《Applied Health Economics and Health Policy》:A Scoping Review of the Literature on Child and/or Adolescent Health Microsimulation Models
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背景:微观模拟模型可用于多种目的,如预测和开展经济评价。目前尚未有对现有儿童和/或青少年微观模拟模型的文献综述。本范围综述旨在检索、综合并批判性评估儿童和/或青少年健康微观模拟模型的文献。
方法:使用PubMed、Embase、CINAHL、PsycINFO
背景:微观模拟模型可用于多种目的,如预测和开展经济评价。目前尚未有对现有儿童和/或青少年微观模拟模型的文献综述。本范围综述旨在检索、综合并批判性评估儿童和/或青少年健康微观模拟模型的文献。
方法:使用PubMed、Embase、CINAHL、PsycINFO、EconLit和Scopus进行范围综述。还进行了额外检索(滚雪球法、谷歌搜索、特定期刊和网站检索)以补充数据库检索。提取了微观模拟模型的相关数据,并使用微观模拟模型质量评估报告(QARMM)清单评估模型质量。证据按模型范围、模型类型和所考察的健康结局进行综合。
结果:共找到48个相关的微观模拟模型。大多数(n = 33)是专门为儿童和/或青少年开发的,但也有少数(n = 15)考察这些人群的更广泛模型。许多微观模拟模型是为美国开发的(n = 14);其中几个聚焦于特定健康状况,如肥胖/超重、癌症和人类免疫缺陷病毒(HIV)。略超过一半(n = 27)的模型被归类为中等质量模型,其余模型被评为高质量(n = 21)。尽管如此,若干模型缺乏验证,并在较小程度上缺乏不确定性分析和普适性。
结论:存在大量儿童和/或青少年健康微观模拟模型。然而,未来的研究应侧重于针对其他常见的儿童/青少年健康状况(如过敏、注意缺陷多动障碍[ADHD])以及低收入和中等收入环境开发模型。
1 引言
儿童期和青少年期健康状况不佳会对后期生活产生负面影响。已有系统综述表明,童年期状况不仅影响个体的身心健康,还影响其成年后的认知功能和社会关系。使用跨度数十年的纵向队列数据(如1958年英国出生队列研究)可分析出生体重等与教育成就和劳动力市场结局的关联,但长期面板数据成本高昂且并不总是可得。微观模拟模型(Microsimulation models)能够模拟儿童或青少年等微观个体在生命周期内的行为,用于评估健康干预或政策的长期行为和经济效应,并在证据缺乏时辅助决策。既往针对精神健康的微观模拟模型综述发现大多数模型聚焦于普通青少年和成人人群,仅有一个模型专门考察儿童精神健康。本研究旨在检索、综合并批判性评估现有儿童和/或青少年健康微观模拟模型的文献。
2 方法与分析
2.1 研究设计
考虑到研究目标,采用范围综述(Scoping review)方法,遵循Joanna Briggs Institute证据综合手册和PRISMA-ScR扩展指南。研究方案已在Open Science Framework注册并发表于BMJ Open,实际执行中仅对数据综合维度做了微小调整(即按模型范围、类型和健康结局进行综合)。
2.2 资格标准
采用PICOS(人群、干预、对照、结局、研究设计)标准指导检索策略。目标人群为19岁以下的儿童和青少年(包括新生儿、婴儿、幼儿、学龄前儿童、学龄儿童和青少年)。纳入可独立使用的完整微观模拟模型,要求其输出可针对儿童和/或青少年进行分解,且结局包含身体健康状况/障碍、精神健康/成瘾状况/障碍或神经发育障碍。排除仅用于一次性研究问题的建模分析、研究方案、会议摘要和论文集。
2.3 检索策略
检索了PubMed、Embase、CINAHL、PsycINFO、EconLit和Scopus六个数据库(检索日期截至2024年9月),并在2025年6月初更新检索。考虑英文、法文、德文、中文、葡萄牙文和瑞典文发表的研究。此外还进行了滚雪球检索、谷歌搜索、特定期刊和网站检索。检索策略由研究图书馆员与主要研究者共同制定,并根据各数据库调整。
2.4 研究筛选
所有记录导入Rayyan系统去重。两名独立评审者进行标题和摘要筛选,如有分歧由额外评审者裁决。随后两名独立评审者对全文进行审查,按微观模拟模型进行归类,并在必要时咨询其他评审者确认每个模型的合格性。
2.5 数据提取
基于Cochrane良好实践数据提取表设计提取表格,内容包括研究信息、模型目的、数据来源、研究人群、健康结局(体格、精神、神经发育和多重)、模型类型(静态、动态、空间)、模型描述与方法、校准、验证(内部和外部)以及局限性。两名评审者独立提取数据并讨论分歧,第三名评审者审核。
2.6 质量评估
采用先前综述开发的微观模拟模型质量评估报告(QARMM)清单,涵盖6个标准:模型目的、数据、透明度、不确定性、验证和普适性。每个标准满分为1分(部分满足得0.5分)。得分≤3为低质量,>5为高质量,介于其间为中等质量。两名独立评审者评分并解决分歧。
