美国膀胱癌临床试验可用性的地区差异

《JAMA Network Open》：Regional Variation in Bladder Cancer Clinical Trial Availability in the US

　　

要点

问题 美国各县的膀胱癌临床试验的地理分布如何？其可及性与县发病率、死亡率和社会脆弱性有何关联？

研究结果 在这项针对713个县的436项临床试验的横断面研究中，大多数县（77.3%）没有相关临床试验。膀胱癌发病率较高且社会脆弱性较低的县，临床试验的可及性较高；而膀胱癌死亡率较高的县，临床试验的可及性较低；这些差异具有统计学意义。

意义 这些结果表明，膀胱癌临床试验的可及性与疾病负担不匹配，这凸显了需要将临床试验扩展到社会脆弱地区或死亡率较高的地区，以改善医疗公平性。

摘要

重要性 美国癌症临床试验的可及性存在地理差异，但膀胱癌的相关情况仍不明确。

目的 评估美国各县膀胱癌临床试验的可及性及其与流行病学和社会经济因素的关联。

研究设计、范围和参与者 这项横断面研究分析了2019年6月1日至2025年6月1日期间在ClinicalTrials.gov上公布的已完成、正在进行中的膀胱癌临床试验。数据来源于疾病控制与预防中心、国家癌症研究所和有毒物质与疾病登记局提供的县级发病率、死亡率和社会脆弱性指数（SVI）信息。研究对象为在美国一个或多个地区开展的成人膀胱癌干预性临床试验。数据分析时间为2025年7月1日至2025年10月20日。

暴露因素 膀胱癌临床试验的流行病学和社会经济特征。

主要结果和测量指标 临床试验的可及性定义为每个县至少有一个膀胱癌临床试验站点。采用多变量零膨胀负二项回归模型计算每个县的试验数量（唯一试验的个数），并以发病率比值表示。通过广义线性混合效应逻辑回归模型分析试验特征与最高和最低膀胱癌死亡率五分位数县之间的关联。

结果 研究共识别出713个美国的436项膀胱癌临床试验。在3145个县中，713个县（22.7%）至少有一个试验站点，2432个县（77.3%）没有试验站点。大多数试验由制药公司（211项，占48.4%）或学术机构（170项，占39%）资助。大多数试验为药物相关研究（350项，占80.2%），且处于早期阶段（第1阶段或第2阶段，占72%）。较高的膀胱癌发病率与较高的试验发生率相关（发病率比值[IRR]为1.03；95%置信区间[1.003-1.06）。较高的膀胱癌死亡率与较低的试验发生率相关（IRR为0.80；95%置信区间[0.73-0.88）。与SVI较高的县相比，SVI较低至中等（IRR为1.57；95%置信区间[1.18-2.08）、中高（IRR为1.60；95%置信区间[1.22-2.11）和低（IRR为2.53；95%置信区间[1.89-3.38]）的县的试验发生率更高。在7091个试验站点中，225个（3.2%）位于膀胱癌死亡率最高的县。制药公司资助的试验不太可能出现在死亡率最高的县（比值比[OR]为0.11；95%置信区间[0.04-0.29；P<0.001]）；同时，招募参与者少于100人的试验与招募超过100人的试验相比，也不太可能出现在死亡率最高的县（比值比[OR]为0.20；95%置信区间[0.09-0.46；P<0.001）。

结论和意义 在这项针对美国各县的436项膀胱癌临床试验的横断面研究中，大多数县缺乏相关试验，且临床试验主要集中在膀胱癌发病率较高、社会脆弱性较低的县。将试验站点扩展到死亡率较高或SVI较高的县，可能有助于提高膀胱癌临床试验的地理可及性。