视网膜疾病中的多模态人工智能：从图像到决策与真实世界终点

《International Ophthalmology》：Multimodal AI in retinal disease: from images to decisions and real-world endpoints

　　

目的：人工智能（AI）在视网膜图像分类和疾病筛查方面取得了实质性进展，但其临床价值最终取决于能否在患者诊疗全程中支持有意义的决策。本篇开场社论介绍了特刊“视网膜疾病中的多模态人工智能：影像、临床数据与真实世界终点”，并概述了多模态视网膜AI临床转化的优先事项。

概述：多模态AI提供了一个整合眼底照相、光学相干断层扫描（OCT）、OCT血管成像（OCTA）、超广角成像以及其他视网膜影像模态与临床特征、治疗史和纵向变化的机会。这种整合可能改善风险分层、疾病监测、治疗反应预测和个体化随访。然而，增加模态或扩大模型规模本身并不能确立临床实用性。未来的研究应证明相对于强大的单模态和临床基线具有增量价值，解决数据缺失和分布偏移问题，并在不同机构、设备和多样化患者群体中验证性能。评估应超越回顾性判别指标，扩展到与患者和医疗系统相关的结果，包括视功能、转诊适宜性、治疗时间、治疗负担、安全性、可及性和患者体验。透明的参考标准、独立的外部验证、不确定性评估和严格的报告也至关重要。

结论：视网膜AI研究的下一阶段应从技术性能转向具有临床意义、经外部验证且以患者为中心的评估。当多模态AI展现出可靠的增量价值并支持真实世界视网膜诊疗中可信、公平和可扩展的决策时，它将产生最大的影响。

视网膜疾病是临床人工智能（AI）应用的天然试验场。现代视网膜诊疗依赖丰富但碎片化的信息流，包括彩色眼底照相、光学相干断层扫描（OCT）、OCT血管成像（OCTA）、超广角成像和染料血管造影，同时需要结合视力、症状、全身危险因素、治疗史和纵向变化。早期里程碑式研究已证明深度学习能够从眼底照片中识别可转诊的糖尿病视网膜病变，并可达到国家筛查规模；一项关键试验随后证明了AI在初级保健诊室自主检测糖尿病视网膜病变的能力；还有研究表明AI能够在多种视网膜疾病的转诊路径中解读三维OCT。这些成果虽然具有变革性，但也揭示了新的挑战：从高精度的图像级分类，转向能反映真实世界视网膜护理复杂性、不确定性和目标的决策支持。

目前存在的问题是，仅能识别图像的模型未必能改善转诊时机、区分活动与非活动病变、估计进展可能性、指导治疗间隔或减少不必要的就诊。在常规临床中，同一OCT特征可能因既往影像、基线视功能、全身疾病、治疗暴露和患者偏好而具有不同意义。此外，模型在真实世界还会面临分布偏移，如设备硬件、采集协议、疾病患病率、图像质量和人群特征的变化。多中心头对头研究中，七个自动化糖尿病视网膜病变筛查系统在常规远程视网膜数据上的表现差异显著；跨相机验证也显示性能不能在成像平台间自动迁移。因此，当前的研究需要超越技术指标，转向临床决策和患者相关终点。

在这种背景下，研究人员撰写了这篇发表于《International Ophthalmology》的开场社论，推介特刊“视网膜疾病中的多模态人工智能：影像、临床数据与真实世界终点”，并系统阐述了多模态视网膜AI临床转化需要优先关注的方向。研究人员的核心观点是：增加模态或扩大模型规模本身并不确立临床实用性；多模态AI必须证明相对于强单模态和临床基线的增量价值，并解决数据缺失、分布偏移、跨机构跨设备跨人群验证等问题。评估应超越回顾性的受试者工作特征曲线下面积（AUC），纳入视功能、转诊适宜性、治疗时间、治疗负担、安全性、可及性和患者体验等真实世界终点。此外，透明参考标准、独立外部验证、不确定性评估和严格报告也至关重要。

由于本文是编辑社论而非原始实验研究，作者并未采用具体的实验技术或样本队列。但文中提出了研究方法学上的关键技术要求，包括：独立外部验证和前瞻性评估；预先指定临床问题、参考标准和裁决程序；在数据划分时分离患者而非图像；避免纵向记录泄漏；区分开发队列与外部验证队列；以及应用医学影像人工智能清单（CLAIM）和临床试验AI扩展（CON