儿童扩张型心肌病住院期间早期心室恢复的基线预测因素：一项短期回顾性研究

《Pediatric Reports》：Baseline Predictors of Early Ventricular Recovery During Hospitalization in Children with Dilated Cardiomyopathy: A Short-Term Retrospective Study

　　

引言：确定儿科患者扩张型心肌病（dilated cardiomyopathy, DCM）的预后和可能演变一直是近年来文献关注的领域。本研究旨在探讨与儿童扩张型心肌病住院期间早期心室恢复相关的基线临床、实验室和超声心动图参数。
材料与方法：开展了一项回顾性、观察性、单中心研究，纳入2015年至2025年间诊断为DCM的56例儿科患者。入院时收集基线临床和辅助检查变量。住院期间评估左心室射血分数（left ventricular ejection fraction, LVEF）的变化，并将患者分为恢复组和非恢复组。进行统计分析以确定早期心室恢复的独立预测因素。
结果：25例（44.64%）患者发生早期心室恢复。在多变量逻辑回归分析中，Ross功能分级是与早期心室恢复相关的唯一独立标志物（OR 2.547，95% CI 1.179–5.501；p = 0.017）。Bootstrap验证证实了该关联的稳健性。肌钙蛋白、N末端前脑钠肽（N-terminal pro-brain natriuretic peptide, NT-proBNP）、二尖瓣反流和治疗策略与恢复无独立关联。受试者工作特征（receiver operating characteristic, ROC）分析显示Ross功能分级的区分性能中等。
讨论：在这一儿童DCM队列中，症状严重程度是唯一与早期心室恢复始终相关的基线变量。临床评估在预测心室功能短期改善方面比实验室生物标志物和超声心动图参数更有用。
结论：Ross功能分级是唯一与早期心室恢复独立相关的基线变量。这些发现支持将Ross功能分级用作简单的床旁工具，有助于儿童扩张型心肌病的早期预后分层，尽管其区分能力中等。

扩张型心肌病（DCM）是儿童最常见的原发性心肌病，也是儿科心力衰竭的重要病因，发病率约为每10万名0～18岁儿童中0.6～0.7例。DCM可由原发性（家族性或遗传性）或继发性（心肌炎、感染、代谢性疾病、毒素等）病因引起，但超过50%的病例病因仍不明确。DCM以左心室扩大和收缩功能障碍为特征，即左心室舒张末期内径较同龄人增大超过2个标准差，且左心室射血分数（LVEF）降低超过2个标准差。儿科心力衰竭的治疗具有挑战性，因为循证指南有限，治疗策略多从成人研究外推。DCM的病程高度可变，可表现为部分恢复、长期稳定或进展至心脏移植或死亡。既往研究多聚焦长期结局，而住院期间短期心室恢复的预测因素了解甚少。识别可能早期恢复的患者有助于临床决策和风险分层。因此，研究人员开展了一项单中心回顾性研究，探讨儿童DCM住院期间早期心室恢复的基线临床、实验室和超声心动图预测因素。相关成果发表于《Pediatric Reports》。

该研究纳入罗马尼亚布加勒斯特“Marie S. Curie”儿童急救临床医院儿科心脏病科2015年1月至2025年1月期间诊断的56例DCM患儿。早期心室恢复定义为从入院到出院LVEF绝对增加至少10个百分点。根据此定义，25例（44.64%）患儿达到恢复，31例（55.36%）未达到恢复。主要发现为Ross功能分级是唯一独立预测早期心室恢复的基线变量（OR 2.547，95% CI 1.179～5.501；p=0.017），