2.7 数据综合
由于研究性质和目标,未进行meta分析,而是采用叙述性综合法,按模型范围、模型类型和健康结局对证据进行综合。
3 结果
3.1 微观模拟模型筛选
共获得10,572条引文,去重后剩余6,204条。经标题/摘要筛选和全文审查,并补充其他来源(n=2),最终纳入83篇论文,对应48个独特的微观模拟模型。其中33个为儿童/青少年健康专门模型,15个为可报告儿童/青少年结局的广泛模型。最常被使用的模型包括儿童肥胖干预成本效果研究(CHOICES)模型(用于11篇论文)、IndiaSim(5篇)、SimObesity(4篇)、儿童肥胖早期预防(EPOCH)模型(4篇)、全球儿童癌症(GCC)模型(3篇)和预防艾滋病并发症成本效果(CEPAC)模型(3篇)等。
3.2 微观模拟模型特征
大多数模型为美国开发(n=14),其次是加拿大(n=6)、澳大利亚(n=3)和英国(n=3),另有5个模型具有全球视角。模型主要目的包括模拟特定疾病发病率、估算干预相关成本/节约或开展经济评价。数据来源包括调查数据、行政/索赔数据、人口统计/普查数据及其他已发表工作。研究人群方面,33个模型考察儿童人群。重点健康结局包括肥胖/超重(n=11)、癌症(n=8)、精神障碍(n=5)、HIV(n=3)和多重结局(n=4)。没有模型考察家庭溢出效应。模型类型方面,29个为静态模型,19个为动态模型,仅2个为空间模型(一个静态空间模型SimObesity,一个动态空间模型)。
3.3 质量评估
根据QARMM,27个模型为中等质量,21个为高质量,没有低质量模型。所有模型在模型开发与结构(即模型目的、数据和透明度)方面表现良好,均获得满分(仅一个模型在透明度上未获满分)。得分较低的项目是模型验证,其次是不确定性分析和普适性。在开展验证的模型中,12个仅进行内部验证,8个仅进行外部验证,1个仅进行反向验证,6个同时进行内部和外部验证,1个进行了内部、外部和交叉验证。16个模型未进行任何验证,因此该项得零分。所有模型在一定程度上满足普适性标准(部分或完全满足)。模型局限包括参数数据不足或数据过旧、开发时需作多种假设、因观察性数据无法确定因果关系以及缺乏普适性。
3.4 证据综合
按模型范围看,儿童/青少年专门模型和广泛模型在质量上各有差异。按类型看,静态和动态模型中均存在中等和高质量模型。按健康结局看,大多数癌症专门模型(5/8)为高质量,而肥胖模型大多为中等质量(8/11),精神健康和HIV模型的质量结果不一。总体上,未观察到各综合维度与质量之间的明确模式。
4 讨论
在儿童和青少年中追踪终身健康结局具有挑战性,因为需要长期随访个体。本范围综述发现48个儿童和/或青少年健康微观模拟模型,其中大部分是专门为这一人群开发的。最常用的CHOICES模型通过非参数匹配程序模拟开放性人群,综合了美国2010年人口普查区数据、国家健康与营养调查和美国社区调查数据。EPOCH模型利用综述和澳大利亚儿童纵向研究数据,评估儿童肥胖早期干预对4岁及以上身体质量指数z评分的影响。GCC模型用于估算200个国家和地区的儿童癌症发病率,考虑人口增长和城市化趋势、癌症发病率的地区差异以及导致儿童癌症漏诊的卫生系统障碍。CEPAC模型是一个基于计算机的状态转换Monte Carlo模拟模型,最初为成人开发,后发展出CEPAC-Pediatric和CEPAC-Adolescent版本。
模型质量评估显示,主要缺陷在于验证不足,其次是不确定性分析缺乏。Eddy等人强调透明度和验证是建立医疗模型可信度的关键要素。本综述中除一个模型外均满足透明度标准,但仅16个模型报告了某种形式的验证。验证包括结构评估、内部验证、交叉验证、外部验证和预测验证。在某些情况下,验证可能因缺乏长期结局数据或类似模型而困难,例如PSY-SIM模型完成了内部验证但无法进行外部验证。
本综述结果为研究人员和决策者构建稳健的儿童/青少年健康微观模拟模型提供了参考。然而,现有模型未覆盖过敏、焦虑和ADHD等其他常见儿童/青少年健康状况;且大多数模型针对高收入国家开发,仅有少数模型面向低收入和中等收入环境(如阿尔巴尼亚、巴西、埃塞俄比亚、印度和莫桑比克)。未来研究应优先填补这些空白,并确保在模型开发中开展验证和不确定性分析。验证有助于保证模型输出的稳健性并建立模型可信度,不确定性分析则有助于识别对模拟输出影响最大的因素。
本综述的优势在于首次针对儿童和青少年健康微观模拟模型进行范围综述,并评估了模型质量。局限性包括可能遗漏相关模型、所用质量评估清单尚未验证且各标准权重相同,以及没有患者或公众参与。
5 结论
本范围综述发现大量可用于考察儿童和/或青少年健康的微观模拟模型。尽管这些模型属于中等或高质量,但部分模型未进行任何验证。未来需要开发更多针对其他常见儿童/青少年健康状况(如过敏、焦虑和ADHD)以及低收入和中等收入国家背景的微观模拟模型。