度伐利尤单抗联合替西木单抗对比索拉非尼作为不可切除肝细胞癌一线治疗在中国的成本效果分析：一种采用分区生存模型和马尔可夫模型的双模型方法

《BMC Gastroenterology》：Cost-effectiveness analysis of durvalumab combined with tremelimumab versus sorafenib as first-line treatment for unresectable Hepatocellular carcinoma in China: a dual-model approach utilizing partitioned survival and markov models

　　

摘要

背景

肝细胞癌（HCC）是全球癌症相关死亡的主要原因之一，多数患者在确诊时已处于不可切除阶段。HIMALAYA 试验显示，STRIDE 方案（替雷利珠单抗联合度伐利尤单抗）在生存获益方面优于仑伐替尼。然而，该方案在中国医疗体系中的成本效益尚未经过验证。

目的

从中国医保支付方的角度，评估一线 STRIDE 方案与仑伐替尼治疗不可切除 HCC 的成本效益。

方法

采用分区生存模型（PartSA）和 Markov 状态转移模型，在 10 年的时间跨度内进行了全面的成本效益分析。临床疗效参数来自重建的 HIMALAYA 试验生存数据。直接医疗费用基于中国药品谈判后定价和已发表的数据来源进行估算。健康效用权重取自已有的文献。进行了情景分析（50% 降价、0% 折现率）以及全面的确定性和概率敏感性分析（PSA），以评估模型的不确定性。

结果

在基准案例分析中，STRIDE 方案在 PartSA 模型中的增量成本效益比（ICER）为 204,713.55 美元/QALY，在 Markov 模型中为 208,385.86 美元/QALY，均远超中国支付意愿阈值（3 倍人均 GDP，即 36,975 美元/QALY）。在降价 50% 的情景下，ICER 降至 87,351.95 美元/QALY，但仍不具备成本效益。概率敏感性分析显示，在所测试的情景中，STRIDE 具备成本效益的概率低于 20%。关键成本驱动因素包括药品获取成本和无进展生存期的效用值。

结论

在当前定价下，STRIDE 方案作为中国不可切除 HCC 的一线治疗不具备成本效益。虽然价格让步可以提高可负担性，但仍可探讨基于价值的定价策略以及未来生物标志物指导的患者分层，以优化经济可行性。双模型的一致性验证进一步证实了这些结论的稳健性。