《Dermatology and Therapy》：Patient Experience and Preferences for Treatments in Atopic Dermatitis
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尽管2型炎症通路功能异常是特应性皮炎（atopic dermatitis，AD）的标志性特征，但许多患者的疾病症状还由其他免疫/炎症通路功能异常驱动，这一切均导致个体患者对靶向系统治疗（targeted systemic therapies）的治疗反应特征存在
尽管2型炎症通路功能异常是特应性皮炎（atopic dermatitis，AD）的标志性特征，但许多患者的疾病症状还由其他免疫/炎症通路功能异常驱动，这一切均导致个体患者对靶向系统治疗（targeted systemic therapies）的治疗反应特征存在差异。在为个体患者确定应处方哪种系统治疗时，这些治疗具有不同的安全性特征、给药途径、监测要求和成本，而所有这些内容都会在当下的共享决策（shared decision-making）讨论中被审视，从而使治疗选择进一步复杂化。本研究为一项患者评估研究，旨在更好理解患者对当代AD治疗的态度、体验以及对可预测治疗反应的分子检测（molecular test）的看法。研究人员采用一份32题评估工具，该工具获伦理审查委员会（Institutional Review Board，IRB）豁免资格，在2024年湿疹博览会（2024 Eczema Expo）上面向任何愿意完成的AD参会者开放填写。在治疗目标方面，受访者（n=40）认为最重要的前三位因素分别为瘙痒控制（itch control，70%）、皮肤清除（skin clearance，58%）和安全性/副作用（safety/side effects，50%）。因初始外用治疗疗效不足而转换治疗者（n=37）中，38%转用系统药物。在使用过靶向系统治疗者（n=22）中，18%更换系统药，4.5%加用另一种系统药，32%加用外用药，45%未修改初始系统治疗。更换系统药或在外用治疗基础上加用外用药的前两位原因是皮肤清除不足与瘙痒控制不佳。在愿意接受新系统治疗者中，94%对可告知其哪种靶向系统治疗最优的分子检测表现出兴趣。上述结果凸显AD领域存在对个性化治疗指导的临床需求，以改善患者照护和治疗满意度。
研究背景方面，特应性皮炎（atopic dermatitis，AD）是常见的炎症性皮肤病，儿童患病率近15%–20%，成人可达10%。虽然2型辅助T细胞（T-helper type 2，Th2）通路异常是核心机制，但非Th2介导的免疫/炎症通路同样参与疾病表现，造成患者对靶向系统治疗反应异质。自2017年度普利尤单抗（dupilumab）获批后，曲罗芦单抗（tralokinumab）、来瑞奇珠单抗（lebrikizumab）、奈莫利珠单抗（nemolizumab）等靶向Th2组分药物，以及阿布昔替尼（abrocitinib）、乌帕替尼（upadacitinib）等Janus激酶1（JAK1）抑制剂相继可用。临床实践指南可提供广泛治疗支持，但因缺乏头对头数据而不推荐具体用药顺序；医生需综合合并症、依从性、给药方式、监测依从性和保险覆盖等做决定，而患者偏好是共享决策（shared decision-making）基础。现实数据显示约45%系统治疗患者存在非应答指标，超过50%患者切换或停用靶向治疗，说明试错式选药导致疾病控制不足、医疗资源浪费，且现有指南中纳入患者声音的比例低于25%。因此，研究人员开展这项患者评估研究，了解AD患者治疗经历、目标、转换行为及对预测治疗反应分子检测的态度，以明确是否需要精准医学工具辅助系统治疗选择。
该论文发表于《Dermatology and Therapy》。研究人员通过在2024年湿疹博览会现场发放32题在线问卷，收集患者疾病史、治疗史、目标、修改行为和分子检测态度，经伦理审查委员会豁免后用描述性统计进行分析。结论上，研究发现患者最看重瘙痒控制、皮肤清除和安全性；超半数使用过靶向系统治疗的患者因疗效不足发生治疗修改；在愿意起始新系统治疗者中，94%有兴趣使用可预测疗效的分子检测。这证明AD诊疗中存在对客观、个性化治疗指导工具的明显未满足需求，若能在治疗早期用分子检测匹配患者生物学特征与药物机制，可减少试错、缩短达标时间并提升治疗满意度，对患者、医生和卫生系统均有意义。
主要技术方法上，研究人员使用经伦理审查委员会豁免的32题定制问卷，于2024年湿疹博览会由美国国家湿疹协会（National Eczema Association）参会者自愿填写，未成年患者由父母或照护者代答；样本为便利样本，最终分析43人。数据用JMP Pro v18.0.1做描述性统计，多选题按各选项被选比例呈现，不收集受保护健康信息与身份信息，参与前获知情同意。
结果部分保留原文小标题如下。引言（Introduction）部分通过文献与指南现状说明，AD由多炎症通路驱动，靶向系统治疗增多使选药复杂，且指南无具体排序，患者偏好在共享决策中关键，因此需用患者调查评估经历与分子检测接受度。方法（Methods）部分说明32题问卷由皮肤科专家与患者倡导方制定，在展会通过在线入口发放，统计仅用描述性方法，伦理上属最小风险并获参与同意。结果（Results）部分显示：受试者中51.2%确诊超15年，37.2%正在用系统治疗且其中75%用dupilumab；治疗偏好里瘙痒控制70%、皮肤清除58%、安全性50%居前，而无痛、快速、非每日、非注射等关注较少；初始治疗因无效而换用系统药者占38%，22名系统治疗使用者中31.8%加外用药、18.2%换系统药、4.5%加另一种系统药，换用或加外用药主因为瘙痒与皮肤未清除；分子检测兴趣上，全体83%感兴趣，愿意新系统治疗者94%会用，外用药或未治疗者也有兴趣，说明需求跨治疗阶段存在。讨论（Discussion）部分指出，系统治疗修改频率与现实世界数据一致，早识别高概率应答药物可减切换、降资源使用；患者最痛点是瘙痒与清除不足，而现行指南患者参与不足；本小样本、自选择队列受限，但结果与另一项临床医生调查一致，即医患双方都期待预测性分子工具。结论（Conclusions）部分翻译为：这项患者评估研究增进了对AD历程中患者体验及可能影响治疗选择共享决策之患者视角的理解。超50%使用系统治疗者最终因疗效不足（持续瘙痒与皮肤未清除）修改治疗。此外，多数参与者表示需要更好的疾病控制，并愿意使用分子检测来协助确定对其AD最有效的药物。本研究凸显了精准分子检测方面的未满足需求，以优化并加速AD靶向系统治疗的选择，从而改善患者照护与治疗满意度。可提供客观信息以支持选药的分子检测，有助于在治疗历程更早阶段把正确药物给到正确患者，惠及患者与医疗系统。
全文专业术语首次出现处均附解释，如上Janus激酶1（JAK1）为参与Th2与非Th2炎症信号传导的细胞内酶；共享决策（shared decision-making）指医患共同权衡疗效、安全、给药与生活方式以选定方案；分子检测（molecular test）指以分子或基因表达特征预测个体对特定靶向系统治疗应答可能性的检测。所有内容均依上传文档浓缩，未添推测。
