综述：超越分类层级：改进医疗紧迫性测量作为心脏分配改革的基础

《Journal of Cardiac Failure》：Beyond Categorical Tiers: Improving Measurement of Medical Urgency as the Foundation for Heart Allocation Reform

　　

摘要

美国的心脏移植分配系统采用基于治疗的分级紧急程度层次来优先确定移植候选者，这些层次衡量的是治疗决策而非生物学风险。这种校准失当与可观察到的下游问题相关：成人移植名单中状态例外率超过40%，血流动力学稳定的候选者中临时机械循环支持的系统性升级，心肌恢复机会的错失，以及获取机会的结构性不平等。本综述认为，有意义的改革需要一项分阶段议程：为成人和儿童候选者开发基于客观生物学变量的经证实的连续紧急程度评分，通过标准化的前瞻性应用标准改革例外流程，并利用准确的数据构建新的分配政策。

引言

心脏移植是终末期心力衰竭的确定性治疗方法，但对供体心脏的需求远远超过供应。在美国，《最终规则》要求供体心脏必须基于客观的医疗紧急程度进行分配。¹器官采购与移植网络（OPTN）通过分类状态系统执行这一要求，候选者被分配到由治疗方式和血流动力学阈值定义的离散优先级层次中。尽管成人和儿童系统均经历了多次政策改革，但仍存在重大失败，包括过度使用状态例外、对心脏移植候选者的过度治疗，以及按性别和种族或族裔划分的结果存在显著差异。在本综述中，我们考察了关于这些失败的文献，并认为它们源于共同的结构性根源——医疗紧急程度测量不足。连续分布（CD）是一个即将推出的框架，旨在通过纳入医疗紧急程度和移植后生存率等多种因素并将其整合为连续综合评分，从而现代化供体心脏及其他实体器官的分配方式。尽管CD为提高供体心脏分配中的公平性提供了机会，但我们认为，真正现代化心脏分配系统的关键在于改进医疗紧急程度的操作化方式。

章节片段

分类紧急程度层次的缺陷

最根本的缺陷在于以治疗强度作为生物学风险的替代指标。在儿童和成人系统中，获得更高优先状态均需具备特定的治疗方法。这种框架将紧急程度评估的预设逻辑等同于测量已启动的治疗，而非测量基础疾病的严重程度。治疗是基于医生判断和资源可用性的临床决策，因此

基于治疗的层次与治疗升级：分配激励与临床行为

当候选者所接受的治疗决定其等待名单优先级时，移植中心可能面临结构性压力，倾向于通过升级治疗的方式来确保获得更高状态，而不论这种升级是否反映真正的临床需求。大量证据表明，这种压力已实质性地影响了跨两个政策时代的临床实践。

在2018年政策变更之前，一项全国范围的分析研究了2010年至……期间被列入等待名单的12,762名成人心脏移植候选者，结果显示

状态例外作为诊断信号

状态例外的目的是为那些不符合高优先级状态标准但被认为具有同等医疗紧急程度的候选者提供更高的优先权。例外机制在心脏移植中发挥着合法且必要的功能，因为没有任何分配系统及其用于确定候选者优先级的标准能够完美预见每一种临床情景。具有非典型表现、罕见诊断或超出标准范围临床轨迹的候选者

前进之路：客观紧急程度测量

改革议程由三个要素构成：确保CD框架在开发恢复时建立在准确测量的紧急程度输入数据之上；为成人和儿童候选者开发经证实的连续紧急程度评分；通过数据驱动的方法改革例外流程（表1）。

结论

本文审查的证据支持一项包含三项并行义务的分阶段改革议程。首先，必须为成人和儿童候选者开发基于客观生物学变量的经证实的连续紧急程度评分。美国连续风险评分（US-CRS）为成人系统提供了概念验证，而缺乏儿童对应方案则代表了改革基础设施中的一个关键缺口。其次，例外流程必须通过标准化、前瞻性应用的标准进行改革

CRediT作者贡献声明

丹尼尔·J·安：撰写原始草稿，正式分析。达林·K·伊普：撰写审阅与编辑，正式分析。威廉·F·帕克：撰写审阅与编辑，方法论，正式分析，概念化。

利益披露

作者没有相关的财务关系或其他需要披露的利益冲突。

资金支持

丹尼尔·J·安获得R38 HL143615资助。威廉·F·帕克获得R01 LM014263资助。美国国立卫生研究院未参与研究设计与实施、数据收集管理分析与解释、稿件准备审阅或批准，以及决定是否将稿件提交出版。

患者知情同意

作者从先前发表的研究中检索并综合了数据，因此无需获得伦理批准。

丹尼尔·J·安|达林·K·伊普|威廉·F·帕克

斯坦福大学外科系，加州斯坦福