接受替莫唑胺、伊立替康和地努妥昔单抗β化学免疫治疗后行自体干细胞移植的神经母细胞瘤患者中肝静脉闭塞性疾病的发生率

《Cancers》：Incidence of Veno-Occlusive Disease in Patients with Neuroblastoma Treated with Autologous Stem Cell Transplantation After Chemoimmunotherapy with Temozolomide, Irinotecan, and Dinutuximab Beta

　　

背景：化学免疫治疗（ChIt）已被证明对难治性高危神经母细胞瘤（HR-NBL）患者是一种有效的治疗方法。本研究的目的是评估既往因难治性HR-NBL接受ChIt治疗的患者，在大剂量化疗（HDC）和自体干细胞移植（ASCT）后出现肝静脉闭塞性疾病/肝窦阻塞综合征（VOD/SOS）的情况。方法：19例难治性神经母细胞瘤（NBL）患者接受了基于地努妥昔单抗β的ChIt治疗并行ASCT。其中6例按照SIOPEN方案接受了含白消安和美法仑（BuMel）的HDC联合ASCT；13例接受了曲奥舒凡和美法仑（TreoMel）方案。分析了VOD/SOS的发生情况。采用Mann-Whitney U检验分析VOD/SOS与潜在危险因素之间的相关性。结果：6例ChIt后使用BuMel的患者中有5例发生VOD/SOS（3例为4级，2例为3级），其中2例死亡。接受TreoMel的患者未观察到VOD/SOS。其他分析因素对VOD/SOS的发生无影响，唯一确定的危险因素是ChIt后使用BuMel。结论：接受ChIt和DB治疗的难治性HR-NBL患者在ChIt周期中未出现危及生命的毒性或严重肝毒性，并根据SIOPEN指南继续进行HDC联合ASCT。ChIt后序贯BuMel的严重VOD/SOS发生率高于预期，严重病程导致2例死亡。考虑到在与DB联合化疗后使用BuMel可能增加VOD/SOS风险，建议对ChIt后患者进行严密观察并早期治疗VOD/SOS，且TreoMel方案可被视为毒性较低的选择。

神经母