《Molecular Biology》：Genes of Growth Factors and Neurotrophins as Promising Therapeutic Transgenes for Gene and Cell Therapy of Neurodegenerative Diseases
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严重的神经退行性疾病，包括最常见的阿尔茨海默病(AD)和帕金森病(PD)，以脑内病理性蛋白聚集、神经细胞死亡、神经炎症以及生长因子和神经营养因子失衡为特征。这些过程阻碍神经组织的自然再生，并导致脑萎缩和严重的认知及运动障碍。治疗神经退行性疾病患者仍然是医学中的
严重的神经退行性疾病，包括最常见的阿尔茨海默病(AD)和帕金森病(PD)，以脑内病理性蛋白聚集、神经细胞死亡、神经炎症以及生长因子和神经营养因子失衡为特征。这些过程阻碍神经组织的自然再生，并导致脑萎缩和严重的认知及运动障碍。治疗神经退行性疾病患者仍然是医学中的一个重大挑战。现有的药物治疗可以减缓疾病进展并改善AD和PD的症状，但不能阻止脑内神经退行性过程或促进神经组织再生。基因细胞治疗为治疗此类患者提供了一种有前景的方法。这种创新方法基于转导细胞及其表达的治疗性蛋白质影响AD和PD中发展的神经退行性过程并刺激神经再生的能力。编码血管内皮生长因子(VEGF)和神经营养因子（如神经生长因子(NGF)和脑源性神经营养因子(BDNF)）的基因作为AD和PD基因细胞治疗的治疗性转基因最受关注。这些因子及其对神经再生的作用研究得最为深入。本综述描述了实验模型中AD和PD发病机制的具体特征，并考虑了评估表达VEGF、NGF和BDNF的转导细胞治疗AD和PD疗效的临床研究。多种病毒载体可用于细胞转导；本综述讨论了它们的优缺点。基于对实验和临床试验结果的分析，提出了用于AD和PD患者个性化治疗的最有前景的药物。
引言
神经退行性疾病是神经病学领域的重大挑战，其中阿尔茨海默病(AD)和帕金森病(PD)最为常见，以脑内病理性蛋白聚集、神经细胞死亡、神经炎症及神经营养因子失衡为特征。现有药物只能缓解症状，无法阻止神经退行过程或促进神经组织再生。基因细胞治疗通过将携带治疗性基因的病毒载体转导至细胞，使其表达治疗性蛋白，从而影响神经退行过程并刺激神经再生，其中血管内皮生长因子
