低收入至中等收入国家儿童脑肿瘤中使用曲美替尼的有效性与安全性

《Child's Nervous System》：Efficacy and safety of trametinib use in pediatric brain tumors in a low- to middle-income country

　　

摘要

目的

曲美替尼是一种丝裂原活化蛋白激酶（MEK）抑制剂，对于标准化疗方案失败、患有进展性不可切除低级别胶质瘤（LGGs）的儿童，是一种有前景的靶向治疗药物。中低收入国家（LMIC）使用靶向治疗的现有数据有限，尤其是黎巴嫩尚未有关于这些药物使用、疗效及安全性的已发表数据。

方法

对黎巴嫩大学医疗中心 Rizk 医院接受曲美替尼治疗的脑瘤儿科患者进行了回顾性病历审查，同时进行了详细的数据收集和家庭访谈，以评估患者在使用该药物期间的生活质量。

结果

共识别出四例进展性低级别胶质瘤患儿，携带不同的分子驱动因素（KIAA1549-BRAF、NF1 缺失和 BRAF V600E）。诊断年龄范围为11个月至10岁。曲美替尼通过国际管理可及性项目以同情使用方式获得。曲美替尼使用的中位时长为30.2个月（范围：22至35.5个月）。所有患者均观察到临床改善，其中一例患者影像学呈部分缓解。最常见的不良反应为皮肤反应和胃肠道不适，需要中断治疗的次数较少。使用儿科生活质量量表? 4.0 通用核心量表进行的生活质量评估显示个体差异显著，体功能和学校功能受影响最为突出。

结论

尽管不良反应少且可控，但基于曲美替尼的治疗在黎巴嫩低级别胶质瘤患儿中在肿瘤反应和生活质量方面取得了良好结果，表明在具备适当诊断和监测基础设施的条件下，MEK抑制剂在中低收入国家的特定场景中可能是可行的选择。