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综述：芦可替尼在原发性与继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症中的疗效与安全性差异：系统评价与Meta分析
《Annals of Hematology》：Differential efficacy and safety of ruxolitinib in primary versus secondary hemophagocytic lymphohistiocytosis: a systematic review and meta-analysis
【字体： 大 中 小 】 时间：2026年09月13日 来源：Annals of Hematology 2.3
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摘要芦可替尼（RUX）是一种JAK1/JAK2抑制剂，已在原发性和继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（pHLH & sHLH）中显示出治疗潜力，但目前仍缺乏比较其在不同亚型中疗效和安全性的定量证据。鉴于尚无评估RUX治疗HLH的随机对照试验，我们开展了一项系统综述和单
芦可替尼（RUX）是一种JAK1/JAK2抑制剂，已在原发性和继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（pHLH & sHLH）中显示出治疗潜力，但目前仍缺乏比较其在不同亚型中疗效和安全性的定量证据。鉴于尚无评估RUX治疗HLH的随机对照试验，我们开展了一项系统综述和单臂Meta分析，以评估基于RUX的治疗方案。共纳入83项研究，包含542例患者，其中27项为单臂试验或队列研究，56项为病例报告/系列。汇总的总体缓解率（OR）为87.2%（95% CI，80.8–92.7%；I2 = 55.0%），其中pHLH达到100%，而sHLH为82.4%（p = 0.005）。总生存率（OS）在2个月时为91.6%（95% CI，85.1%至96.7%；I2 = 37.8%），6个月时为81.6%（95% CI，69.5%至91.7%；I2 = 66.5%），1年时为73.9%（95% CI，56.3%至88.9%；I2 = 76.9%）；与sHLH相比，pHLH的2个月生存率更优（100% vs. 87.7%，p = 0.005）。在排除病例报告后，敏感性分析结果仍然稳健。最常见的不良事件为感染（9.3%）、中性粒细胞减少（7.5%）和肝功能异常（7.0%），pHLH中胰腺损伤和严重血液学毒性的发生率更高。这是迄今为止最大规模的证据综合，支持了基于RUX的治疗方案在HLH中的疗效，其中pHLH的汇总短期缓解率估计值高于sHLH。尽管罕见病研究存在固有局限性，但本研究结果为临床实践和未来试验设计提供了重要指导。PROSPERO (CRD42025639580)。
芦可替尼（RUX）是一种JAK1/JAK2抑制剂，已在原发性和继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（pHLH & sHLH）中显示出治疗潜力，但目前仍缺乏比较其在不同亚型中疗效和安全性的定量证据。鉴于尚无评估RUX治疗HLH的随机对照试验，我们开展了一项系统综述和单臂Meta分析，以评估基于RUX的治疗方案。共纳入83项研究，包含542例患者，其中27项为单臂试验或队列研究，56项为病例报告/系列。汇总的总体缓解率（OR）为87.2%（95% CI，80.8–92.7%；I2 = 55.0%），其中pHLH达到100%，而sHLH为82.4%（p = 0.005）。总生存率（OS）在2个月时为91.6%（95% CI，85.1%至96.7%；I2 = 37.8%），6个月时为81.6%（95% CI，69.5%至91.7%；I2 = 66.5%），1年时为73.9%（95% CI，56.3%至88.9%；I2 = 76.9%）；与sHLH相比，pHLH的2个月生存率更优（100% vs. 87.7%，p = 0.005）。在排除病例报告后，敏感性分析结果仍然稳健。最常见的不良事件为感染（9.3%）、中性粒细胞减少（7.5%）和肝功能异常（7.0%），pHLH中胰腺损伤和严重血液学毒性的发生率更高。这是迄今为止最大规模的证据综合，支持了基于RUX的治疗方案在HLH中的疗效，其中pHLH的汇总短期缓解率估计值高于sHLH。尽管罕见病研究存在固有局限性，但本研究结果为临床实践和未来试验设计提供了重要指导。PROSPERO (CRD42025639580)。
