中国推出突破性法规以规范前沿生物医学技术

《The Innovation》：China launches groundbreaking rules to govern frontier biomedical technologies

　　中国国务院颁布的一项里程碑式法规，为基因编辑、细胞治疗和脑机接口等先进生物医学技术的临床研究和临床应用建立了首个综合法律框架。《新生物医学技术临床研究与转化应用管理条例》（第818号令）于2026年5月1日生效，旨在在确保安全、符合伦理和数据完整性的同时促进创新。正如国家卫生健康委员会（NHC）在官方解读中指出的那样，该条例与《药品管理法》和《医疗器械监督管理条例》相配套，形成了一个覆盖整个生物医学创新周期的全链条治理体系。根据该条例，“新生物医学技术”是指基于生物学原理作用于人体细胞或分子水平的医疗手段和措施，旨在确定健康状况、预防或治疗疾病以及促进健康，但尚未在中国境内临床应用的技术。该条例确立了三项基本禁令：此类活动不得危害人类健康、违反伦理原则，或破坏公共利益和国家安全。该条例引入了清单式管理制度。《生物医学新技术临床研究备案指导目录》包含中国在五个类别中的同类首创技术：基因治疗、细胞及衍生疗法、组织和器官疗法、基于微生物群的疗法以及脑机接口技术。中国最高卫生管理机构国家卫生健康委员会定期更新该目录，以纳入新兴创新并移除存在已证实安全或伦理风险的技术（图1）。图1 第818号令备案指导目录**监管范式的转变**在818号令出台之前，中国缺乏针对前沿生物医学技术的专门法律框架。当时的监管体系高度碎片化：细胞和基因疗法要么遵循由国家药品监督管理局（NMPA）管理的长达10至20年的药品注册路径，要么在没有明确合规标准的监管灰色市场中运营。对于启动临床研究，申办者需要事先获得卫生行政部门的批准，这一繁琐的过程平均需要3至6个月，给早期创新造成了显著延误。新条例通过建立统一的全链条治理架构从根本上改革了这一体系。它实施了一种双轨监管模式，将特定技术监管与传统药品和器械监管分离开来。最引人注目的是，临床研究的事先批准要求已被简化的备案系统所取代：研究必须在合格机构通过学术和伦理审查后5个工作日内提交给国家卫生健康委员会。**818号令的核心规定**该条例适用于在中国境内进行的所有临床研究和转化应用活动。双轨制体系区分了标准化技术和个性化技术。可以批量生产的产品，如通用型嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，仍受NMPA药品监管。相比之下，高度个性化、无法标准化的治疗或针对罕见病的疗法则遵循国家卫生健康委员会的技术轨道：临床研究通过备案进行，而临床转化则需要国家卫生健康委员会的正式批准。对于个性化自体CAR-T和罕见病细胞疗法，这将整体研发和商业化周期从10至20年缩短至3至5年，平均成本降低了约50%。为了确保研究质量和患者安全，所有临床研究必须仅在三级甲等医院（中国最高医院分级）进行，这些医院必须设有专门的学术和伦理委员会、专业设施和稳定的资金。申办者必须是在中国注册的法人实体，在进行人体试验之前，必须进行强制性的非临床研究（包括动物实验）以证明其安全性和有效性。该条例禁止向受试者收取任何费用，要求所有研究记录保存30年，涉及人类后代的研究报告永久保存，并规定重大安全事件必须在5个工作日内立即向国家卫生健康委员会报告。国家卫生健康委员会有权聘请专业机构评估已备案的研究。如果发现重大技术或伦理风险，国家卫生健康委员会可以要求暂停、修改方案，甚至在存在重大风险时终止研究。**国际监管对比**美国食品药品监督管理局（FDA）将所有的细胞和基因疗法作为生物药物，依据2017年设立的再生医学先进疗法（RMAT）指定进行监管。2026年3月，FDA发布了关于细胞和基因治疗产品化学、生产和控制（CMC）灵活性的更新指南，但仍保留其单轨监管模式。