不同指南定义下射血分数改善性心力衰竭的发病率、药物治疗及结局

《American Heart Journal》：Incidence, medical therapy, and outcomes in heart failure with improved ejection fraction across guideline definitions

　　# 摘要**目的：** 评估根据各指南定义（ACC/AHA、ESC、HFA/HFSA/JHFS）射血分数改善的心衰（HFimpEF）的发病率，并评估满足各标准患者在指南指导药物治疗（GDMT）使用及心衰住院（HF）或死亡率方面的差异。**方法：** 我们识别了2013年1月至2024年12月在凯撒永久北部加利福尼亚（KPNC）医疗系统内新发射血分数降低的心衰（HFrEF）患者。HFimpEF的定义为随访LVEF满足以下三个定义中的至少一个：ACC/AHA（EF > 40%）、HFA/HFSA/JHFS（EF > 40%且升高≥10个百分点）和ESC（EF ≥ 50%）。我们评估了（1）HFimpEF的发病率，（2）诊断后一年内心衰住院或死亡的互斥发病率，以及（3）各定义下的GDMT使用情况。**结果：** 在37,443例新诊断HFrEF患者中，根据ACC/AHA定义，15,030例（40.1%）被归类为HFimpEF；根据HFA/HFSA/JHFS定义，13,253例（35.4%）；根据ESC定义，10,304例（27.5%）。在HFimpEF发生10年后，心衰住院或死亡的互斥累积发病率在EF改善满足ACC/AHA定义但不满足其他两个定义的患者中更高（图2，log-rank p<0.001）。**结论：** 根据所使用的定义，HFimpEF的患病率范围广泛，为28-40%。无论采用何种定义，HFimpEF患者在EF改善后仍存在临床恶化的残余风险，预后相似。这些数据突显了心衰的持续存在而非真正恢复；需要进行试验以优化现有和新的心衰治疗方法。---# 引言指南指导药物治疗（GDMT）的广泛实施改变了射血分数降低的心衰（HFrEF）的病程，约10-40%的患者显示出左心室射血分数（LVEF）的改善。这一被称为射血分数改善的心衰（HFimpEF）的实体日益受到认可，但缺乏普遍接受的定义。美国心脏协会/美国心脏病学会/心力衰竭学会（AHA/ACC/HFSA）将HFimpEF定义为基线LVEF ≤40%，随后改善至>40%。相比之下，心力衰竭协会、美国心力衰竭学会和日本心力衰竭学会（HFA/HFSA/JHFS）的联合声明要求LVEF升高≥10个百分点且LVEF >40%，而欧洲心脏病学会（ESC）要求后续LVEF ≥50%。这些差异导致患者分类、指南和临床试验项目面临挑战。在本研究中，我们评估了一个大型、完全整合的医疗服务系统内，根据各定义HFimpEF的发病率、诊断后一年内心衰（HF）住院或死亡的互斥发病率，以及HFimpEF发生前后指南指导药物治疗（GDMT）的使用情况。---# 章节摘要## 患者选择研究人群包括2013年1月1日至2024年12月31日期间新发HFrEF的凯撒永久北部加利福尼亚（KPNC）患者，定义为首次记录的射血分数 ≤ 40% 且有心衰诊断证据的患者。排除了患有终末期肾病、KPNC会员资格或药房福利不满12个月，或因院内死亡或失去KPNC会员资格而随访不满1天的患者。索引日期为符合资格的LVEF日期。## 结果2013年1月至2024年12月，我们识别了37,443例新诊断HFrEF的成人，其中15,030例（40.1%）根据ACC/AHA定义表现为HFimpEF，13,253例（35.4%）根据HFA/HFSA/JHFS定义，10,304例（27.5%）根据ESC定义（图1B）。满足HFA/HFSA/JHFS和ESC定义的患者比满足ACC/AHA定义或持续HFrEF的患者更年轻，而ESC组的女性比例最高。种族和族裔分布为## 讨论在本研究中，我们发现相当数量的新HFrEF患者随后会出现HFimpEF，但根据专业学会定义，发病率差异很大（28-40%）。尽管各指南定义下的GDMT使用相似，但这些组的临床结局差异很大。许多HFimpEF患者在射血分数改善后仍存在发作性心衰恶化或死亡的显著持续风险。这与## 结论在所有指南定义中，HFimpEF的患病率差异很大，互斥组具有不同的特征和临床结局。尽管EF改善，HFrEF患者仍存在显著的临床恶化残余风险，预后相似。缺乏普遍接受的定义导致科学文献的变异性和临床试验入组人群的非标准化。## 利益披露Ambrosy博士通过其机构获得了美国国家卫生研究院（R01HL173866、R01AG091005和R01AG097715）、美国食品药品监督管理局（U01FD008704）、美国心脏协会、The Permanente Medical Group、凯撒永久北部加利福尼亚社区卫生计划、Garfield纪念基金、Abbott Laboratories、Abiomed、Amarin Pharma, Inc.、Amgen、Bayer Pharma AG、Boehringer Ingelheim、BridgeBio Pharma、Cordio Medical等的相关研究支持。## CRediT作者贡献声明**Arash Agharahmanian：** 撰写——原稿。**Kyung H Min：** 撰写——原稿。**Alan S Go：** 撰写——审阅与编辑。**Rishi V Parikh：** 形式分析、数据管理。**Andrew P Ambrosy：** 撰写——审阅与编辑。**Thida C Tan：** 撰写——审阅与编辑。**Jana Svetlichnaya：** 撰写——审阅与编辑。**Orly Vardeny：** 撰写——审阅与编辑。**Scott D Solomon：** 撰写——审阅与编辑。**Riccardo M. Inciardi：** 撰写——审阅与编辑。**Muthiah Vaduganathan：** 撰写——审阅与编辑。---Arash Agharahmanian、Kyung H Min、Alan S Go、Rishi V Parikh、Andrew P Ambrosy、Thida C Tan、Jana Svetlichnaya、Orly Vardeny、Scott D Solomon、Riccardo M. Inciardi、Muthiah Vaduganathan、Alexander T Sandhu、Ivy A Ku、Ankeet S Bhatt凯撒永久旧金山医疗中心医学系，美国加利福尼亚州旧金山