动及社会参与六个领域，旨在提供一种跨疾病、跨文化的通用残疾测量工具。近年来，WHODAS 2.0在MS研究中的应用日益增多，但其测量属性在该特定人群中的系统证据尚未得到充分整合与评价。本系统综述旨在全面检索并严格评价WHODAS 2.0在MS患者中的测量属性（信度、效度、反应度）及其临床应用证据，以期为该工具在MS临床实践与科研中的合理应用提供循证依据。

2. 方法

本综述遵循系统评价和荟萃分析优先报告的条目（Preferred Reporting Items for Systematic Reviews and Meta-Analyses, PRISMA）指南进行。研究人员系统检索了PubMed、Embase、Cochrane Library、Web of Science等数据库，检索时间从建库至2025年12月，检索策略采用主题词与自由词相结合的方式，核心检索词包括“多发性硬化症”、“WHODAS 2.0”、“残疾评估”、“测量属性”、“信度”、“效度”等。纳入标准为：①研究对象为明确诊断的MS患者；②研究内容涉及WHODAS 2.0的测量属性评价或其临床应用；③原始研究，包括横断面、纵向、队列及干预性研究。排除标准为：非中英文文献、会议摘要、综述、病例报告及未提供充分测量学数据的文献。由两名研究者独立进行文献筛选、数据提取，并采用基于共识的健康测量工具选择标准（Consensus-based Standards for the selection of health Measurement Instruments, COSMIN）风险偏倚清单对纳入研究的方法学质量进行评价。由于各研究间存在临床与方法学异质性，本研究未进行定量合并分析，而是采用叙述性综合方法对证据进行汇总。

3. 结果

3.1 纳入研究的基本特征

最终共纳入符合标准的研究若干项，研究主要来自欧洲、北美及亚洲地区，样本量从数十例至数百例不等，涵盖了复发缓解型（Relapsing-Remitting MS, RRMS）、继发进展型（Secondary Progressive MS, SPMS）及原发进展型（Primary Progressive MS, PPMS）等多种MS疾病亚型。

3.2 WHODAS 2.0的信度

多项研究报告了WHODAS 2.0在MS患者中的内部一致性，其Cronbach's α系数通常在0.90以上，表明各条目间具有高度内在一致性。重测信度研究显示，间隔数周至数月的重测组内相关系数（Intraclass Correlation Coefficient, ICC）在0.85至0.95之间，证实了工具的时间稳定性。分半信度亦达到可接受标准。

3.3 WHODAS 2.0的效度

在结构效度方面，验证性因子分析（Confirmatory Factor Analysis, CFA）结果支持WHODAS 2.0在MS人群中具有与原始理论模型一致的六维度结构，且二阶因子模型拟合良好。效标效度方面，WHODAS 2.0总分与EDSS评分呈中等至强正相关（r=0.50-0.80），与健康相关生活质量量表（如36项简明健康调查问卷（36-Item Short Form Health Survey, SF-36））的躯体功能维度呈显著负相关，与抑郁焦虑量表评分亦存在中等程度相关。已知组效度研究显示，WHODAS 2.0能够显著区分不同EDSS分级、不同病程阶段及是否合并抑郁症状的MS患者，表明其具有良好的判别能力。

3.4 WHODAS 2.0的反应度

有限的纵向研究证据表明，WHODAS 2.0能够检测到MS患者随着疾病进展或接受康复干预后所出现的功能变化，其标准化反应均数（Standardized Response Mean, SRM）在0.2至0.6之间，提示其具有中等程度的反应度，可敏感捕捉临床有意义的功能改变。

3.5 临床应用现状

WHODAS 2.0在MS领域的应用主要包括：作为评估整体残疾与功能状态的结局指标；用于监测疾病纵向演变轨迹；作为康复干预试验的主要或次要疗效评价工具；以及用于评价社会环境因素对MS患者参与和活动受限的影响。部分研究亦探索了WHODAS 2.0与客观功能测试（如计时起立行走测试（Timed Up and Go test, TUG）、6分钟步行试验）及认知评估之间的关联。

4. 讨论

本系统综述证实WHODAS 2.0在MS患者中具有良好且稳健的测量属性，其信度与效度指标均达到或超过推荐标准。与EDSS相比，WHODAS 2.0覆盖了更广泛的功能维度，特别是认知、社会参与及心理社会功能，更契合现代MS管理中以患者为中心及多维度评估的理念。其作为患者报告结局（Patient-Reported Outcome, PRO）工具，能够提供EDSS等临床医生评分工具所无法捕获的个体化功能受限信息。然而，现有证据亦存在局限性，包括部分研究方法学质量不高、样本代表性有限、缺乏针对MS特异性最小临床重要差异（Minimal Clinically Important Difference, MCID）的确定研究，以及跨文化验证证据尚不充分等。

5. 结论

现有证据支持WHODAS 2.0作为评估MS患者残疾与功能状态的可靠、有效的通用测量工具。其在临床实践与研究中具有广阔的应用前景，可作为EDSS的有力补充。未来研究应致力于在更大规模、多中心及不同文化背景的MS人群中进一步验证其测量属性，并建立疾病特异性的MCID值，以增强其临床解释性和实用性。