《Cancer Medicine》：Efficacy and Safety of CAR-T Cell Therapy in Relapsed/Refractory B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia With Central Nervous System Involvement
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中枢神经系统（CNS）受累与B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的复发、治疗难治和不良预后相关。尽管嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法在复发/难治性（R/R）B-ALL中显示出显著疗效，但其在中枢神经系统白血病（CNSL）中的疗效和安全性仍不明确。研究人员回顾
中枢神经系统（CNS）受累与B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的复发、治疗难治和不良预后相关。尽管嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法在复发/难治性（R/R）B-ALL中显示出显著疗效，但其在中枢神经系统白血病（CNSL）中的疗效和安全性仍不明确。研究人员回顾性分析了接受CAR-T细胞治疗的113例R/R B-ALL患者，根据输注前是否存在CNSL将其分为CNS阳性组（n = 22）和CNS阴性组（n = 91）。CAR-T输注后第28天，总完全缓解（CR）率为81.8%，两组间无显著差异。细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性的发生率相当。两组的3年累积复发率（CIR）、无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）相似。然而，与无CNS受累的患者相比，CNSL患者在CAR-T诱导缓解后表现出更高的累积复发率，且CNS复发风险增加。多因素分析确定CAR-T后巩固性异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是改善CNSL患者EFS和OS的独立保护因素。总之，无论是否存在CNS受累，CAR-T疗法在R/R B-ALL患者中均提供相似的疗效和安全性。此外，CAR-T细胞治疗不足以维持持续缓解，而巩固性allo-HSCT可能改善这一高危组的长期生存。
B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者经初始诱导治疗后虽多数可获得完全缓解（CR），但约50%最终复发，约20%表现为原发难治。复发/难治性B-ALL（R/R B-ALL）的治疗仍是临床难题，传统化疗客观缓解率（ORR）仅为14%–48%，中位总生存期（OS）仅3.0–6.5个月。近年来，嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法在R/R B-ALL中取得了显著疗效，客观缓解率可达75%–90%，CR率为69%–87%。然而，中枢神经系统（CNS）是成人急性淋巴细胞白血病（ALL）最常见的髓外浸润部位，中枢神经系统白血病（CNSL）的出现通常提示不良预后，中位OS不足1年。
