综述：系统性自身免疫病中CAR-T细胞疗法的安全性特征：一项系统评价与分析

《Immunologic Research》：Safety profiles of CAR-T cell therapy in systematic autoimmune diseases: a systematic review and analysis

　　

摘要

背景

嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法正逐渐成为治疗自身免疫性疾病的一种强有力方法。然而，该疗法在自身免疫性疾病中的应用仍然有限，且在恶性肿瘤中观察到的安全性结果无法可靠地作为参考依据。因此，有必要总结该疗法在自身免疫性疾病中的安全性特征，为未来扩大临床试验提供证据支持。

方法

本研究通过数据库检索，截止至2025年12月，系统评价了CAR-T疗法在风湿性疾病中的安全性。纳入报告了安全性数据的研究报告，排除摘要、综述以及涉及恶性肿瘤的病例。采用Firth惩罚逻辑回归分析细胞因子释放综合征（CRS）的相关因素。

结果

本研究共纳入38项研究，涉及115例自身免疫性疾病患者。严重不良事件较为罕见。细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）分别发生在70.4%和4.3%的患者中。大多数CRS为低级别。多因素分析发现，靶向BCMA的疗法和异体CAR-T产品可能是与CRS风险降低相关的独立因素。短暂性血液学毒性和低丙种球蛋白血症较为常见，近半数患者出现感染。然而，持续性血细胞减少和严重感染较为罕见。

结论

基于目前可用的证据，CAR-T疗法在 autoimmune diseases 中总体表现出可管理的安全性特征，支持其作为复发性或难治性自身免疫性疾病患者的潜在有效治疗选择。然而，这些发现仍属初步结果，未来需要进一步开展扩展研究以提供更高水平的证据。