替妥木单抗治疗日本甲状腺眼病的临床及磁共振成像（MRI）研究结果

《Canadian Journal of Ophthalmology》：Clinical and MRI outcomes of teprotumumab in Japanese thyroid eye disease

　　

摘要

目的

评估并比较有和无不伴甲状腺功能亢进性视神经病变（DON）的活动性甲状腺眼病（TED）患者接受teprotumumab治疗的临床及基于磁共振成像（MRI）的放射学结局。

设计

回顾性多中心研究。

参与者

完成teprotumumab治疗及治疗后3个月随访的活动性中重度或视威胁性TED患者。

方法

根据是否存在DON对患者进行分类。临床评估包括临床活动评分（CAS）、视力、Hertel突眼计值和促甲状腺素抗体活性。基于MRI的定量分析包括T1加权图像上的眼外肌（EOM）体积测量和短tau反转恢复（STIR）MRI上的信号强度比。

结果

共纳入31例患者，其中24例无DON，7例伴有DON。teprotumumab治疗后，所有直肌均观察到视力、临床活动评分、Hertel突眼计值、促甲状腺素抗体活性、EOM体积和信号强度比的显著改善或降低（所有P < 0.05）。随访MRI显示所有患者的高信号炎症病灶完全消退。与无DON患者相比，伴有DON的患者EOM体积降低更为显著（P < 0.050）。77.4%的患者出现不良事件，最常见的为耳科症状和肌肉痉挛，但无患者需要永久停药。

结论

Teprotumumab在活动性TED患者（包括伴有DON者）中显示出显著的临床和放射学疗效。MRI显示治疗后眶内炎症和EOM肿大显著减轻，支持MRI作为评估疾病活动度和治疗反应客观工具的价值。

章节摘要

伦理批准

该研究已获得爱知医科大学附属医院机构审查委员会（IRB）的伦理委员会批准（批准号：2025-219），并遵循《赫尔辛基宣言》及其后续修正案的各项原则。IRB根据日本教育、文化、体育、科学技术省制定的涉及人类受试者的医疗卫生研究伦理指南，批准豁免本研究的知情同意。

结果

患者人口学特征及临床特征见表1。研究期间，38例患者接受了teprotumumab治疗。其中7例因自行中断随访1例和临床数据不完整6例被排除。最终纳入31例患者（62只眼）进行最终分析，包括24例无DON和7例伴有DON的患者。研究人群平均年龄为56.0 ± 14.2岁（男性4例，女性27例）。

讨论

在本研究中，teprotumumab治疗使活动性TED患者（包括伴有DON者）在临床和放射学方面均得到显著改善。治疗后突眼、CAS、TSAb、EOM体积和MRI SIR均显著降低。此外，随访STIR MRI未发现残余高信号强度病灶，表明活动性眶内炎症已消退。这些发现与既往研究显示teprotumumab的有效性一致。

CRediT作者贡献声明

Muhammad Abumanhal：撰写–初稿、调查研究、数据整理。Mizuki Tagami：撰写–审阅与编辑、验证、监督、项目管理、方法学、调查研究、数据整理、概念构思。Taichi Higashida：撰写–审阅与编辑、调查研究、数据整理。Gen Kinari：撰写–审阅与编辑、调查研究、数据整理。Yasuhiro Takahashi：撰写–审阅与编辑、验证、监督、项目管理、方法学，

Muhammad Abumanhal|Mizuki Tagami|Taichi Higashida|Gen Kinari|Yasuhiro Takahashi