摘要
研究目标
高效的非囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）调节剂（HEMTs）显著改善了囊性纤维化（CF）患者的症状。但这些调节剂对已确诊的胰腺疾病的影响仍不明确。本研究旨在评估HEMTs对CF患儿外分泌胰腺功能的影响。
研究方法
这是一项回顾性双中心观察性研究，研究对象为在意大利那不勒斯和佛罗伦萨的CF治疗中心接受至少12个月HEMTs治疗的CF患儿。患者服用的是elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor（ETI）或ivacaftor（IVA）。研究在基线和随访期间检测了粪便弹性蛋白酶-1（FE-1）水平、体重指数（BMI）z分数、汗液氯化物浓度、肺活量峰值百分比（ppFEV1）、胰腺酶替代疗法（PERT）的使用情况以及复发性急性胰腺炎（RAP）的历史。如果FE-1水平增加≥100 μg/g，则视为治疗有效。
研究结果
共纳入136名患儿（中位年龄11岁）。基线时，116名（85.3%）患儿存在EPI（外分泌胰腺不足）。12个月后，FE-1水平从中位数7.5 μg/g（四分位数范围[IQR] 7.5–11）上升至11.9 μg/g（IQR 7.5–21）（p<0.01）。55名（47.4%）患儿的FE-1水平有所提高，其中5名患儿在12个月时FE-1水平升高达到≥100 μg/g，另有3名患儿在24个月时达到这一标准。有1名患儿的FE-1水平恢复到正常范围，从而在临床和营养监测下停用了PERT治疗。BMI z分数、ppFEV1和汗液氯化物浓度也显著改善（p<0.01）。在FE-1水平恢复正常的患儿中，此前曾发生过RAP的患者在随访期间均未再次发病。
研究结论
虽然FE-1水平的改善在临床上意义有限，但部分年轻患儿可能表现出显著的效果。HEMTs可能还能降低FE-1水平正常患者胰腺炎的复发率。
利益冲突声明
作者声明无利益冲突。
数据可用性声明
本研究的数据可向通讯作者索取。研究中呈现的原始数据已包含在文章中，如有进一步疑问，请联系通讯作者。
