双基因编码的CD19/CD22嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法在儿童B细胞急性淋巴细胞白血病中的应用：一项非随机临床试验

《JAMA Oncology》：Bicistronic CD19/CD22 CAR T-Cell Therapy in Pediatric B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia: A Nonrandomized Clinical Trial

　　

关键点

问题：

研究结果： 在这项二期非随机临床试验中，bicistronic CD19/CD22 CAR T细胞疗法使大多数患者达到无微小残留病的缓解状态，并且在血液系统和孤立性髓外复发患者的无事件生存率方面表现良好。巩固性移植可改善治疗效果；治疗相关的毒性反应较为常见，但死亡率较低。

意义： 试验结果表明，bicistronic CD19/CD22 CAR T细胞疗法在儿童B细胞急性淋巴细胞白血病中能够实现高比例的深度缓解和长期的疾病控制，值得进一步评估。

摘要

重要性： 针对CD19的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法在复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）中可显著提高缓解率，但复发（通常由抗原丢失引起）仍然是一个主要挑战。双重靶向CD19/CD22的CAR T细胞策略可能有助于减少抗原阴性复发并提高缓解的持久性。

目的： 评估bicistronic CD19/CD22 CAR T细胞疗法在复发性或难治性B-ALL儿童患者中的安全性和疗效。

设计、背景和参与者

干预措施

主要结局和评估指标

结果

结论和相关性

试验注册信息ChiCTR2000032211