《PSYCHO-ONCOLOGY》：Equipercentile Equating of Scores From Common Patient-Reported Outcome Measures of Role, Social, and Emotional Functioning in Patients With Cancer
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背景：患者报告结局测量（Patient-reported outcome measures, PROMs）在临床研究和实践中评估癌症治疗中至关重要。多种评估相似健康领域的PROMs的存在给比较或汇总研究结果和数据带来了挑战。分数链接是一种成熟的方法，通过将一个
背景：患者报告结局测量（Patient-reported outcome measures, PROMs）在临床研究和实践中评估癌症治疗中至关重要。多种评估相似健康领域的PROMs的存在给比较或汇总研究结果和数据带来了挑战。分数链接是一种成熟的方法，通过将一个PROM的度量转换为另一个PROM的度量来解决这一问题。
目的：提供癌症患者常用PROMs中心理社会量表的等百分位等值（equipercentile equating），以促进数据汇总和比较。
方法：来自五个欧洲国家、不同诊断的癌症患者完成了EORTC CAT Core、EORTC QLQ-C30、FACT-G、SF-36和HADS的情感、角色和社会功能（Emotional function, EF；Role function, RF；Social function, SF）量表。对于Spearman相关系数超过0.70的量表，使用R包“equate”提供的等百分位等值进行分数链接。为评估链接精度，计算了标准化平均绝对误差（Standardized Mean Absolute Errors, SMAEs）。
结果：共纳入945名癌症患者进行分析（平均年龄58.4岁；54.7%为男性）。为三对SF/RF量表和10对EF量表建立了双向转换表。总体而言，EORTC测量工具、SF-36和HADS的大多数量表可进行链接，而FACT-G仅其情感福祉（Emotional Well-Being, EWB）量表可进行链接。
结论：研究结果表明，与RF和SF量表相比，EF量表具有更强的链接能力，而RF和SF量表在内容上似乎更具异质性。所建立的跨量表转换表（crosswalks）支持来自不同PROMs数据的联合评估。
等百分位等值法在癌症患者心理社会功能患者报告结局测量中的应用
患者报告结局（Patient-reported outcomes, PROs）提供了患者对癌症负担及治疗观点的关键信息，是临床结局评估的重要组成部分。患者报告结局测量工具（Patient-reported outcome measures, PROMs）在临床试验中广泛用于评估治疗获益和耐受性，常包含健康相关生活质量（Health-related quality of life, HRQOL）的多维框架，其中包括角色功能（Role function, RF）、社会功能（Social function, SF）和情感功能（Emotional function, EF）。然而，现有PROMs在测量具体构念上存在差异，例如EORTC QLQ-C30、FACT-G和SF-36评估宽泛的EF或幸福感，而HADS专门评估焦虑和抑郁，PROMIS系统还提供愤怒的特定测量。这种多样性导致不同研究间的数据难以直接比较或汇总，给meta分析和数据整合带来挑战。分数链接（score linking）方法通过将一个量表的分数转换为另一个量表的分数，可有效解决这一问题。本研究作为EORTC生活质量小组项目的一部分，旨在为常用PROMs的心理社会量表提供等百分位等值算法，以促进数据汇总和比较。该论文发表在《PSYCHO-ONCOLOGY》。