即使有加速审查路径和新的生产指南，所有产品仍必须完成完整的药品注册，平均耗时6至10年，对于高度个性化、无法标准化的技术没有专门的路径。欧洲药品管理局（EMA）将这些疗法归类为先进治疗药品（ATMPs），这是一个2009年创建的独立类别。ATMPs undergo 欧盟范围内的集中审批，加速评估将审查时间缩短至150天，但仍遵循以药品为核心的单轨模式，并有严格的生产一致性要求。与这两种单轨框架不同，中国的双轨制体系为不符合传统药品定义的技术创建了一条专门路径，填补了全球在监管个性化和罕见病治疗方面的空白。**行业痛点**中国的政策旨在解决关键行业痛点。缺乏明确的规则导致了灰色市场的出现，未经验证的低质量产品——包括某些干细胞疗法——被以高价非法营销，使患者面临风险。2024年的一项调查揭露了一个利用未经证实的“神药”非法从4万多人身上敛财超过1亿元的网络。**监管设计与实施框架**正如国家卫生健康委员会的官方解读所指出的，这种差异化设计确保了与药品和器械监管体系的“错位发展”，同时将研究资源引导至真正的技术创新和临床需求领域。“这为新的生物医学治疗打开了一条突破性的道路，”一位长期的行业观察人士张继恒说。在该模式下，临床研究可以在向国家卫生健康委员会备案后迅速启动。因此，只要产品保留在国家卫生健康委员会的目录中，注册和市场批准就可以更快、以更低成本完成。对于完成临床研究并证明安全有效的技术，有一个单独的审批程序来管理其转化为常规临床护理。一旦获得国家卫生健康委员会批准，在专业机构进行技术和伦理评估后，合格的医院可以向患者提供这些技术并根据现有规则收取费用。因此，为先进生物医学疗法开辟了一条新的商业化路径，区别于传统的药品和医疗器械审批途径。在法规生效前1天，国家卫生健康委员会发布了实施指南——《新生物医学技术临床转化应用审批工作规范（试行）》。关键细节包括风险分层的批准后管理制度：高风险技术在批准后5年内仅限于参与医院使用，中等风险技术为3年，低风险技术为1年。只有在这些期限之后，前提是没有出现安全隐患且重新评估确认益处明显大于风险，其他合格机构才能申请将该技术作为限制性医疗技术使用，并接受备案管理。国家卫生健康委员会还为解决缺乏有效治疗的危及生命状况以及公共卫生急需的技术建立了优先审查制度。在4月30日发布的解读回答中，国家卫生健康委员会澄清了几个问题。关于新生物医学技术与药品或医疗器械的区别，解读解释说，在临床研究阶段，申办者可以参照《指导目录》自主确定技术的属性。在转化应用阶段，只有满足特定标准的技术才受国家卫生健康委员会审批。符合医疗器械定义的技术必须遵循医疗器械注册要求。关于强调伦理评估，国家卫生健康委员会表示，伦理评估——审查伦理合规性、患者权利保护、社会伦理和公共安全——与技术评估同等重要。“技术评估解决的是技术能否使用的问题，而伦理评估审查的是技术应不应该使用的问题，”解读解释道。关于数据质量，国家卫生健康委员会强调，在备案或审批过程中发现任何提交虚假材料或数据造假的行为，都将导致严重处罚、公开披露，并构成犯罪时将追究刑事责任。北京协和医院院长张淑雅在《健康报》撰文指出，该条例标志着“中国生物医学技术监管进入法治化和精细化的新阶段”。国家卫生健康委员会指定的备案中心——中国生物技术发展中心沈建中说，临床研究备案制度与转化应用审批体系相结合，体现了“宽进严出”的监管理念。“在临床研究阶段，备案程序适度简化，以释放创新活力；在转化应用阶段，准入标准严格，守住安全底线，”他说。市场分析师估计，中国15万家细胞疗法公司中，60%至70%将在2028年前被淘汰，留下4.5万至6万家合规企业，因为新规则迫使原来的灰色市场运营商退出业务。合规已成为生存的关键。拥有核心技术的顶尖5%企业将主导市场，而细分领域的参与者可能通过合同研究合作生存下来。**利益声明**作者声明没有利益冲突。