研究人员采用单组设计，从欧洲五个中心（奥地利因斯布鲁克医科大学、德国哈雷维滕贝格大学医学院、荷兰癌症研究所、西班牙纳瓦拉大学医院和英国蒙特弗农癌症中心）招募了945名混合诊断的癌症患者。患者完成EORTC CAT Core、EORTC QLQ-C30、FACT-G、SF-36和HADS的情感、角色和社会功能量表。关键技术方法包括：计算Spearman秩相关系数以评估量表间关联，筛选相关系数超过0.70的量表对；使用R包“equate”实施等百分位等值，基于百分位等级对齐分数，并通过多项式对数线性模型平滑分数分布；采用参数自助法模拟计算各分数点的标准误；通过平均绝对误差（Mean Absolute Error, MAE）和标准化平均绝对误差（Standardized Mean Absolute Error, SMAE）评估链接精度，并在总样本及按性别、年龄（70岁以上/以下）和治疗状态划分的亚组中分别评估。
患者特征：研究样本平均年龄58.4岁（SD=13.4），男性占54.7%，最常见诊断包括乳腺癌（10.8%）、甲状腺癌（10.2%）和淋巴瘤（8.8%），73.0%的患者正在接受抗肿瘤治疗。
角色和社会功能的描述性统计和相关性：EORTC CAT Core RF与QLQ-C30 RF相关性最高（r=0.92），其次为SF-36角色生理（Role-Physical, RP）（r=0.73）；EORTC CAT Core SF与QLQ-C30 SF（r=0.90）和SF-36 SF（r=0.73）相关最高。FACT-G社会幸福感（Social Well-Being, SWB）与其他量表相关性均较低。
角色和社会功能的等百分位等值：满足相关性阈值（>0.70）的仅有三对量表：EORTC CAT Core RF?SF-36 RP、EORTC CAT Core SF?SF-36 SF、QLQ-C30 RF?SF-36 RP。研究展示了链接函数和标准误，转换表的SMAEs大多在0.5左右，但预测EORTC CAT Core RF和SF时的SMAE分别为0.66和0.68。亚组分析中，70岁以上患者预测EORTC CAT Core RF时SMAE达0.75，治疗中患者预测SF时SMAE为0.74。
情感功能的描述性统计和相关性：EORTC CAT Core EF与QLQ-C30 EF相关性最高（r=0.94），其次为SF-36心理健康（Mental Health, MH）（r=0.81），与HADS焦虑、抑郁及FACT-G EWB的相关绝对值均为0.70。QLQ-C30 EF与SF-36 MH相关为0.77，与HADS焦虑为-0.70。SF-36 MH与所有其他EF量表的相关性均超过0.70，FACT-G EWB与HADS焦虑相关为-0.76。
情感功能的等百分位等值：除HADS抑郁?FACT-G EWB、QLQ-C30 EF?HADS抑郁、QLQ-C30 EF?FACT-G EWB三对组合外，其余配对均可进行等百分位等值，共建立10对EF量表转换表。EF量表转换的SMAE范围为0.46至0.60。FACT-G仅EWB量表可链接。转换表示例：若患者在EORTC CAT Core EF得45分（T分数），可预测其SF-36 MH得分为68.8，标准误为1.4点。
讨论部分指出，EF量表链接能力优于RF和SF，这与先前定性内容分析结果一致。EF量表的条目主要围绕焦虑和抑郁，两者在诊断标准上重叠，可视为一般困扰的一部分，概念上等同于EF。而RF和SF量表内容更具异质性，例如FACT-G评估的是社会支持而非实际社会功能；EORTC测量工具和SF-36虽概念相似，但SF-36进一步区分了由生理或情绪问题导致的角色限制。先前发表的物理功能量表链接研究观察到更高的相关性和精度，可能反映物理功能量表具有更高的可靠性和更窄的内容范围。等百分位等值的优势在于仅依赖量表分数，无需条目级数据，且不假设特定分数分布，易于实施。研究提供双向转换表，为比较或合并分数提供灵活性。局限性包括亚组评估仅覆盖性别、年龄和治疗状态，且RF和SF链接的标准误较大。临床意义在于为跨研究比较提供简便工具，并提供不同PROMs心理社会构念相似性的定量证据。
研究结论：本研究首次提出了使肿瘤学常用PROMs心理社会量表分数可比的链接算法。等百分位等值提供了一种易于应用的链接方法，不需要条目级数据，并保留了PROMs的原始评分算法。这将有助于将使用不同PROMs评估EF、RF或SF的临床研究或真实世界数据进行整合和比较。
